Pacira BioSciences 宣布《风湿病学年鉴》发表 PCRX-201 积极的两年期 1 期数据

2026 年 8 月 6 日

— 对中重度膝骨关节炎患者进行单次膝关节腔内局部注射 PCRX-201，耐受性良好 —

— 探索性临床结局指标显示，在所有剂量组和患者组中，疼痛、僵硬和功能均改善，并持续至两年 —

— PCRX-201 治疗膝骨关节炎的 2 期 ASCEND 试验正在推进，预计于 2026 年年底公布首次顶线结果 —

美国加利福尼亚州布里斯班，2026 年 8 月 6 日（环球通讯社）——致力于提供创新型非阿片类疼痛治疗、改善患者生活的行业领先企业 Pacira BioSciences, Inc.（纳斯达克股票代码：PCRX）今日宣布，其评估 PCRX-201（enekinragene inzadenovec）的 1 期临床试验两年期结果已发表于《风湿病学年鉴》。PCRX-201 是公司正在开发的一种局部给药基因疗法，用于治疗膝骨关节炎（OA）。研究显示，对于中重度膝骨关节炎患者，单次通过膝关节腔内注射局部给药 PCRX-201 后，患者耐受性良好。在两年的随访期间，对于仍留在研究中的患者，所有剂量队列的探索性结局指标均显示疼痛、僵硬和功能有所改善。

“该研究发表于《风湿病学年鉴》，凸显了这些研究结果的质量和重要性。”研究主要研究者、得克萨斯州达拉斯 Metroplex Clinical Research Center 董事会认证风湿病学家兼联合医疗主任 Stanley Cohen 医学博士表示，“该研究所观察到的安全性特征以及两年内探索性结局指标的改善，为推动 PCRX-201 进入后期临床开发提供了有力的科学依据。目前，PCRX-201 的后期临床开发正在进行中。”

研究设计

该 1 期临床试验是一项分为两部分的开放性研究，共纳入 72 名年龄在 30 至 80 岁之间、具有症状且经影像学确认患有中重度膝骨关节炎的成年人。

在第 1 部分，36 名参与者接受了一次 PCRX-201 注射，分为低剂量、中剂量或高剂量组。在第 2 部分，36 名参与者在接受 PCRX-201 给药前立即使用甲泼尼龙，以改善耐受性，并评估糖皮质激素预处理是否能够增强载体转导。主要终点为安全性；次要及探索性终点包括全身生物分布，以及评估疼痛、僵硬和功能的临床结局指标。随访时间最长为 104 周。（完整结果请参见新闻稿。）

“此次两年期 1 期数据的发表，是我们基因疗法项目的重要里程碑，也进一步增强了我们对 PCRX-201 改变膝骨关节炎治疗格局潜力的信心。”Pacira BioSciences 首席医疗官 Jonathan Slonin 医学博士、工商管理硕士表示，“我们对目前观察到的结果感到鼓舞。如果未来研究能够证实这些结果，PCRX-201 的疗效持续时间有望显著超过现有疗法通常为三至六个月的持续时间，并实现持续一年或更长时间的治疗效果，从而可能为患者带来变革性进步。我们期待通过正在进行的 2 期 ASCEND 试验进一步推进这一项目。”

糖皮质激素预处理与较低的关节积液发生率以及更大幅度的临床结局改善相关。目前，公司正在开展的 PCRX-201 2 期 ASCEND 研究已纳入糖皮质激素预处理方案。公司近期宣布，已启动 2 期 ASCEND 研究 B 部分的受试者入组，并已成功将 PCRX-201 转入可规模化生产工艺。

如需了解 ASCEND 研究详情，请访问 ClinicalTrials.gov。

关于 PCRX-201（enekinragene inzadenovec）

PCRX-201（enekinragene inzadenovec）采用公司专有的高容量腺病毒载体平台，具有创新设计。目前，该疗法正作为潜在治疗方案进行研究，旨在针对导致膝骨关节炎的潜在生物力学和炎症过程。如今，美国有超过 1,500 万人受到这一疾病影响。

2025 年 6 月，Pacira 公布了正在进行的临床开发项目数据。数据显示，PCRX-201 局部给药后，患者膝部疼痛、僵硬和功能的改善持续且具有临床意义，最长可达三年，同时安全性特征良好。PCRX-201 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）认定，以及欧洲药品管理局（EMA）的先进治疗药物产品（ATMP）认定。PCRX-201 是首个在膝骨关节炎领域取得此类临床结果并获得上述监管认定的基因疗法，这体现了其潜力和发展前景。

鉴于 1 期研究取得的积极结果，PCRX-201 的两部分多中心 ASCEND 2 期研究正在进行中。有关 PCRX-201 及公司临床开发项目的更多信息，

关于高容量腺病毒载体平台

Pacira 专有的新型高容量腺病毒（HCAd）基因疗法载体平台，旨在解决基因疗法领域长期存在的诸多挑战，这些挑战一直限制其在骨关节炎等常见疾病治疗中的应用。

其主要特点包括：

• 与许多依赖腺相关病毒（AAV）载体的其他基因疗法相比，HCAd 载体将基因递送至细胞内的效率更高。因此，只需更小剂量即可实现预期效果。
• HCAd 平台所使用的载体最多可携带 30,000 个碱基对的 DNA，因此与 AAV 载体相比，可以实现多基因或更大基因的基因疗法。
• 基于 HCAd 平台的遗传药物可进行局部给药，并有望在适当的治疗间隔后再次给药。
• 更低的剂量水平和更高效的细胞基因递送能力意味着单批次即可生产数千个剂量。因此，基于 HCAd 平台开发的疗法预计具有商业上更具吸引力且可行的生产成本结构。

除 PCRX-201 外，公司还在评估其他多个 HCAd 产品候选物。

关于 Pacira

Pacira 致力于提供创新型非阿片类疼痛疗法，以改善患者生活。Pacira 目前拥有两款商业化阶段的非阿片类治疗产品：

• EXPAREL®（布比卡因脂质体注射混悬液）：一种长效局部镇痛药，目前获批用于浸润麻醉、筋膜平面阻滞，以及用于术后疼痛管理的肌间沟臂丛神经阻滞、收肌管神经阻滞和腘窝处腘部坐骨神经阻滞。
• ZILRETTA®（曲安奈德缓释注射混悬液）：一种缓释关节腔内注射剂，适用于膝骨关节炎疼痛的治疗。

公司还在推进针对肌肉骨骼疼痛及相关领域的临床阶段产品管线。公司目前最先进的候选产品 PCRX-201（enekinragene inzadenovec）是一种新型局部给药基因疗法，正处于膝骨关节炎 2 期临床开发阶段。