ZM-02是中眸医疗自主研发的新一代光遗传学基因疗法，通过单次玻璃体腔注射将新型光敏蛋白基因递送至视网膜细胞，采用非基因突变位点依赖性策略，可广泛适用于遗传性及获得性视网膜退行性疾病。临床前研究显示在视网膜色素变性小鼠模型中实现视功能恢复，正在进行的人体临床试验显示良好安全性。2024年10月已获美国FDA孤儿药资格认定。公司提示，药物研发高投入、高风险，近期不影响业绩。
中眸医疗创始人沈吟博士表示：”随着ZM-02中国临床的开展，RP患者迎来可以进行治疗的选择又更近了一步。创新药道路千辛万苦，我们继续负重前行。作为一支根植中国、面向全球的创新团队，我们将始终以科学严谨的态度和患者需求为核心，把每一步临床进展转化为真正的治疗希望。”
公司将于近期开展与临床研究中心的沟通和临床准备工作，推进ZM-02注册临床试验的迅速实施。
与此同时，中眸医疗另一项面向晚期干性老年黄斑变性（Geographic Atrophy, GA）患者的创新基因治疗项目也取得重要进展。该项目已获得医院伦理委员会批准，目前已启动相关临床研究准备工作，为后续开展临床研究奠定基础。GA-AMD是老年人群中导致不可逆视力损害的重要疾病之一，目前针对患者视功能改善和恢复仍存在巨大的临床需求。中眸医疗希望通过光遗传学与基因治疗技术平台，探索为不同类型致盲性眼病患者提供新的治疗可能。
此次ZM-02临床试验批准，标志着中眸医疗在遗传性致盲性眼病基因治疗领域的创新探索迈出了重要一步，也体现了公司从基础研究、技术创新到临床转化的持续积累。
文章来源：细胞基因治疗前沿
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