芳拓生物宣布FT-003获得美国FDA再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation，RMAT）认定

上海/波士顿，2026年07月29日 — 芳拓生物（Frontera Therapeutics），一家专注于创新AAV基因治疗药物研发的临床阶段生物技术公司，今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其核心候选产品FT-003针对新生血管性老年性黄斑变性（nAMD）适应症的再生医学先进疗法（RMAT）认定。该产品也是中国首个针对nAMD获得FDA RMAT认定的基因治疗产品。

RMAT认定是依据美国《21世纪治愈法案》设立的专项计划，旨在加快用于治疗、改善、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或病症的先进疗法（包括基因治疗）的药物开发和审评流程。这项立法的初衷是为再生医学产品建立一条专属的加速审批通道，区别于此前已有的Fast Track和Breakthrough Therapy（BTD）认定。获得RMAT认定使芳拓生物能够就FT-003的后期临床开发计划与FDA进行密切沟通，从而有效加快FT-003的临床开发进程。

芳拓生物首席执行官、首席医学官李新燕博士表示：“FT-003 针对nAMD适应症的RMAT认定，是基于迄今为止FT-003在中国获得的II期临床数据。II期临床研究结果显示，FT-003不仅能有效提高nAMD患者的视力、消除视网膜水肿、改善视网膜结构，还能明显降低患者接受抗VEGF的治疗负担。同时安全性、耐受性良好，是一款极具竞争优势的AAV基因治疗产品。FT-003获得RMAT认定是其开发进程中的一项重要里程碑，我们将以此为契机，加速推进FT-003的全球临床开发进程，争取早日为全球nAMD患者提供这一革命性治疗方案。”

关于nAMD

nAMD是一种由VEGF驱动的视网膜退行性疾病，特征是黄斑区形成异常的脉络膜新生血管，导致渗漏、水肿、出血和瘢痕化，最终损害中心视力甚至致盲，目前标准治疗需反复玻璃体腔注射抗VEGF药物，负担沉重。nAMD是65岁以上人群失明的主要原因之一，根据弗若斯特沙利文，2025年度，nAMD全球超2000万患者，随人口老龄化加速，预计2035年将影响超过2500万人。

关于FT-003

FT-003是一款玻璃体腔注射的AAV基因治疗产品，通过递送密码子优化的阿柏西普编码序列，旨在实现单次给药后的长期持续眼内抗VEGF表达，使其在显著降低注射负担的同时维持视力获益。

关于芳拓生物

芳拓生物是一家专注于重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗研发的临床阶段生物技术公司，依托专有AAVANCE™杆状病毒/Sf9生产平台、EXACTE™ 研发平台及视网膜趋向性衣壳技术，围绕眼科、心血管及神经系统领域构建产品管线。芳拓生物正针对遗传性视网膜疾病与新生血管性眼部疾病布局多款突破性在研疗法，致力于满足眼科领域巨大的未被满足的临床需求。公司业务覆盖中国与美国，拥有全球化布局，并与顶尖学术医疗中心保持常态化深度合作。

来源：芳拓生物微信公众号