聚焦罕见病基因治疗前沿，派真生物亮相第三届中国罕见病科研大会

2026年6月25日至27日，第三届Hope for Rare Science Conference（HRSC，中国罕见病科研大会）在上海盛大召开。本届大会汇聚了来自全球的科学家、临床专家、监管机构代表、患者组织及产业代表，共同探讨罕见病研究、基因治疗及国际合作等前沿议题。派真生物（PackGene）携前沿技术与解决方案深度参与本届大会，充分展现了公司在基因治疗领域的技术实力与产业担当。

1、让老百姓用得起基因治疗——首席科学家深度解析AAV衣壳改造

大会期间，PackGene首席科学家卜晔博士受邀登台，发表题为《AAV衣壳改造和应用》的专题报告，引发与会专家的广泛关注与热烈讨论。

报告首先聚焦当前罕见病基因治疗的宏观背景。中国目前有超过1800万罕见病患者，庞大的患者群体面临着严峻的临床需求缺口。近年来，全球已有多款基于AAV载体的基因药物相继获批上市，包括治疗SMA的Zolgensma（212.5万美元/剂）、治疗遗传性视网膜疾病的Luxturna（85万美元/剂），以及杜氏肌营养不良(DMD) 的Elevidys（320万美元/剂）等，证明了基因治疗的巨大临床价值。然而高昂的治疗费用，让大多数患者望而却步。派真生物的使命，正是”让老百姓用得起基因治疗”。

报告的核心内容聚焦AAV不良反应的挑战与衣壳工程化改造策略。当前高剂量全身静脉注射AAV载体可能带来急性肝毒性、血小板减少症、血栓性微血管病乃至细胞因子风暴等安全风险，这是制约基因治疗广泛临床应用的核心瓶颈之一。对此，PackGene的科学家团队正系统性地通过基因工程手段对AAV衣壳进行改造，在提升组织特异性与靶向性的同时降低免疫原性，力求从根本上优化AAV载体的安全性与有效性。

报告结束后，与会专家围绕AAV衣壳工程化改造的技术路径、临床转化策略等问题与卜晔博士展开了深入交流，现场讨论气氛热烈。

2、特展展台：多方汇聚，共探罕见病解决方案

大会展区，PackGene特展展台成为本届大会人气最旺的交流角落之一。展台前，患者家属、临床医生、科研工作者与产业界科学家络绎不绝，围绕罕见病的诊疗现状、基因治疗可及性与前沿研究进展，与PackGene团队展开了坦诚而深入的探讨。

患者家属带来的，是最真实、最迫切的声音——孩子何时能用上基因药物？费用能否降下来？PackGene的团队用真诚的态度一一作答，让科技的温度直抵人心。来自医院和科研机构的专家们，则与PackGene深入交流了AAV载体的定制化开发、从科研级到临床级的全链条服务能力，以及如何加速候选疗法从实验室走向临床的具体路径。产业界科学家也积极分享各自在基因治疗开发中遭遇的技术难题，与PackGene团队共同探索解决方向。

这一幕幕对话，折射出整个罕见病基因治疗领域的共同心声：技术突破固然重要，但让更多患者真正从中受益，才是一切努力的终点。

3、PackGene：与全球伙伴共同推动基因治疗可及

此次大会，PackGene不仅通过学术演讲和展台充分展示了公司的技术实力，更与患者群体、临床专家及产业伙伴建立了更深层次的连接与共识。PackGene始终坚信，推动基因治疗真正落地惠及患者，需要整个产业链的协同努力。

未来，PackGene将持续深耕AAV等基因递送核心技术，以安全、有效、优质的产品与服务，助力更多创新基因疗法从实验室走向临床，为全球罕见病患者带来切实的希望。