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AAV（腺相关病毒，Adeno-Associated Virus）PHP.eB 是一种较新的基因传递载体，与其他传统载体相比，它在安全性上有一些明显的优势。以下是一些主要的安全性特点： 1.低免疫原性：AAV PHP.eB 相比其他病毒载体（如腺病毒、慢病毒等）具有较低的免疫反应。这意味着它更不容易引发宿主免疫系统的强烈反应，从而降低了毒性风险。 2.非致病性：AAV 本身并不会引起已知的人类疾病，因此它被认为是相对安全的。AAV PHP.eB 也是基于这种无致病性特点进行设计的，因此不太可能引发宿主的病理反应。...

降低腺相关病毒（AAV）载体免疫原性是基因治疗领域的关键问题，可以通过以下策略来实现： 1. 优化AAV的衣壳蛋白 衣壳工程：通过定向进化或理性设计改造AAV衣壳蛋白，减少其与宿主免疫系统的识别。例如，利用突变减少与抗体的结合位点。 2. 使用低免疫原性AAV血清型 选择具有天然低免疫原性的AAV血清型，例如AAV8、AAV9等。 开发嵌合型或合成型AAV，结合不同血清型的优势，减少免疫反应。 3. 优化给药方式 局部递送：通过局部注射（如眼内、脑内等），避免系统性免疫反应。...

腺相关病毒（AAV，Adeno-Associated Virus）被认为是基因治疗的热门工具，主要是因为它在基因递送方面具有许多优点和独特特性。以下是AAV广受欢迎的原因： 1. 安全性高 低致病性：AAV本身是非致病性的病毒，不会引起人体疾病，这使其成为相对安全的基因递送载体。 不整合入宿主基因组：AAV主要以外染色体的形式存在于细胞核中，而不是整合到宿主基因组中，从而减少了插入突变（如致癌风险）的可能性。 2. 感染范围广...

AAV载体（AAV vector）与重组AAV（recombinant AAV, rAAV）虽然都与腺相关病毒（Adeno-Associated Virus, AAV）相关，但它们有明显的区别，主要体现在其定义、用途和构建方式上。 1. 定义 AAV载体 AAV载体是利用AAV病毒天然的感染能力，经过基因工程改造的载体，用于携带和传递目的基因。它通常是指AAV病毒颗粒本身，但其中已移除了其天然基因组（如病毒的复制基因和衣壳基因），只保留反向末端重复序列（ITR）。 重组AAV（rAAV）...

AAV（腺相关病毒）血清型鉴别通常用于确定不同血清型的AAV病毒颗粒。这在基因治疗研究中很重要，因为不同的AAV血清型具有不同的组织特异性和免疫学特性。以下是常见的AAV血清型鉴别方法： 1. qPCR（实时荧光定量PCR） 通过设计特异性引物和探针，可以检测不同血清型AAV的基因组。 优点：灵敏度高、特异性强。 局限性：需要已知的特异性序列信息。 2. ELISA（酶联免疫吸附测定） 使用针对AAV衣壳蛋白（VP1、VP2、VP3）的特异性抗体进行检测。 优点：操作简单，适用于大规模筛查。...

AAV质粒是指用于构建腺相关病毒（Adeno-Associated Virus, AAV）载体的质粒。AAV是一种非致病性病毒，广泛用于基因治疗和基因研究，因为它具有以下优点： 1.低免疫原性：AAV几乎不会引起强烈的免疫反应。 2.非整合性：AAV的基因组通常不会整合到宿主基因组中，从而减少插入突变的风险。 3.多种血清型：不同的AAV血清型具有不同的组织和细胞特异性，便于靶向性基因传递。 4.长期表达：在非分裂细胞中，AAV可维持较长时间的基因表达。 AAV质粒的基本结构 AAV质粒通常包含以下元件：...

腺相关病毒（Adeno-Associated Virus, AAV）是常见的基因治疗载体之一，其优点包括免疫原性低、宿主范围广、能够稳定转染非分裂细胞等。AAV载体根据其血清型的不同，具有不同的组织特异性和转导效率。以下是一些常见的AAV血清型及其特性： 1.AAV1：最早被发现和应用的AAV血清型之一，具有较高的递送效率和广泛的组织特异性，被广泛应用于心血管和肌肉系统的基因治疗。此外，AAV1还可以递送到中枢神经系统，并被用于治疗帕金森病和阿尔茨海默病等神经系统疾病。...

构建AAV（腺相关病毒）载体是基因治疗和基因编辑研究中常见的技术之一。以下是构建AAV载体的常规步骤： 1. 设计载体 选择目的基因：根据实验目的，确定插入的目的基因序列。 选择启动子：启动子控制目的基因的表达，例如：泛组织启动子：如CMV、CAG。组织/细胞特异性启动子：如Synapsin（神经元特异性）、GFAP（胶质细胞特异性）。 设计调控元件：包括增强子、polyA信号等，优化基因表达。 2. 构建重组质粒 （1）选用AAV骨架质粒：AAV质粒通常包含以下元件： ITR序列：AAV的反向末端重复序列，用于包装。...

AAV（腺相关病毒）载体元件是基因治疗和基因研究中常用的工具，用于将外源基因递送到靶细胞中。AAV具有低免疫原性、无致病性、能高效感染多种细胞类型的特点，因此成为一种理想的基因递送载体。AAV载体的基本组成元件包括以下几部分： 1. 反向末端重复序列（ITR，Inverted Terminal Repeats） ITR是AAV基因组两端的保守序列（约145 bp），负责病毒基因组的复制和包装，是AAV载体功能的核心元件。 ITR序列必须保留完整，否则无法保证有效的病毒包装。 2. 启动子（Promoter）...

AAV（腺相关病毒）包装的大小主要由其基因组的最大容量决定。一般来说，AAV的包装上限约为 4.7 kb（kilobase）。这一限制包括了需要的病毒序列（如 ITRs，即反向末端重复序列），因此留给外源基因或载体设计的有效插入容量略小。 关键点： 1.AAV载体的总容量：大约是 4.7 kb。 ITR序列本身约占 0.2 kb（两个 ITR 共约 400 bp）。 2.外源基因大小： 通常推荐外源基因大小不超过 4.5 kb，以确保高效包装。 3.超过容量时的处理方法： 如果目标序列超过 AAV 的包装容量，可以考虑：...