派真生物AAV CDMO能力概览：助力基因治疗项目从研发走向临床

派真生物（PackGene）是一家专注于基因治疗领域的全球化CDMO企业，致力于为科研机构、生物技术公司及制药企业提供从早期研发到临床及商业化阶段的一站式AAV（腺相关病毒）开发与生产服务。

依托自主研发的高产AAV生产平台、完善的质量管理体系以及中美双GMP生产基地，派真生物能够为客户提供涵盖质粒生产、工艺开发、分析方法开发、GMP级AAV生产、质量检测、灌装放行等全流程解决方案，助力基因治疗项目高效推进至临床及商业化阶段。

全生命周期AAV CDMO服务能力

派真生物围绕AAV药物开发构建了完整的技术服务体系，可支持项目从概念验证（Proof of Concept）到IND申报、临床研究以及商业化生产。

服务内容包括：

1. 质粒开发与GMP级质粒生产

AAV生产所需的转移载体质粒、Rep/Cap质粒及Helper质粒均可实现自主开发与GMP生产。

提供：

• 研究级至GMP级质粒生产
• 主细胞库（MCB）建立
• 工艺开发与放大
• 质量检测与放行
• 全球申报支持文件

2. AAV工艺开发（Process Development）

针对不同项目需求开展：

• 上游培养工艺开发
• 转染工艺优化
• 下游纯化工艺开发
• 工艺放大研究
• 工艺表征与验证

通过系统化开发策略提升病毒产量、纯度及批次一致性，为后续GMP生产奠定基础。

3. 分析方法开发与质量研究

建立符合监管要求的分析检测体系，包括：

• 滴度检测（qPCR/ddPCR）
• 空壳率分析
• 纯度分析
• 效价分析（Potency Assay）
• 基因组完整性分析
• 安全性检测

派真生物拥有60+专属AAV分析检测方法，可满足IND申报及临床样品放行需求。

4. GMP级AAV生产

派真生物可提供符合国际法规要求的GMP AAV生产服务：

• GMP临床样品生产
• IIT项目支持
• I期、II期、III期临床生产
• 商业化生产

支持多种常用血清型及定制化AAV项目开发。

5. 无菌灌装与放行

提供符合GMP规范的：

• 无菌灌装（Fill & Finish）
• 成品分装
• 标签管理
• 放行检测
• 冷链运输支持

实现从原材料到最终制剂的完整闭环管理。

核心技术平台优势

π-Alpha™ 293高产AAV生产平台

派真生物自主开发的π-Alpha™ 293高产平台可实现：

• 更高病毒产量
• 更优生产稳定性
• 更好的工艺放大能力
• 更低生产成本

帮助客户缩短开发周期并提升项目成功率。

一站式AAV GMP生产解决方案

派真生物构建了覆盖：

• 质粒生产
• AAV开发
• GMP制造
• QC检测
• 法规支持

的一体化平台，减少技术转移带来的时间和风险成本。

国际化GMP生产体系

为满足全球客户需求，派真生物已建立中美双生产基地布局。

中国广州GMP生产基地

• 超10,000平方米生产面积
• 质粒生产线
• 病毒载体生产线
• 支持全球项目交付

美国休斯顿GMP生产基地

• GMP级病毒载体生产能力
• 支持FDA申报项目
• 服务北美及全球客户

中美双基地协同运营，可支持全球多中心临床研究及国际注册申报需求。

丰富的项目经验与临床交付能力

截至目前，派真生物已建立完善的AAV CDMO项目管理体系，支持多个基因治疗项目进入临床阶段。

公司已完成：

• 20+IND项目批件
• 30+IIT项目经验
• 从临床前研究到商业化生产的全流程服务

覆盖罕见病、眼科疾病、神经系统疾病、代谢疾病以及肿瘤治疗等多个基因治疗方向。

让基因治疗更可及

作为全球基因治疗CDMO服务提供商，派真生物始终致力于打造高质量、高效率、高性价比的AAV开发与生产平台。通过持续的技术创新、完善的质量体系和全球化服务网络，派真生物正帮助越来越多创新疗法加速走向临床与市场，为患者带来更多治疗希望。