Ocugen 获得巴哈马 LARTA 临时批准与优先认定：AAV 基因疗法 OCU400 迈向临床应用的关键一步

宾夕法尼亚州莫尔文，2026年9月25日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于眼科盲症基因疗法的先锋生物技术企业 Ocugen, Inc.（纳斯达克股票代码：OCGN，以下简称“Ocugen”或“公司”）于今日宣布，旗下基于 AAV 载体的基因疗法 OCU400 已获得巴哈马联邦负责审查和批准长寿与再生疗法项目的监管机构 LARTA 委员会授予的临时批准和优先认定 。Ocugen 将通过早期准入计划（EAP）供应 OCU400，目标是在获得 LARTA 的正式全面批准后 90 天内治疗首位视网膜色素变性（RP）患者 。

“这一合作伙伴关系标志着 Ocugen 发展历程中的一个重要里程碑——为患有视网膜色素变性的患者创造了一个通过巴哈马获得全球 OCU400 治疗的独特机会，”Ocugen 董事长、首席执行官兼联合创始人 Shankar Musunuri 博士表示，“这项具有里程碑意义的合作展示了我们差异化 AAV 基因疗法平台的潜力，也迈出了激动人心的一步，进一步将我们针对严重视网膜疾病患者的创新型一次性疗法推广至更广泛的人群。”

LARTA 优先认定

LARTA 优先认定旨在表彰某一项目的科学与临床前景，及其解决重大未满足医疗需求的潜力 。当该认定与 LARTA 临时批准同时授予时，该项目将进入一个加强监管沟通和加速协调的结构化路径，旨在推动其迈向正式全面批准、运营就绪以及负责任的患者药物可及性 。

关于 OCU400（AAV-hNR2E3）

OCU400 是一种基于腺相关病毒（AAV5）载体的修饰基因疗法候选药物 1，目前正处于 III 期临床阶段 5，其适应症广泛，涵盖从早期到晚期、从儿童到成人的各阶段视网膜色素变性（RP）患者，旨在治疗由 100 多种基因突变引起的疾病 。该疗法通过 AAV 载体将核受体基因 NR2E3 递送至视网膜，以调节视网膜内的多种生理功能，如感光细胞的发育与维护、新陈代谢、光传导、炎症和细胞存活 1。RP 患者的视网膜细胞具有基因网络功能障碍，而 OCU400 旨在重置该网络以重建健康的细胞稳态 。此前，该候选药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）和孤儿药资格认定（ODD），以及欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药产品认定（OMPD） 。

关于 Ocugen, Inc.

Ocugen, Inc. 是一家开创性的生物技术公司，致力于开发针对盲症疾病的基因疗法 。公司的突破性修饰基因疗法平台具有通过“非基因特异性（gene-agnostic）”方法满足庞大患者群体中重大未满足医疗需求的潜力 。与针对单一基因突变的传统基因疗法和基因编辑技术不同，Ocugen 的修饰基因疗法旨在通过恢复多个基因网络的平衡来解决潜在的疾病生物学机制 。目前，公司正在推进针对遗传性视网膜疾病以及其他影响全球数百万人的致盲原因的研发管线，包括视网膜色素变性、Stargardt 病（斯塔加特病）以及干性年龄相关性黄斑变性的晚期形式——地理性萎缩（geographic atrophy） 。欢迎访问 www.ocugen.com 了解更多信息 。