7月5日，据CDE官网公示，苏州诺洁贝生物技术有限公司（简称“诺洁贝生物”）的NGGT001注射液申报临床，NGGT001 注射液一款治疗结晶样视网膜变性（BCD）的创新性基因治疗药物。
NGGT001是一款基于rAAV2的基因疗法，通过表达密码子优化的人CYP4V2，用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)。研究显示，在BCD相关细胞模型中，由NGGT001介导的CYP4V2表达有效地挽救了由CYP4V2突变引起的表型缺陷，表现出恢复自噬流活性，减少脂质积累和保持细胞活力，提供了通过CYP4V2基因增强恢复功能的治疗理念。
此外，在野生型小鼠和Cyp4v3敲除小鼠模型中，视网膜下单次注射NGGT001，在眼室内实现了CYP4V2蛋白的稳定载体转导和长期表达；在成年食蟹猴视网膜下注射单剂量NGGT001，视网膜和脉络膜组织中观察到稳健的载体分布和持续的CYP4V2 mRNA表达，且在13周的毒理学研究中，显示这一疗法通过视网膜下给药耐受性良好。这些有效性和安全性研究证明了NGGT001的安全性，展现NGGT001可实现活性CYP4V2蛋白的稳定表达，并恢复视网膜细胞的脂质代谢，这些结果展现了NGGT001治疗BCD的潜力。
结晶样视网膜变性（BCD）是一种相对罕见的视网膜变性，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，伴有视网膜色素上皮和脉络膜萎缩，部分患者近角膜缘部角膜基质浅层也可见到沉积的结晶，患者以中国和日本比较多见。多数患者20-40岁发病，双眼受累。临床表现为进行性视力下降，或夜盲，或两者兼有。 虽然是一类危害严重的致盲性遗传眼病，但目前针对BCD的基础和临床研究都较为匮乏，仍然缺乏十分有效的治疗手段，而基因疗法给这种难治性疾病带来了新的希望。
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