总共6款AAV基因治疗药物已获批上市，详情如下表：
从clinical trail进行统计分析可知，全球进入临床的AAV相关试验项目中血友病B和血友病A项目占比最多，分别为25项和17项；而神经系统疾病临床项目也达到了32项，其中帕金森病临床试验16项、阿尔兹海默症4项、亨廷顿病3项；尤其AAV相关临床实验项目都集中在了眼科相关的临床项目高达70项，其中包括湿性年龄相关性黄斑变性、无脉络膜症、Leber遗传性视神经病变、色素性视网膜炎、X连锁视网膜色素变性、先天性黑朦、先天性视网膜劈裂症、结晶样视网膜变性等大家熟知的罕见病；紧接着肌肉相关疾病临床项目有33项，包括脊髓性肌萎缩症10项、杜氏肌营养不良9项等；并且糖原贮积症相关临床项目也有16项。
除了上述常见的罕见病类型，也有多种心血管疾病类型均涉及到AAV相关的临床试验，从统计表中数据分析可以看出，AAV的临床应用已经逐渐从罕见病范畴延展到了肌肉、心脏以及血管相关的疾病，AAV的临床应用范围也越来越广泛，随着不断被应用在更多种类的疾病方面，AAV载体技术也将更加成熟，从而实现规模化生产，降低成本，普惠更多的患者，实现让老百姓用得起基因治疗。
附表
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
