基因治疗企业如雨后春笋般生长，标志着在全球生物制药行业受到全球经济形势影响的当下，基因治疗行业的发展依然是行业重点标的方向。通过对ClinicalTrail.gov进行检索，据统计，目前进入临床阶段的AAV相关试验已达到了328项，并主要集中在血友病，神经系统，眼科等方面，随着临床试验数据的不断更新，基因治疗从研发到转化成果将逐渐显现，AAV应用范围也在不断延展，将会越来越广阔。

近日，据CDE官网公示，方拓生物科技（苏州）有限公司的AAV基因治疗药物“FT-003注射液”新适应临床试验申请获得受理FT-003是一款新型重组腺相关病毒基因治疗产品，今年4月已获批进入临床，用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），患者一次注射，有望获得长期疗效。今年1月，FT-003在天津大学眼科医院开展的IIT试验中完成了首例患者给药。

近日，BridgeBio Pharma在2023年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上报告了Canavan疾病基因疗法BBP-812在1/2期CAN aspire临床试验中的最新结果和生物标志物数据，结果显示了其积极性的初步疗效和良好的安全性。BP-812是BridgeBio在研的AAV9基因疗法，用于治疗Canavan。通过AAV9载体，BridgeBio将ASPA基因的功能拷贝传递到全身，并可跨越血脑屏障进入大脑，旨在从基因源头纠正疾病。此前，BBP-812已获得FDA快速通道资格认定、儿科罕见病（RPD）资格认定和孤儿药资格认定。此外，BBP-812被欧洲药品管理局（EMA）授予“孤儿药”认定。

近日，杨辉团队在 Nature Methods 期刊发表了题为：Development of miniature base editors using engineered IscB nickase 的研究论文。该研究对IscB进行了大量优化和改造，获得了在人类细胞中具有高效基因编辑活性的IscB变体——enIscB。将enIscB切口酶分别与腺苷脱氨酶和胞苷脱氨酶结构域融合，进一步开发出了迷你型碱基编辑器——miABE和miCBE。这些迷你型碱基编辑器在真核细胞中显示出强大的单碱基编辑效率，最高可达92%。