Nanoscope Therapeutics 宣布美国 FDA 正式受理 MOGENRY 用于治疗视网膜色素变性伴严重视力丧失的生物制品许可申请（BLA）

• 若获批准，MOGENRY 将成为首款适用于伴有严重视力丧失的视网膜色素变性（RP）患者的“广谱突变非依赖型（Gene-Agnostic）”治疗药物
• 该生物制品许可申请（BLA）基于 RESTORE 2b/3 期临床试验的积极数据以及 REMAIN 长期随访数据的有力支持

—— 专注于为因视网膜退行性病变导致感光细胞缺失及视力损伤患者开发并商业化新型广谱疗法的生物技术公司 Nanoscope Therapeutics, Inc.（以下简称“Nanoscope”）今日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理并归档审评其旗下用于治疗视网膜色素变性（RP）伴严重视力丧失的视力恢复光遗传学基因疗法 MOGENRY®（sonpiretigene isteparvovec，研发代号：MCO-010）的生物制品许可申请（BLA）。

Nanoscope Therapeutics 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 表示：

“FDA 正式受理并归档审评 MOGENRY 的 BLA 是一项极为关键的里程碑。对于目前尚无有效批准疗法、正遭受严重视力丧失困扰的视网膜色素变性患者群体而言，这让我们向提供一种‘单次门诊给药’的治疗选择迈出了关键一步。RESTORE 研究的强劲数据，加之在 REMAIN 长期随访研究中所观察到的疗效持久性，使我们对 MOGENRY 成为伴有严重视力丧失的 RP 患者的全新临床标准治疗方案充满信心。在整个审评周期内，我们期待与 FDA 保持紧密合作。”

本次 BLA 申请主要基于 1/2a 期临床试验（NCT04919473）以及 RESTORE 2b/3 期多中心、随机、双盲、假手术对照临床试验（NCT04945772）所取得的积极有效性与安全性数据。RESTORE 研究成功达到了主要终点和关键次要终点，在第 52 周和第 76 周均显示出患者最佳矫正视力的显著改善。MOGENRY 总体耐受性良好，未报告任何与治疗相关的严重不良事件（SAE）。

托马斯·杰斐逊大学眼科学教授、遗嘱眼科医院（Wills Eye Hospital）视网膜研究主任兼 Nanoscope Therapeutics 首席医疗顾问 Allen C. Ho 医学博士指出：

“在眼科基因治疗领域，视力恢复是最具挑战性的终点指标——而 MOGENRY 似乎正在攻克这一难关，并伴随着长达数年的视力改善。这一突破性成果不仅为面临巨大未满足临床需求的患者及 Nanoscope 带来了里程碑时刻，更对整个眼科领域具有非凡意义。MOGENRY 无需预先进行基因筛查检测，也无需在手术室中进行复杂手术，这将有助于其在基层社区眼底视网膜诊所的广泛普及应用。一旦获批，MOGENRY 有望开创 RP 治疗的新纪元，让那些无法前往三级大型学术医疗中心的基层患者也能触手可及。”

RESTORE 试验中绝大多数接受给药的患者均已转入 REMAIN 随访研究，该研究为本次 BLA 提供了长期随访数据。若获批准，MOGENRY 将成为首款能够有效改善伴有严重视力丧失的 RP 患者视力的广谱基因疗法（突变非依赖型疗法）。

加州大学洛杉矶分校戴卫·格芬医学院及 Doheny 眼科研究所眼科学教授、A. Ray Irvine, Jr. 临床眼科学讲席教授兼 Nanoscope 愿景咨询委员会主席 SriniVas Sadda 医学博士表示：

“作为视网膜专科医生，我们曾目睹过许多充满前景的候选药物未能展现出令人满意的获益，更不用说维持长期的疗效了。MOGENRY 的出众之处在于其显著且有临床意义的获益，并且拥有维持数年疗效的明确证据。对于一种单次给药疗法而言，长期持久性正是医生最渴望看到的证据，只有这样才能确保患者能够真正信赖它。”

关于视网膜色素变性（RP）

视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa, RP）是一组罕见的遗传性眼科疾病，患者的感光细胞会发生进行性退化退行，最终导致视力严重受损乃至失明。RP 与分布在 100 多个不同基因上的 1,000 多种突变相关。它是导致美国劳动适龄人口失明的主要病因之一，影响超过 100,000 人，其中 25,000 余人处于法定失明状态。视力丧失的进展速度因具体突变基因类型而异，但患者视力平均每年下降约 0.03 LogMAR（相当于每年损失约 1.5 个视标字母，或约每三年下降视力表上一整行的视力）。绝大部分患者在 60 岁时会恶化至法定盲人状态（视力劣于 20/200，即中国标准视力表 0.1 以下）。

关于 MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec，MCO-010）

Nanoscope 的多特性视蛋白（Multi-Characteristic Opsin, MCO）平台技术利用专有的基因工程合成视蛋白，实现了对宽光谱的高光敏感度与快速动力学响应的优化组合。在 Nanoscope 联合创始人、总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 博士构想并发明该项技术后，其团队历经十余年，在多种动物模型和人类疾病机制中对其性能进行了系统性验证。

MOGENRY 是一款基于 Nanoscope 专有 MCO 平台研发的在研、单次门诊给药、玻璃体内注射的光遗传学基因治疗药物。通过将多特性视蛋白基因精准递送至高密度的视网膜双极细胞中，MOGENRY 能够直接赋予这些存活细胞感光能力，从而使其在感光细胞退化后重新激活视网膜剩余的视觉神经回路。MOGENRY 无需针对特定基因突变进行基因检测筛查，无需进行侵入性眼底外科手术，也无需重复给药，其设计完全适用于视网膜诊所现有的常规日常门诊诊疗流程。

关于 Nanoscope Therapeutics

Nanoscope Therapeutics 致力于为全球数百万因视网膜退行性疾病失明的患者研发不受突变基因限制（广谱型）的视力恢复光遗传学疗法。鉴于针对视网膜色素变性（RP）的 RESTORE 2b/3 期多中心、随机、双盲、假手术对照临床试验（NCT04945772）取得的积极结果，美国 FDA 已正式受理并归档审评公司针对 MOGENRY 提交的生物制品许可申请（BLA）。若获批上市，MOGENRY 有望通过无需基因筛查、单次门诊注射给药的方式，成为 RP 患者的全新标准治疗方案。

此外，公司旗下 MCO-010 用于治疗斯特格氏病（Stargardt Disease, SD）的 STARLIGHT 2 期临床试验（NCT05417126）同样取得了振奋人心的积极结果，并计划于 2026 年启动注册性 3 期临床试验。目前，MCO-010 已获得 FDA 针对 RP 和 SD 颁发的快速通道资格（Fast Track）与孤儿药资格（Orphan Drug Designation），以及针对 SD 的再生医学先进疗法（RMAT）认定；同时获得了欧洲药品管理局（EMA）针对非综合征型及综合征型视杆和视锥细胞营养不良与黄斑营养不良的孤儿药认定；在日本获得了治疗遗传性视网膜营养不良（IRD）的“先驱药物（Sakigake）”与孤儿药认定，并在沙特阿拉伯获得了 IRD 孤儿药资格认定。针对地图状萎缩（Geographic Atrophy, GA）的 MCO 2 期临床项目预计将于 2026 年启动，其他已处于 IND-ready（临床试验申请申报阶段）的项目还包括莱伯氏先天性黑矇（LCA）等。