REGENXBIO 计划为其用于治疗杜氏肌营养不良症的 RGX-202 AAV8 基因疗法提交加速批准申请

2026年6月24日

REGENXBIO 计划于 2026 年第三季度，根据 FDA 的加速批准通道，为 RGX-202 提交生物制品许可申请（BLA）。RGX-202 是该公司一款在研 AAV8 基因疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症。

RGX-202 旨在利用 AAV8 载体递送微型抗肌萎缩蛋白基因，目标是在肌肉中部分恢复抗肌萎缩蛋白功能。杜氏肌营养不良症是一种严重的、进行性遗传性肌肉疾病，可导致患者丧失行走能力、出现呼吸系统并发症、心肌病，并造成早期死亡。

此次拟提交申请是基于 REGENXBIO 的 AFFINITY DUCHENNE 试验 3 期部分的数据。今年 5 月，该公司报告称，该研究达到了主要终点：30 名接受治疗的男孩中有 93% 在第 12 周实现了至少 10% 的微型抗肌萎缩蛋白表达。REGENXBIO 表示，微型抗肌萎缩蛋白表达与具有统计学显著性的功能改善相关；公司认为，这一结果支持其提交加速批准申请。

安全性仍是该项目的重要关注点。两名患者出现了严重不良事件，其中包括一例肝损伤和一例心肌炎。REGENXBIO 表示，这两起事件均已得到处理，并在数周内缓解。该公司称 RGX-202 具有差异化的安全性特征，同时也承认，仍在就适当前进路径与监管机构进行讨论。

RGX-202 的拟议申报正值 FDA 与罕见病基因疗法项目互动方式发生更广泛转变之际。REGENXBIO 近期宣布，其用于治疗亨特综合征的在研一次性基因疗法 NAVSUNLI™ 与 FDA 重新达成一致；此前 FDA 确认，现有数据可支持加速批准审评，而无需开展额外研究或新增未经治疗的对照组。

REGENXBIO 目前正寻求将类似的监管推进势头应用于其杜氏肌营养不良症项目。该公司指出，RGX-202 的关键性数据集符合既有的加速批准考量因素，包括功能改善的幅度、生物标志物表达与功能结局之间的关系，以及总体安全性特征。

如果 BLA 获受理并顺利完成审评，REGENXBIO 认为 RGX-202 可能在 2027 年下半年获得潜在批准决定。该公司还在通过其位于马里兰州的内部生产设施为潜在商业化做准备，该设施已于 2025 年启动商业化前生产。

RGX-202 是竞争日益激烈的杜氏肌营养不良症基因疗法领域中的一部分。在该领域，开发者正努力改善抗肌萎缩蛋白表达、临床获益、疗效持久性与安全性之间的平衡。尽管基于微型抗肌萎缩蛋白的 AAV 疗法仍受到严格审视，但 REGENXBIO 的加速批准策略凸显出，为杜氏肌营养不良症男孩开发疾病修饰疗法的迫切需求依然存在。