如何选择腺相关病毒(AAV)血清型?

2024年9月18日
分享:

AAV(腺相关病毒)血清型的靶向性主要取决于其衣壳蛋白(capsid)的结构不同,这影响了它们对不同组织或器官的感染能力和效率。不同的AAV血清型表现出对不同组织的天然偏好性。以下是一些常见AAV血清型及其靶向性:

1. AAV1

  • 靶向性:骨骼肌、心脏、脑、肝脏
  • 特性:AAV1对肌肉组织的高转染效率,常用于肌肉疾病的基因治疗。

2. AAV2

  • 靶向性:肝脏、视网膜、神经组织
  • 特性:AAV2是最早被研究的血清型,具有广泛的细胞受体识别能力。其在神经系统和视网膜的转染能力较强,但天然的全身系统感染效率较低。

3. AAV3

  • 靶向性:肝脏
  • 特性:AAV3的研究相对较少,但它在肝脏中的感染能力较好。

4. AAV4

  • 靶向性:脑脊液、上皮组织
  • 特性:AAV4在脑脊液和呼吸道上皮组织中的转染效率较高,适合某些脑部和呼吸系统的基因治疗。

5. AAV5

  • 靶向性:肺、脑、肝脏
  • 特性:AAV5常用于神经系统和呼吸道相关的基因治疗,尤其在肺和脑部具有较好的感染能力。

6. AAV6

  • 靶向性:肺、肌肉、肝脏
  • 特性:AAV6在肌肉和呼吸道组织中的感染效果较好,且在肝脏中的分布效率也较高。

7. AAV7

  • 靶向性:骨骼肌、心脏、肝脏
  • 特性:与AAV1相似,AAV7具有较高的肌肉和心脏靶向性,但研究较少。

8. AAV8

  • 靶向性:肝脏、肌肉、心脏
  • 特性:AAV8对肝脏的感染能力非常强,常用于肝脏相关疾病的基因治疗。此外,它还表现出对肌肉和心脏较好的靶向性。

9. AAV9

  • 靶向性:全身组织、心脏、肝脏、肌肉、脑
  • 特性:AAV9具有非常广泛的组织感染能力,尤其是在血脑屏障穿透方面表现出色,适用于中枢神经系统、心脏和全身性基因治疗。

 

 

AAV血清型 靶向器官/组织 特性
AAV1 骨骼肌、心脏、脑、肝脏 对肌肉组织有高转染效率,常用于肌肉相关疾病的基因治疗。
AAV2 肝脏、视网膜、神经组织 对视网膜和神经系统有较强转染能力,但全身系统感染效率相对较低。
AAV3 肝脏 在肝脏中具有较好的感染能力。
AAV4 脑脊液、上皮组织 对脑脊液和上皮组织(如呼吸道)有较高转染效率。
AAV5 肺、脑、肝脏 常用于神经系统和肺部的基因治疗。
AAV6 肺、肌肉、肝脏 对呼吸道和肌肉组织有良好转染效果,也可用于肝脏。
AAV7 骨骼肌、心脏、肝脏 与AAV1相似,对肌肉和心脏有较好的靶向性。
AAV8 肝脏、肌肉、心脏 对肝脏有非常高的感染能力,广泛用于肝脏相关的基因治疗。
AAV9 全身组织、心脏、肝脏、肌肉、脑 广泛分布能力强,尤其对中枢神经系统、心脏、肝脏有较好的感染效果。

Loading

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

下载

用户登录

还没账号? 请注册
手机验证码登录
账号密码登录
手机号码*
验证码*
忘记密码?

首次使用手机号登录将自动为您注册

登录即代表阅读并接受《注册协议》 《用户协议》

新用户注册

已有账号?
手机注册
邮箱注册
手机号码*
验证码*
机构名称*
客户类型*

重置密码

手机找回密码
邮箱找回密码
手机号码*
验证码*
设置新密码*
确认新密码*