Neurogene报告AAV9基因疗法NGN-401治疗Rett综合征取得持续性发育改善

2026年8月11日

Neurogene公布了2026年第二季度财务业绩，并强调其正在开发的Rett综合征AAV9基因疗法NGN-401取得了持续的临床进展。

NGN-401正在开发为Rett综合征潜在的一次性治疗方案。该疗法旨在递送全长人源MECP2基因，并采用Neurogene专有的EXACT™转基因调控技术，以支持在单细胞层面持续、严格受控且一致的MeCP2蛋白表达。

公司报告了截至2026年6月16日数据截止日的第1/2期临床试验长期积极数据。试验中，所有受试者（100%）在临床总体印象改善量表（CGI-I）上的评估均有所改善，并至少获得了一项发育里程碑。

在10名受试者中，共获得47项发育里程碑，平均每名受试者获得4.7项。Neurogene表示，截至数据截止日，在最长30个月的随访期间，受试者的改善持续存在，未观察到平台期，也未出现已获得里程碑的丧失。

公司还报告称，受试者获得的发育里程碑呈渐进式、阶梯式序列，提示治疗后发育过程可能重新启动。10名受试者中有7名至少获得两项发育里程碑，并且在Rett综合征至少两个核心疾病领域出现改善。这些改善在儿童以及青少年/成人受试者中均有观察到。

受试者在其他经过验证的Rett综合征评估量表上也显示出具有临床意义的改善，包括Rett综合征粗大运动量表和Rett综合征手功能量表，且报告显示具有统计学显著性。

NGN-401通过脑室内给药，以靶向大脑和神经系统。该候选疗法正在注册性Embolden™试验中接受评估，目前25名受试者已完成给药。Embolden试验的主要结果预计将在2027年下半年公布。

截至2026年8月10日数据截止日，在第1/2期试验和Embolden试验中，接受1E15 vg剂量NGN-401的受试者总体耐受性良好，已有35名受试者的安全性数据。

Neurogene还于2026年7月启动了工艺性能确认（PPQ）活动，以支持计划中的生物制品许可申请（BLA）提交。PPQ运行预计于2026年底完成。

NGN-401已获得多项监管认定，包括美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法、再生医学先进疗法、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，以及入选FDA START试点项目。该项目还获得了欧洲药品管理局（EMA）的先进治疗药物、孤儿药和PRIME认定，以及英国创新许可与准入路径（ILAP）认定。

Neurogene通过一项超额认购的公开后续发行融资约1.44亿美元的总募集资金，进一步增强了资产负债表。截至2026年6月30日，公司拥有现金、现金等价物及短期投资共计2.254亿美元。计入7月融资所得的净 proceeds 后，Neurogene报告的备考现金资源约为3.602亿美元，预计可支持公司计划中的运营至2029年第一季度。

此次更新使NGN-401成为罕见儿科神经疾病领域最受关注的后期AAV基因疗法项目之一。未来18个月内，公司预计将迎来多项关键生产和注册申报里程碑。