天泽云泰治疗原发性帕金森病的基因治疗产品VGN-R09b获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定

2026年8月4日

近日，上海天泽云泰生物医药股份有限公司（以下简称”天泽云泰”）宣布，其自主研发的用于治疗原发性帕金森病的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品VGN-R09b，获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT）认定。这是该产品继2025年6月获得FDA快速通道资格认定（FTD）之后，在美国监管路径上取得的又一关键里程碑。同时，VGN-R09b也是天泽云泰首款获得RMAT认定的产品，标志着其在基因治疗领域全球化布局的重要突破。

RMAT是FDA针对再生医学疗法设立的加速审评程序，适用对象须同时满足三项条件：属于再生医学疗法（包括细胞疗法、基因治疗等）；拟用于治疗严重或危及生命的疾病或病症；已有初步临床证据表明有潜力解决该疾病未被满足的医疗需求。获得认定后，产品可享受快速通道与突破性疗法资格下的多项加速支持，包括滚动审评、与FDA开展早期沟通、讨论利用替代终点或中间临床终点支持加速批准的可能性，从而显著缩短上市审评周期。VGN-R09b成功获得RMAT认定，表明FDA认可其在原发性帕金森病这一严重神经退行性疾病中具有解决未满足临床需求的潜力。

帕金森病（PD）是一种常见的进行性神经退行性疾病，在当前中国人口老龄化的社会背景下，PD发病率和患病率持续升高，带来了严重的社会负担和医疗负担。对中晚期患者而言，现有药物治疗易引发运动并发症且疗效减退，脑深部电刺激术（DBS）亦无法延缓疾病进展，临床亟需能够改变疾病进程的创新疗法。VGN-R09b通过纹状体壳核注射的方式实现向中枢神经系统的递送，将编码AADC和GDNF蛋白的基因同步转入帕金森病患者脑部纹状体内的神经元，能够同步实现靶向神经营养与增强多巴胺合成的作用，综合性地改善原发性帕金森病的病理损伤。截至目前，VGN-R09b的I/II期研究（VGN-R09b-101）已完成全部受试者至少38周的随访。数据显示，产品安全性良好；同时受试者UPDRS运动评分和开关期时间的快速显著改善，以及脑内18F-Dopa信号值的明显增加，提示了VGN-R09b给药后具备显著的治疗效果，展现出较强的治疗潜力。

另外，VGN-R09b针对芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的注册临床I/III期研究，也已完成全部受试者1年以上的主体随访，并于今年6月被CDE纳入优先审评审批通道，目前正积极推进NDA申报。天泽云泰CEO赵小平博士表示：“VGN-R09b获得FDA再生医学先进疗法认定，是国外监管机构对公司产品临床价值与技术路线的重要肯定。我们将充分借助RMAT框架下开放与灵活的政策支持，与FDA密切协作，推动这款创新疗法早日惠及全球患者。”

关于VGN-R09b

VGN-R09b于2024年4月获中国国家药监局（NMPA）批准同步开展原发性帕金森病（PD）及芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的临床试验；针对PD适应症，该产品于2024年7月获美国FDA临床许可，并于2025年6月获得快速通道资格认定（FTD）；针对AADCD适应症，产品相继于2025年11月和2026年1月分别获得美国FDA罕见儿科疾病资格认定（RPDD）及孤儿药资格认定（ODD），并于2025年11月被CDE纳入突破性治疗品种名单，2026年6月获准纳入优先审评审批程序。

关于天泽云泰

天泽云泰2020年3月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。

天泽云泰拥有具有自主知识产权的ViVec^®AAV病毒载体递送平台、ViLNP^®脂质纳米粒递送技术平台、ViCas CRISPR精准编辑平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、眼科疾病、代谢及血液系统疾病等领域的创新基因治疗和细胞治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。

目前，天泽云泰已经获得多家知名基金的多轮投资，分别在张江高科技园区和外高桥自贸区建成面积2,500平方米的基因治疗研发运营中心和13,000平方米GMP商业化生产车间。

来源：天泽云泰微信公众号

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。

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