行业动态速览
📢本周核心看点
1. 资本寒冬破冰！新年首周3家企业融资近亿，打响“开门红”
2026年伊始，一级市场信心强劲复苏。博瑞策、星奥拓维、意胜生物在一周内相继宣布完成近亿元/超亿元融资，赛道覆盖上游检测、耳科基因治疗及iPSC，行业资金面迎来显著回暖。
2. 距上市仅一步之遥！两款罕见病疗法冲刺BLA
商业化进程全速推进：全球首个糖原贮积病AAV基因治疗完成BLA滚动提交；针对黏多糖贮积症Ⅱ型的创新疗法不仅登顶NEJM，也已提交上市申请。罕见病患者的“治愈时代”正在加速到来。
3. 底层技术优化与临床管线推进
科研端，北京大学、上科大等团队在RNA编辑平台及CRISPR调控机制方面取得新进展，成果发表于 Nat Biotechnol 等期刊；临床端，双靶点CAR-T治疗红斑狼疮获IND受理，自身免疫性疾病治疗策略进一步丰富。
热点聚焦
01、全球首个糖原贮积病AAV基因疗法完成BLA滚动提交，上市在即！
近日，Ultragenyx Pharmaceutical Inc.公司宣布，已正式完成向美国FDA提交其用于治疗GSDIa的在研AAV基因疗法DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) 的生物制品许可申请 (BLA) 滚动提交工作。这一里程碑进展标记着全球首款用于治疗GSDIa的一次性基因替代疗法上市审批进入了倒计时，为患者带来全新的治疗选择。
02、突破血脑屏障，神经损伤逆转76%，针对黏多糖贮积症Ⅱ型的创新疗法已提交上市申请
近日，Denali Therapeutics公司在国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》上正式发表了其重磅在研一代酶替代疗法药物Tividenofusp alfa (DNL310) 用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型 (MPS Ⅱ) 的1/2期临床试验结果。数据显示，这款基于其专有TransportVehicle™技术平台开发的DNL310不仅成功跨越了血脑屏障 (BBB)，更是在降低中枢神经系统 (CNS) 损伤标志物方面表现出卓越疗效。目前，其生物制品许可申请 (BLA) 正在接受FDA优先审查，PDUFA审批日期为2026年4月5日。
03、艾赛免疫：一款CAR-T产品 IND 获CDE受理
近日，杭州艾赛免疫生物医疗有限公司ICG318 CAR-T细胞注射液的IND申请获CDE受理。ICG318 CAR-T细胞注射液采用双靶点设计，ICG318是一款靶向CD19/BMCA的双靶点CAR-T细胞疗法，这种双靶点设计不仅增强了治疗的精准性，还能通过同时阻断B细胞异常增殖和自身抗体分泌，显著调节免疫系统的过度激活，为传统糖皮质激素和免疫抑制剂治疗无效的SLE患者提供了新选择。
04、南方医科大学深圳医院成立细胞与基因治疗中心
近日，南方医科大学深圳医院细胞与基因治疗（CGT）中心在前海的启动仪式引起广泛关注。这一标志性事件不仅标志着前海在细胞与基因治疗领域迈出了重要一步，更为粤港澳大湾区生物医药产业的高质量发展注入了强劲的动力。
创新突破
01、北京大学伊成器团队开发新型RNA编辑平台，突破“单点编辑”，实现RNA多位点、多功能精准操控
2026 年 1 月 2 日，北京大学伊成器团队（庄元、朱擎国、乌浩、林湘玥为论文共同第一作者）在 Nature Biotechnology 期刊发表了题为：Single-strand deaminase-assisted editing for functional RNA manipulation 的研究论文。该研究建立了由单链脱氨酶辅助的可调节 RNA 信息操纵平台——AIM（adjustable RNA information manipulation）。该平台突破了目前 RNA 碱基编辑工具“单点编辑”的限制，实现了在 RNA 靶向区域内对不同数量、多种类型碱基的可控与精准操纵，为 RNA 功能研究与疾病干预提供了强大的底层技术支撑。
02、表观遗传编辑激活LAMA1基因为LAMA2-CMD提供新型治疗策略
先天性肌营养不良(CMD)是一类早发性遗传性肌肉病，其中由LAMA2基因功能缺失引起的LAMA2-CMD是最常见亚型，占所有CMD约1/3。该病目前缺乏有效疗法，治疗以对症支持为主，患者存在巨大的未满足临床需求。近日，日本Modalis Therapeutics公司宣布，其基于CRISPR-GNDM表观遗传编辑平台开发的候选基因疗法MDL-101，已展现出良好的临床前疗效与安全性，为这一无药可医的疾病带来了新的治疗希望。研究团队通过单AAV载体递送靶向LAMA1基因启动子的dSaCas9转录激活系统(GNDM-m31)，在LAMA2完全缺失的DyW疾病小鼠模型中，实现了肌肉组织特异且持久的LAMA1基因激活，显著改善了肌肉病理、运动功能并大幅延长生存期。进一步采用工程化肌肉趋向性AAV衣壳MYOAAV，可在更低剂量下实现同等疗效。在食蟹猴中进行的安全性及药效学评估证实，该疗法耐受性良好，能有效激活大型动物肌肉中的LAMA1基因，且幼年动物表现出更优的药效动力学特征。
03、上科大物质学院季泉江课题组发现激活超小型基因编辑系统的分子开关
近日，上海科技大学物质科学与技术学院季泉江课题组在《自然-微生物学》（Nature Microbiology）发表了题为“Phage-associated Cas12p nucleases require binding to bacterial thioredoxin for activation and cleavage of target DNA”的研究论文，发现了一类噬菌体来源的新型超小型Cas12核酸酶——Cas12p（500-700个氨基酸），并揭示了其通过“劫持”细菌体内的硫氧还蛋白（TrxA）来激活自身DNA切割活性的独特分子机制。
04、Mol Cell | 崔胜/高小攀/朱洪涛/于霞合作揭示RNA拮抗CRISPR的分子机制
2025年12月30日，中国医学科学院病原生物学研究所崔胜、高小攀、中国科学院物理所朱洪涛、北京胸科医院于霞共同通讯在Molecular Cell （IF=16.6）在线发表题为“RNA anti-CRISPRs deplete Cas proteins to inhibit the CRISPR-Cas system”的研究论文。该研究表明RNA反CRISPR通过耗尽Cas蛋白来抑制CRISPR-Cas系统。
资本速递
01、星奥拓维获近亿元融资，定义中国耳科基因治疗临床标准，引领产业规范化
2026年01月01日，苏州星奥拓维生物技术有限公司（以下简称“星奥拓维”）宣布完成总额近亿元人民币新一轮融资。本轮融资由南京市创新投资集团、鼎心资本、南京新港高投等共同投资，早期孵化方复星医药旗下复健资本新药基金继续加码投资，并在南京新港生物医药公司的产业招引与支持下，星奥拓维进一步拓展了区域性战略布局。此次融资的完成，标志着资本市场对星奥拓维核心团队、技术平台、产品管线及临床布局的高度认可。
02、博瑞策生物完成超亿元人民币A轮融资，加速生物安全检测全球化布局
近日，博瑞策生物技术（上海）有限公司（以下简称“博瑞策生物”）， 一家专注于生物药安全检测服务的领先企业，宣布成功完成超1亿元人民币A轮融资。本轮融资由千骥资本领投，道彤投资跟投，浩悦资本担任本轮融资的独家财务顾问。截至本轮，博瑞策生物已完成累计超3亿人民币的融资。本轮资金将主要用于拓展全球化布局、加速GMP合规的生物安全检测平台拓展，持续完善高质量生物安全产业布局。
03、千万元融资！一家biotech锁定 iPSC 细胞赛道
1月4日，动力微官（上海）生物科技有限公司宣布，公司完成数千万元天使轮融资，由道彤投资领投，其他知名机构跟投，财务顾问信息未提及。这是其成立来首次对外融资，资金主要用于iPSC再生组织产品研发推进，包括皮肤和心肌组织片两大创新管线开发。
04、意胜生物完成近亿元Pre-A轮融资
近日，聚焦多能干细胞分化细胞药物研发和生产的北京意胜生物科技有限公司（简称“意胜生物”）完成近亿元Pre-A轮融资。本轮融资由海尔创投、富智投资共同领投，元生创投、清科控股、合鼎共投资、分子科技共同参与。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
