派真生物与澳大利亚CMRI达成战略合作，共同推出DNA条形码标记高通量AAV衣壳筛选试剂盒

2025年8月26日（美国休斯敦和澳大利亚悉尼时间），全球领先的基因治疗CRO&CDMO派真生物与澳大利亚儿童医学研究所（CMRI）宣布达成战略许可合作协议，共同推出DNA条形码标记的高通量 AAV 衣壳筛选试剂盒，为全球基因治疗研发提供一站式解决方案。

根据协议，派真生物将负责试剂盒的规模化生产与全球商业化。该试剂盒能够支持研究人员快速在体外、离体及体内环境中进行高通量筛选，以确定适用于特定组织递送需求的AAV衣壳，显著提升基因治疗载体筛选效率。同时，客户还将获得由CMRI或派真生物开发的专有新型AAV衣壳，这些衣壳在组织特异性、免疫原性、生产效率及靶向安全性等方面具有显著优化。此次合作进一步强化了派真生物 在 AAV 技术解决方案和快速载体血清型筛查领域的领先地位。

此次合作由 CMRI 转化载体学研究部主任 Leszek Lisowski 教授领衔。他表示：“CMRI 首创的DNA条形码 AAV 试剂盒可支持基于NGS技术在 DNA（作为细胞进入能力的代表指标）和 RNA（作为转基因表达表达水平的代表指标）两个维度同步评估海量 AAV 变体，从而能够剖快速、精准、高通量地鉴定出功能最强的AAV变体，显著降低研发成本和临床前模型的使用。通过与派真生物持续开展的创新载体工程研究，本次授权协议将为全球研究人员提供更先进的研究工具，进一步加速AAV 基因疗法的开发进程。我们期待与派真生物携手，共同推动基因治疗技术的创新与临床应用，充分发挥其治疗潜力。“

派真生物的首席战略官 Xin Swanson 博士表示：“我们的使命是让老百姓用得起基因治疗。此次合作将 CMRI 的创新技术与派真生物在 AAV 载体设计、科研到cGMP生产领域深厚的技术积累和经过验证的实践经验相结合，帮助客户从早期发现到临床阶段全面降低开发风险。此次合作是高通量 AAV 衣壳筛选领域的重大进步，将有助于加速下一代基因疗法的开发，使患者能够更早地获得挽救生命的治疗。”

澳大利亚儿童医学研究所（CMRI）成立于1958年，是国际顶尖的儿童疾病研究中心，该机构下设的“载体与基因工程设施（VGEF）”为澳大利亚首个向公众开放的AAV 工程平台。CMRI依托 DNA 条形码 AAV 测试平台等原创技术，将持续推动基因治疗载体的性能评估与优化。

派真生物自成立以来，始终专注于rAAV载体的研发与创新，致力于让老百姓用得起基因治疗。我们聚焦于攻克该领域的核心难题，包括rAAV血清型选择、病毒载体包装以及大规模GMP生产。通过提供稳定、合规且高效快速的服务与技术支持，助力合作伙伴加速基因治疗药物的研发与普及，让基因药更早普惠大众。自主研发的 π-alpha 293 AAV 生产平台单批次产量高达 1×10¹⁷ vg，可满足临床前至商业化各阶段需求。