2026年8月5日 —
Galibra Neuroscience 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其治疗琥珀酸半醛脱氢酶缺乏症（SSADH 缺乏症）的在研 AAV 基因疗法孤儿药资格（Orphan Drug Designation）和罕见儿科疾病资格（Rare Pediatric Disease Designation）。
这两项资格认定将有力支持该潜在“首创修饰病程疗法”（Disease-modifying therapy）的研发。SSADH 缺乏症是一种极罕见的遗传性神经代谢疾病，目前尚无 FDA 批准的修饰病程治疗方案。
SSADH 缺乏症由 ALDH5A1 基因的致病性突变引起，导致正常 γ-氨基丁酸（GABA）代谢中断，并在体内蓄积具有神经毒性的活性代谢物。该疾病的临床表现包括智力障碍、自闭症谱系障碍、癫痫以及其他神经和精神系统症状。
目前针对 SSADH 缺乏症的治疗主要局限于症状管理。Galibra 的研发项目旨在通过基于 AAV 的基因替代疗法，从根本上解决该疾病的底层遗传病因。
该项目得到了波士顿儿童医院和哈佛医学院产生的临床前数据的支持。Galibra 表示，该疗法有望成为首个专门针对 SSADH 缺乏症设计的基因替代疗法。
孤儿药资格颁发给旨在治疗罕见疾病或病症的药物和生物制品。获得该资格后，药物研发将享有相关激励政策，包括合格临床试验的税收抵免、减免部分 FDA 申请用户费用，以及在获批后可能获得为期 7 年的孤儿药市场独占权。
罕见儿科疾病资格适用于治疗主要影响儿童的严重或危及生命的罕见病产品。如果 Galibra 的疗法最终获得批准并符合相关要求，该公司将有资格获得一张“罕见儿科疾病优先审评券”（Priority Review Voucher, PRV）。
目前，Galibra 正在推进其 SSADH 缺乏症项目的临床试验申请（IND）使能研究，并与学术界及患者倡导伙伴紧密合作，积极筹备启动临床试验。
该项目是在与 SSADH 协会及更广泛的国际患者群体密切合作下开发的。该组织长期支持该疾病的自然病程研究、患者参与以及治疗方法的开发。
Aurelix Bio 正为其提供战略临床开发、监管规划、转化医学和运营支持，以帮助推进该项目迈向首次人体临床研究（First-in-human）。
这两项监管资格认定标志着 Galibra 的 AAV 基因治疗项目迈出了关键一步，也进一步推动了针对极罕见儿科神经系统疾病开发修饰病程基因药物的行业趋势。
来源:
https://aijourn.com/galibra-neuroscience-receives-fda-orphan-drug-and-rare-pediatric-disease-designations-for-ssadh-deficiency-gene-therapy/
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