图片来源：共同社
据了解，LUXTURNA的价格为每瓶约4900万日元(约合人民币242万元)，并且从本月30日起可使用保险。这是一种针对视网膜营养不良症的基因治疗药物，通过修复患者体内视网膜细胞中的异常基因，恢复其正常的视力功能。该药物的批准对于患有视网膜营养不良症的患者来说，无疑是一项重大的突破和福音。
LUXTURNA于2017年12 月19日获FDA 批准上市。
LUXTURNA是美国首款用于遗传性疾病的基因疗法。该药物的批准标志着致盲疾病治疗和基因治疗研究新时代的开始。Jean Bennett博士是Luxturna最主要的研发者。从1992年开始，她成为UPenn眼科系的教授，并从事治疗眼科遗传病基因疗法研究。在2000年左右， 一只失明的瑞典的雪纳瑞犬被培育成能生出同样失明病症的后代，Bennett 对这些失明的的小狗进行了测试，发现问题出在 RPE65基因的缺失上，这正是她最终研究的视网膜致病基因。她的眼科医生丈夫Al Maguire 向三只四个月大的小狗注射了Bennett研发的基因治疗药物。两周后，原本失明的小狗就开始用他们受过治疗的眼睛观察周围的环境。Jean Bennett设计的药物，有着非常明显的效果。然而从动物实验到帮助患儿重见光明，Jean Bennett花了将近7年的时间。在2004年 Jean Bennett加入了Katherine A. High在CHOP创立的基因治疗临床研究中心，在2007年他们启动了针对于儿童RPE65失活的临床试验。
2013年，Katherine A. High与Jeff Marrazzo和 Steven Altschuler创立了 Spark Therapeutics，并与 CHOP 合作开发和销售基因疗法。当时Jean Bennett 的视网膜治疗进入三期临床阶段，这是 FDA 批准的最后阶段，并需要大量投资，大家一拍即合，并推动了最终LUXTURNA的上市。2014年，Luxturna获得了FDA突破疗法的认定;2015年，LUXTURNA完成了最终的三期临床;2017年Spark披露了Luxturna四年随访的结果并获得了FDA孤儿药的认定;2017年12月Luxturna最终在FDA获批。
资料来源
1.公众号细胞与基因治疗领域、公众号细胞基因疗法、前瞻网、共同社
https://mp.weixin.qq.com/s/u6mm4MRjhwgduMDmlT0BTg
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