腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV）是一种单链DNA的小病毒，依赖于其它病毒复制，比如腺病毒。到目前为止，虽然有超过80%的人口携带AAV，但AAV还没有被发现与任何疾病相关。重组腺相关病毒（Recombinant AAV，rAAV）是经工程改造的AAV载体，它剔除了AAV基因组全部编码蛋白Rep或Cap基因的序列，只在两端带有作为包装信号的145bp 反式DNA序列(图1-2为野生型与重组型AAV)。rAAV感染细胞后其载体序列会形成首尾相连的环状DNA，因此整合宿主基因组的概率极低。与整合宿主基因组的慢病毒/逆转录病毒相比，应用rAAV不必担心整合基因组产生的突变导致癌症。自1984年始，第一个rAAV载体被证明能转导外源基因进入哺乳动物细胞内，从此rAAV就作为传递基因的载体被应用于生命科学研究。1990年，FDA认可rAAV为可应用于临床的安全基因传递载体。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
