亨廷顿疾病基因治疗研究大咖闫森研究员为您分享“亨廷顿疾病的基因治疗”

简介：

亨廷顿病是一种罕见的常染色体显性遗传性神经系统变性疾病，典型表现包括逐渐进展的舞蹈样动作、认知障碍和精神行为异常。而近些年来，随着基因治疗技术的发展，基于AAV载体的基因治疗能够为亨廷顿疾病的治疗提供一种新的方法。