近日，根据国家药监局药品审评中心（CDE）官网，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司 上海信致医药科技有限公司 和 上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射液”临床试验申请获得受理（受理号：CXSL2300347），用于治疗血友病A。
关于BBM-H803
BBM-H803注射液是一款AAV基因治疗药物，旨在通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，FⅧ）基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次治疗、长期有效”的治疗及预防出血效果。
2022年12月，BBM-H803注射液获得FDA的孤儿药认定（ODD），用于治疗血友病A，这是信念医药第二款获得FDA孤儿药认定的基因治疗药物。第一款治疗血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液于2022年8月获得FDA孤儿药认定。
关于血友病
血友病作为一种伴X染色体隐性遗传性出血疾病，主要由凝血因子基因突变或缺失引起，根据缺乏凝血因子基因的不同，血友病可分为A型（凝血因子Ⅷ）、B型（凝血因子Ⅸ）和C型（凝血因子Ⅺ）。其中血友病A型为伴X隐性遗传病，患者约占先天性出血疾病的85%左右，其发病率大约是B型血友病的4倍。
资料来源：
1.CDE官网
2.公众号细胞基因治疗前沿
https://mp.weixin.qq.com/s/b9jsCWpoGve8zJcEnE1BWQ