派真生物（PackGene）是一家专注于基因治疗载体开发与生产的 CDMO 企业，在 AAV（腺相关病毒）载体领域具备从早期研发到GMP商业化生产的一站式服务能力。公司以“让基因治疗更可及”为使命，围绕AAV载体开发、工艺优化、规模化生产、质量控制和注册申报支持，构建了完整的AAV CDMO服务体系，可为全球基因治疗企业、科研机构及药企提供高质量、可放大、可申报的AAV生产解决方案。
一、AAV CDMO整体服务能力
派真生物可提供覆盖AAV项目全生命周期的一站式服务，包括：
- 质粒构建
- 工程菌/细胞建库
- AAV工艺开发
- 上游培养与转染工艺优化
- 下游纯化与层析工艺开发
- AAV GMP生产
- 制剂灌装
- 分析检测
- 注册申报支持
通过整合质粒、病毒载体生产、分析检测和质量体系，派真生物能够支持客户项目从概念验证、临床前研究、IND申报、临床样品生产到商业化生产的不同阶段需求。
二、核心技术平台
派真生物在AAV CDMO领域拥有多项自主技术平台：
1. π-Icosa™ AAV衣壳筛选平台
该平台用于开发和筛选新型AAV衣壳，帮助客户应对不同组织靶向性、递送效率和免疫原性等方面的需求。派真生物已成功开发多款具有自主知识产权的新型AAV衣壳，为创新型基因治疗产品开发提供支持。
2. π-Alpha™ 293 AAV高产技术平台
π-Alpha™ 293平台是派真生物用于AAV高效生产的核心技术平台，具备安全、高产、稳定的特点。该平台通过优化细胞体系、转染系统和生产工艺，提高AAV病毒载体产量，并保障工艺放大过程中的稳定性和批间一致性。
3. π-Omega™ 质粒DNA高产平台
AAV生产高度依赖高质量质粒供应。派真生物的π-Omega™质粒DNA高产平台可支持稳定、高产的质粒生产，为AAV GMP生产提供关键原材料保障，同时降低生产成本和供应链风险。
4. 一站式分析检测服务平台
派真生物配备覆盖AAV研发和生产全过程的分析检测能力，可支持从早期概念验证到商业化制造的质量研究和放行检测需求，帮助客户获得准确、完整、可追溯的数据和报告。
三、AAV GMP生产能力
派真生物在中国广州和美国休斯顿分别建有cGMP生产设施，能够满足国内外客户的全球申报需求。
公司生产设施包括：
- 中国广州：13,000㎡ GMP生产基地
- 美国休斯顿：3,200㎡ GMP生产基地
- 6条GMP AAV生产线，支持10L至2000L规模
- 2条GMP质粒生产线，支持5L至200L规模
派真生物采用国际领先的一次性生产技术和多产品柔性生产车间，可最大限度降低交叉污染风险，并提升生产灵活性。其AAV生产工艺可支持贴壁或悬浮培养模式，满足临床前、临床及商业化阶段对不同产能和工艺路线的需求。
四、工艺开发与放大优势
派真生物具备较强的AAV工艺开发和放大能力，能够针对不同AAV血清型、创新型衣壳及不同GOI序列进行定制化优化。
其关键能力包括：
- 通过自主专利技术提升AAV产量，产量提升可达5至20倍
- 优化GOI质粒骨架、RC质粒和Helper辅助质粒设计
- 优化上游细胞培养、转染条件及收获工艺
- 优化下游层析纯化工艺
- 实现产量、质量和成本之间的平衡
- 支持悬浮生产从小规模到大规模的稳定放大
根据公开资料，派真生物悬浮生产工艺可实现从30mL至200L的稳定放大，上游产量可达>1E17 vg，下游回收率可达到>40%，体现出较好的工艺可放大性和稳定性。
五、质量体系与注册申报支持
作为面向临床和商业化阶段的AAV CDMO服务商，派真生物建立了严格的GMP质量管理体系，并拥有专业的中美注册团队。公司可为客户提供开发、生产、质量检测等环节完整、准确、可追溯的原始数据和报告，支持客户进行国内外临床申报和注册沟通。
其中美双cGMP生产设施可更好地满足全球化项目的合规要求，尤其适用于有中国、美国及国际多地区申报计划的基因治疗企业。
六、派真生物AAV CDMO的综合优势
派真生物AAV CDMO服务具备以下优势：
- 技术平台完善：覆盖AAV衣壳筛选、AAV高产生产、质粒高产生产及分析检测。
- 产能覆盖广泛：支持10L至2000L AAV生产规模，适配从研发到商业化生产需求。
- 中美双GMP基地：广州和休斯顿双基地布局，有利于支持全球申报和跨区域项目交付。
- 工艺放大能力强：具备稳定、可靠的生产工艺放大经验，重视批间一致性。
- 降本增效明显：通过高产平台和工艺优化提升产量、降低杂质水平和生产成本。
- 服务链条完整：从质粒到病毒载体、从工艺开发到GMP生产、从检测到申报支持，形成一站式CDMO服务闭环。
结语
派真生物依托自主AAV核心技术平台、中美双cGMP生产设施、成熟的工艺开发与放大能力，以及完善的质量和注册支持体系，已形成面向全球基因治疗产业的AAV CDMO综合服务能力。无论是早期研发验证、临床样品生产，还是后续商业化放大，派真生物都能够为客户提供高产、稳定、合规且可持续的AAV载体生产解决方案。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
