派真生物病毒业务部负责人刘波谈AAV基因治疗药物生产工艺之Zolgensma篇
派真生物与沃特世成功举办AAV及核酸药物研讨会
想发高分文章？派真客户nature等顶刊文章助你get基因功能研究神器AAV
派真618好物节丨Ipad，极米投影仪等你来Get，为高质量科研保驾护航
新闻速递丨全球首个婴儿型庞贝病AAV基因治疗临床试验在北京协和医院正式启动
近日，北京锦篮基因科技有限公司自主研发的全球首个获得临床试验许可用于治疗婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液在中国医学科学院北京协和医院顺利召开Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会，标志着GC301注射液用于治疗婴儿型庞贝病的临床试验在主研究中心正式启动。
GC301注射液是锦篮基因设计开发的用于治疗庞贝病的AAV基因治疗药物，采用了一次性静脉注射全身广泛表达的策略，以期直接补偿肝脏、心肌、骨骼肌、中枢神经系统等组织的GAA酶基因缺陷。
加速推进眼科AAV基因治疗产品的上市，纽福斯与国药控股建立战略合作
FDA受理首款CRISPR基因编辑疗法上市申请，并授予其优先审评资格
拜耳获得LNP递送技术，增强基因疗法项目
最安全基因治疗载体的新风险：翟琦巍团队揭示AAV会导致肥胖糖尿病小鼠肝癌
Cell |一种进化的AAV变体能够对小鼠T细胞进行高效转导
新型AAV实现对啮齿类及非人灵长类动物神经系统的高效定向基因递送
加州理工学院Viviana Gradinaru研究组的博士生Xinhong Chen在Neuron杂志在线发表了题为Engineered AAVs for non-invasive gene delivery to rodent and non-human primate nervous systems的研究论文。研究人员在小鼠中定向进化与筛选基于AAV9的AAV衣壳变异体，成功进化出了能够高效地将基因高效传递至外周神经系统中的新AAV血清型，并在小鼠，大鼠，狨猴和恒河猴四种动物中进行了测试，并展现了其用于神经系统活动记录和神经系统功能调控的潜力。在狨猴和恒河猴中，这些AAV衣壳变异体还能穿越血脑屏障，转染中枢神经系统。
Science子刊：基因编辑+基因工程干细胞疗法，增强脑转移肿瘤免疫治疗
陆剑/钱朝晖团队揭示新冠病毒密码子演化规律，提出mRNA疫苗优化策略
新锐！6500万美元A轮融资，开发递送大基因的AAV载体平台
相聚杭州丨派真生物邀您一同参加BioCon 2023
2.https://mp.weixin.qq.com/s/GL6wT7abJjeCf-pVxEaDUQ
3.https://mp.weixin.qq.com/s/Xu3kjAfpRNmGGqwykZOU7w
4.https://mp.weixin.qq.com/s/2P1udgf6roSHWTA4FtjJAw
5.https://mp.weixin.qq.com/s/TZm_r10szXtN23HxkkGD7g
6.https://mp.weixin.qq.com/s/29xr2Xd_RiXtfmgKKJiDUQ
7.https://mp.weixin.qq.com/s/PG5Sd5kvVpk4lbUzJvPwYg
8.https://mp.weixin.qq.com/s/193l7h5eY9qR99yaFu_vIA
9.https://mp.weixin.qq.com/s/sxhaMnkDps8E1VCC8dBM8g
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
