Ultragenyx将该药的价格定为395万美元/针，仅次于425万美元的Lenmeldy，成为全球价格第二高的药物。摩根大通分析师预计，该疗法的全球峰值销售额将在2亿至2.5亿美元之间。
Sanfilippo综合征A型是一种超罕见、致死性溶酶体贮积病，主要累及大脑，特征为自幼儿早期起即出现快速、进行性的神经退行性改变。
UX111是一种新型的体内AAV9基因疗法，可通过一次性静脉输注给药，利用自身互补的AAV9载体将氨基磺酸酯酶（SGSH）基因的功能性拷贝递送至细胞。这些被转导的细胞随后将功能性酶分泌到组织液中，供周围的神经元和其他细胞摄取。该酶被有效摄取到其他细胞中后，被引导至溶酶体，从而减少HS的积累，并阻止未经治疗患者所发生的溶酶体贮积进展及随后的损伤。
FDA曾在2025年7月发出完整回复函（CRL），拒绝批准的原因不是临床数据，而是化学、生产与控制（CMC）方面的问题。Ultragenyx于2026年4月重新提交生物制品许可申请（BLA），FDA受理并给出2026年9月19日的PDUFA日期——最终提前两天落地，且拿到的是”标准完全批准”，而非业界此前预期的加速批准。
FAYUVI的获批得到了关键性Transpher A临床试验及长期随访研究数据的支持。这些数据显示，与自然病史观察到的病情衰退相比，该药物展现出临床获益，并在各项临床评估和多个生物标志物上保持了持久的治疗效果，同时维持了可接受的安全性特征。目前临床数据的最长随访时间已接近8年。
在补充缺失酶方面的生化疗效，通过整个研究期间所有年龄组患者脑脊液（CSF）中硫酸乙酰肝素（HS）蓄积水平的降低得到了证实。临床疗效则根据患者24至60月龄期间贝利婴幼儿发展量表第三版（Bayley-III）认知原始分的平均变化进行评估。研究将改良意向治疗（mITT）人群（N=17）中接受FAYUVI治疗的患者，与来自外部可比自然病史队列（N=27）中未接受治疗Sanfilippo综合征A型患者进行了比较。结果显示，在研究期间，接受FAYUVI治疗的患者（mITT）认知评分较自然病史对照高出23.5分（p<0.0001），为正式完全批准提供了疗效依据。
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