Precision BioSciences 发布临床证据，证实其基因编辑疗法可消除慢性乙肝中的 cccDNA

2026年8月6日 —

Precision BioSciences 发布了 2026 年第二季度财务业绩，并更新了其体内（in vivo）及体外（ex vivo）基因编辑产品组合的临床进展，其中以其用于治疗慢性乙型肝炎的在研 ARCUS® 体内基因编辑疗法 PBGENE-HBV 的最新数据最为显著。

该公司重点展示了在 2026 年欧洲肝脏研究学会（EASL）年会上发布的正在进行的 ELIMINATE-B 临床试验的最新突破性数据。Precision 将这些数据描述为首个临床肝脏活检证据，证明治疗性基因编辑器可以直接针对并消除 cccDNA。cccDNA 是共价闭合环状 DNA 储库，也是乙型肝炎病毒复制的根源。

截至 2026 年 5 月 4 日的数据截止日，5 个队列中的 16 名患者共接受了 38 次给药。肝活检数据表明，一名接受两次 0.4 mg/kg 剂量 PBGENE-HBV 给药的患者，其 cccDNA 衍生转录本降低了 1-log，治疗后剩余的 cccDNA 不到 1%。对按相同剂量和给药方案接受三次给药的第二名患者的分析表明，重复给药可能会累积增加肝脏中的抗 cccDNA 效应。

PBGENE-HBV 正被评估作为慢性乙型肝炎的潜在根治性疗法。该项目利用脂质纳米颗粒（LNP）递送系统进行重复给药，以实现旨在消除 cccDNA 并获得持续病毒清除的体内基因编辑。

Precision 还报告称，在治疗前可检测到 pgRNA 的所有可评估患者中，前基因组 RNA（pgRNA）实现了持续消失。该公司将 pgRNA 描述为消除 cccDNA 的关键血液生物标志物，因为它由 cccDNA 转录产生，并参与生成新的具有感染性的病毒颗粒。

其他血清生物标志物发现包括：所有接受治疗的患者均出现显著的乙肝表面抗原（S-antigen）下降，且在 0.2 mg/kg 至 0.8 mg/kg 的剂量范围内均展现出持久性。ELIMINATE-B 试验中首位接受给药的患者在给药一年多后仍持续显示出大幅下降。

在 16 名患者中未观察到剂量限制性毒性。Precision 表示，在剂量递增过程中观察到的与 LNP 相关的低血压，已通过延长输注时间和在输注时使用短疗程类固醇等缓解措施得到解决。

在乙型肝炎之外，Precision 还在推进 PBGENE-DMD，这是其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的肌肉靶向基因切除项目。PBGENE-DMD 旨在通过单个 AAV 载体递送两个互补的 ARCUS 核酸酶，切除抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因的第 45–55 号外显子，目标是在约 60% 的 DMD 患者中恢复近乎全长的抗肌萎缩蛋白的表达。

在 ASGCT 2026 年会上，该公司展示的临床前数据表明，在相近的时间范围内，对幼年早期小鼠进行 PBGENE-DMD 治疗，在其主要骨骼肌和呼吸肌中产生的疗效高于对幼年晚期小鼠的治疗。Precision 表示，这些发现支持在更年轻的 DMD 患者（包括 2 至 3 岁男童）中进行评估，这些患者已被纳入正在进行的 FUNCTION-DMD 1/2 期临床试验中。

FUNCTION-DMD 现已进入积极招募阶段，临床中心已在小石城的小儿阿肯色医院（Arkansas Children’s Hospital）和圣路易斯的华盛顿大学医学院启动。初步安全性数据预计将于 2026 年年底前公布。

Precision 还更新了合作项目的进展。ECUR-506 是一项由 iECURE 领导的 ARCUS 介导的体内靶向基因插入项目，用于治疗新生儿型鸟氨酸氨基甲酰转移酶缺乏症，目前正在进行的 OTC-HOPE 试验中进行评估。该研究已在英国、美国、澳大利亚和西班牙开展。

在体外细胞疗法方面，授权给 Imugene 的异体 CAR-T 疗法 azer-cel 继续在弥漫性大 B 细胞淋巴瘤中进行开发，FDA 的反馈支持一项潜在关键研究的核心要素。另外，TG Therapeutics 正在一项针对进展型多发性硬化症的 1 期试验中对 azer-cel 进行评估。

截至 2026 年 6 月 30 日，Precision 报告拥有 1.124 亿美元的现金、现金等价物及受限资金。该公司预计其现金余额能够支持 PBGENE-HBV 和 PBGENE-DMD 到 2028 年的数据里程碑，这两个项目的进一步更新目标锁定在 2026 年年底。