近期，广州派真生物技术有限公司（以下简称“派真生物”） 自主研发的π-Alpha™ 293细胞AAV高产技术平台的两个病毒生产用细胞库——贴壁PCA细胞库和悬浮PCS3.0细胞库，已正式完成美国食品药品监督管理局（FDA）药物主文件（DMF）备案，备案号分别为DMF 31894 和DMF 32051。PCA细胞库和PCS3.0细胞库的成功备案，是派真生物在基因治疗关键物料领域的又一重要里程碑。
293细胞库是AAV、慢病毒等病毒载体生产最重要的起始原材料之一，细胞库的特性很大程度上影响了病毒载体的产量和质量。此次获得DMF备案的PCA细胞和PCS3.0细胞是派真生物工艺开发团队自主研发的高产单克隆细胞株，并已申请中国发明专利，拥有完全自主知识产权。客户使用该细胞库进行药品生产并向FDA提交注册申报时，在申报文件中直接引用相应的DMF备案号，评审机构可直接获取相关的生产、原材料及质量控制等信息，这一举措将极大地简化申报资料包，缩短审查和评估时间，提升审批效率，加速基因治疗药物的注册申报进程。
关于PCA细胞和PCS3.0细胞
这两株细胞均已按照GMP规范进行细胞建库，并依据中美药典要求进行全面检验和放行，可以支持各血清型AAV病毒载体的高质量生产和IND/BLA注册申报，目前已成功应用在多个基因治疗产品的IND注册申报中。其中，PCS3.0细胞在AAV2/6/8/9等多个血清型的客户项目生产中均展示出较好的病毒产量和质量，与商用细胞株相比，PCS3.0细胞往往具有更高的AAV实心率，且宿主细胞DNA残留、质粒DNA残留和宿主细胞蛋白残留等杂质水平更低。此外，该细胞株在已在200 L规模的悬浮生产中成功完成多批次放大生产，展现出良好的放大稳定性。
关于DMF
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
