
血清型与启动子选择
目前发现的来源于人类的AAV血清型有十几种,在人以外灵长类动物中发现的AAV血清型及其变体已有几百种。不同 血清型AAV之间的区别在于衣壳蛋白的差异,其组织嗜性和细胞转染效率也不同。
AAV不同血清型可以感染不同的组织或细胞,但是对细胞表面特异性受体的分辨能力可能存在不足,导致AAV感染细胞的类型较少。但在组织特异性启动子(Tissue specifific promotor)的调控下,AAV携带的外源基因则会在特定组织或细胞中表达,可以将组织特异性启动子的靶向转录能力与组织或器官嗜性的AAV血清型相结合,靶向目标的组织或细胞,进行目的基因表达,起到精准治疗的目的。
大家可通过查阅相关文献,在前人的研究成果总结中找到更合适的血清型;同时还不能确定哪种血清型更合适的话,可尝试申请免费试用AAV进行预实验,通过比较不同的血清型对目标组织的感染效果,探索出最合适的实验条件(如注射位点,注射方法,病毒体内用量等),从而达到更理性的实验效果。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。
