近日，专注于神经系统疾病领域的基因治疗公司Encoded Therapeutics（以下简称“Encoded”）宣布，成功完成2.75亿美元（约折合人民币18.4亿元）F轮融资。本轮融资由谷歌风险投资（GV）和另一家未具名的医疗保健基金共同领投，ARCH Venture Partners、软银愿景基金2期（SoftBank Vision Fund 2）、Farallon Capital Management、Illumina Ventures、Braidwell LP、Invus、Janus Henderson Investors、RTW Investments、Matrix Capital Management以及Nolan Capital等机构跟投。
根据规划，这笔资金将主要用于支持公司在研AAV基因药物ETX101在SCN1A阳性Dravet综合征（一种由SCN1A基因突变引起的罕见遗传性癫痫）婴幼儿及儿童患者中的关键性临床研究，并开展针对18岁以下儿童和青少年的扩展研究。同时，资金还将用于扩大公司内部的GMP商业化生产规模，并推进管线研发，包括推动ETX301（一种基于AAV9的载体化microRNA基因疗法，用于治疗截肢后神经瘤疼痛）在2027年提交新药临床试验（IND）申请。
Encoded首席执行官Kartik Ramamoorthi博士表示，公司在欧洲癫痫大会上公布的ETX101的POLARIS 1/2期临床中期数据显示，该疗法在显著且持续降低癫痫发作频率的同时，还展现出令人鼓舞的神经发育改善迹象。这进一步坚定了公司对ETX101及其改变Dravet综合征疾病进程潜力的信心。他指出，随着关键性研究的推进，此次融资将为ETX101迈向注册上市提供充足的资源保障。GV合伙人Brendan Bulik-Sullivan博士也认为，ETX101展现出的持久癫痫控制和神经发育改善信号，证明了其作为变革性疗法的潜力。
公司在研产品管线（图源：Encoded公司官网）
在研发进展方面，Encoded于2025年5月在ETX101的2期临床试验中完成了首例患者给药。ETX101是一种基于AAV9的基因疗法，旨在提高抑制性神经元中SCN1A基因的表达，被视为首个针对Dravet综合征根本遗传病因的一次性疗法。
大脑是人体最复杂的器官，现有药物往往难以精准靶向功能异常的细胞或神经回路，容易引发副作用。Encoded通过先进的载体工程，利用基因组驱动筛选方法和机器学习算法，从人类基因组中筛选并优化天然存在的调控序列（如启动子、增强子和非翻译区）。这种工程化的基因表达盒能够实现高度精准的细胞类型选择性表达。例如，其疗法不仅能针对GABA能细胞和广泛的神经元，还特别设计了去靶向背根神经节（DRG）的元件，从而避免在这些区域产生表达而导致剂量限制性毒性。
目前，该平台已开发出包括蛋白编码基因、工程化转录因子和RNA调控（如miRNA）在内的多种载荷，为单基因及常见神经系统疾病的一次性精准基因治疗提供了重要支撑。
文章来源：细胞与基因治疗领域
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