2026年8月10日
Epicrispr Biotechnologies宣布完成一轮超额认购的9000万美元C轮融资，用于支持其主导项目EPI-321的关键性临床开发。EPI-321是一种通过AAV递送的可编程表观遗传药物，拟用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。
本轮融资由Octagon Capital和Janus Henderson Investors共同领投，Fidelity Management & Research Company、Cormorant Asset Management、Duquesne Family Office、Sanofi Ventures、abrdn Inc.管理的基金、Angelini Ventures、Readout Capital以及现有投资者参与投资。
融资所得将用于推动EPI-321进入关键性临床研究，加速Epicrispr可编程表观遗传药物管线的研发，并扩展公司的基因表达调控系统（Gene Expression Modulation System，GEMS™）平台及生产能力。
EPI-321是一种在研的AAV递送表观遗传疗法，旨在通过一次给药，针对FSHD的潜在分子机制发挥作用。静脉给药后，EPI-321通过单一AAV载体靶向肌肉组织；公司称，该载体已在肌肉递送方面获得临床验证。
不同于永久改变DNA序列的基因编辑方法，Epicrispr的可编程表观遗传药物旨在持久调控基因表达，而不改变潜在的遗传密码。GEMS平台旨在对多种严重遗传疾病中的致病基因进行选择性激活或沉默。
在FSHD中，DUX4基因异常表达是导致疾病的核心因素。AAV递送的EPI-321在临床前研究中显示，可抑制病理性DUX4表达，并减少肌肉细胞死亡。
Epicrispr表示，EPI-321已展现出良好的安全性，并在正在进行的首次人体试验中显示出疾病改善的早期迹象。报告的中期结果包括：通过MRI测量的全身瘦肌肉体积出现具有统计学意义的增加；循环生物标志物发生与DUX4抑制一致的变化；肌力及功能指标表现良好；整体安全性可管理。
EPI-321的1/2期临床试验已完成入组，预计将于今年晚些时候公布更多临床数据。
作为本轮融资的一部分，Octagon Capital的Anran Li博士将加入Epicrispr董事会。
此次融资使Epicrispr能够推进一种潜在的首款用于FSHD的AAV递送表观遗传疗法进入关键性临床开发阶段，同时继续打造更广泛的可编程表观遗传药物管线。
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