●派真生物动态速览●
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派真生物与Kudo Bio达成mRNA服务战略合作，携手促进mRNA药物和疫苗开发
广州派真生物技术有限公司宣布与Kudo Biotechnology达成战略合作，双方将在mRNA服务领域开展全方位合作，携手推进mRNA药物和疫苗的开发。这项合作将充分利用双方专业技术优势，为客户提供符合GMP要求的 mRNA和LNP生产，实现从基因到mRNA、脂质纳米颗粒(LNP)技术开发和封装，一直到药品规模化生产及检测的一站式服务。这将为派真生物的业务扩张奠定坚实的基础，更好地满足全球客户的需求。
●行业动态速览●
热点聚焦
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热烈祝贺星眸XMVA09临床研究取得重要进展！
2023年9月22日，合肥星眸生物科技有限公司支持的临床研究在中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)顺利完成高剂量组最后1例受试者入组给药。至此，该临床研究的患者入组工作已圆满完成。作为星眸生物的合作伙伴，派真生物对XMVA09临床研究取得重要进展表示诚挚地祝贺!
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SparingVision公布眼科罕见病AAV基因疗法临床试验最新进展
SparingVision首席执行官Stéphane Boissel在接受Pharmaceutical Technology采访时表示，预计该公司将在2024年下半年开始进行其眼科基因疗法SPVN20的新一期Phase I临床试验。
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全球已上市7款AAV基因疗法，基因治疗即将步入高速发展期
基因是控制性状的基本遗传单位，除某些病毒的基因由RNA构成以外，多数生物的基因由DNA构成。截止目前，(不统计DNA疫苗和mRNA疫苗在内)目前全球已有7款AAV基因治疗药物获批上市。
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最高3000万元资金支持，上海发布促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案！
为推动基因治疗与细胞治疗协同发展，加快打造生物医药科技创新“核爆点”和产业发展“集聚区”，《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2023-2025年)》(以下简称《行动方案》)近日正式印发。
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上海市2023年度细胞与基因治疗专项项目申报指南的通知
为深入实施创新驱动发展战略，加快建设具有全球影响力的科技创新中心，根据《上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划》《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案(2022-2024年)》《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2023-2025年)》，上海市科学技术委员会特发布2023年度“科技创新行动计划”细胞与基因治疗专项项目申报指南。
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深信生物带状疱疹mRNA疫苗获得美国FDA临床试验许可
北京时间2023年9月23日，深信生物自主研发的带状疱疹mRNA疫苗IN001获得美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration, FDA) 新药临床试验申请 (Investigational New Drug, IND)许可。IN001采用自主设计和优化的mRNA序列及自主知识产权的脂质纳米颗粒(Lipid Nanoparticles，LNP)递送系统，是继Moderna和辉瑞/BioNTech之后全球第三款在同样mRNA技术路线获得美国FDA临床实验许可的带状疱疹疫苗产品。目前Moderna和辉瑞/BioNTech的带状疱疹mRNA疫苗均处于I期临床阶段。
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Orchard Therapeutics基因治疗药物BLA获FDA受理
近日，Orchard Therapeutics宣布，美国FDA已接受其基因疗法Libmeldy(atidarsagene autotemcel)治疗异染性脑白质营养不良(MLD)的生物制品许可申请(BLA)，并授予优先审评资格。FDA预计于2024年3月18日前完成审查。试验数据表明，施以该一次性基因疗法能够持续保留患者的运动功能和认知发育能力。
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天泽云泰全球首个BCD基因疗法I/II期临床入组完成
针对结晶样视网膜变性(Bietti crystalline dystrophy, BCD)的治疗，上海天泽云泰生物医药有限公司(以下简称“天泽云泰”)自主研发的核心产品之一VGR-R01注射剂此前于2022年11月1日获得了国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的临床试验申请默示许可，是全球首个获批临床的治疗产品。2023年9月21日，VGR-R01的I/II期临床试验已顺利完成全部受试者手术给药，距离该全球首创产品上市又迈出了关键的一步。
创新突破
01
客户文献分享：李晓江团队近期连发2篇高分文章
近日，暨南大学李晓江、闫森及涂著池共同通讯在Signal Transduction and Targeted Therapy(IF=39)在线发表题为“Tauopathy promotes spinal cord-dependent production of toxic amyloid-beta in transgenic monkeys”的研究论文，该研究发现在转基因猴子中，Tau蛋白病促进脊髓依赖性产生有毒的β淀粉样蛋白。该研究通过慢病毒感染猴子胚胎，建立了表达Tau (P301L)的转基因食蟹猴模型。这些猴子出现了年龄依赖性神经变性和运动功能障碍。此外，对成年猴和小鼠的大脑进行立体定向注射，通过AAV9感染表达Tau (P301L)。
前不久，暨南大学李世华教授、闫森研究员和李晓江教授等在 Advanced Science 期刊发表了题为：A Specific Mini-Intrabody Mediates Lysosome Degradationof Mutant Huntingtin 的研究论文【1】。该研究成功构建了一种Mini-intrabody策略，可以把突变亨廷顿蛋白带入溶酶体
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Nature发布新的AAV CRISPR筛选方法，促进致病基因的研究！
苏黎世联邦理工学院(ETH Zurich)领导的研究团队利用腺相关病毒(AAV)开发出一种用于体内CRISPR筛选的新平台，有助于更好地了解致病基因及其在各种细胞中的表型。
研究人员于9月20日在《Nature》杂志上发表了这一新成果。他们将这种名为AAV-Perturb-seq的技术应用在小鼠模型中，以了解DiGeorge综合征相关基因的表型。
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张锋团队在Nature上发表递送CRISPR系统相关论文
2023年9月18日，博德研究所Victoria Madigan、张锋及乔治亚理工学院和埃默里大学James E. Dahlman合作在Nature Reviews Drug Discovery(IF=120.1)在线发表题为“Drug delivery systems for CRISPR-based genome editors”的综述。该综述回顾了基于CRISPR基因编辑的药物递送系统，重点是腺相关病毒(AAVs)和脂质纳米颗粒(LNPs)。
在描述了这些系统是如何设计的以及它们在临床前动物模型中的特性之后，综述重点介绍了最近临床试验的数据。此外，该综述还讨论了由聚合物、蛋白质介导的临床前靶向(包括病毒样颗粒)，以及未来可能递送CRISPR系统的其他载体。
04
mRNA进入新领域！宾大团队开发靶向细菌的mRNA疫苗，预防蜱虫叮咬引起的莱姆病！
近日，宾夕法尼亚大学的 Norbert Pardi 团队联合mRNA疫苗先驱 Drew Weissman 教授，在 Molecular Therapy 期刊发表了题为：Development of an mRNA-lipid nanoparticle vaccine against Lyme disease 的研究论文。
该研究使用脂质纳米颗粒包裹修饰的mRNA(mRNA-LNP)平台来开发针对莱姆病的mRNA疫苗，使用LNP递送莱姆病的致病源伯氏疏螺旋体表达的抗原OspA的mRNA，这种OspA mRNA-LNP疫苗在单次接种后，可诱导小鼠产生良好的体液免疫应答和细胞免疫应答。
资本速递
01
非肝靶向mRNA先驱：ReCode完成累计2.6亿美元B轮融资
2023年9月19日，ReCode Therapeutics宣布完成B轮扩展融资5000万美元，B轮累计融资金额达到2.6亿美元。
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BioNTech 与CEPI 合作开发mRNA猴痘疫苗，CEPI将提供九千万美元支持
2023年9月18日，BioNTech与CEPI(流行病防备创新联盟)合作开发了 BNT166.用于预防M痘(以前称为猴痘)，从而推动了基于mRNA的候选疫苗的发展。
CEPI将提供高达9000万美元的资金，用于支持基于mRNA 的候选疫苗的开发。
03
1060万美元种子轮融资，开发mRNA逆转衰老
近日，加利福尼亚州山景城，Rejuvenation Technologies，一家开发基于mRNA的治疗方法以解决衰老机制的生物技术公司，宣布完成由Khosla Ventures领投的1060万美元种子融资。Shanda Ventures, Asymmetry Ventures, Merchant Adventures, Longevity Tech Fund和Y Combinator也参与了本轮融资。该公司还筹集了460万美元的赠款，使筹集的总金额达到1520万美元。
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投资图谱丨生物医药：基因治疗篇
基因治疗为难治性疾病提供根治可能，市场需求广阔。基因治疗可通过操纵遗传物质的方式来干预疾病的产生与发展，被认为是最有希望根治罕见病与常规疗法无法治愈疾病的治疗方式。面对广阔且未被满足的治疗需求，基因治疗市场发展迅速。根据Frost & Sullivan的统计预测，2020年全球基因治疗市场规模为20.8亿美元，2025年预计增至305.4亿美元，CARG为71%;我国2020年基因治疗市场规模为0.2亿元人民币，到2025年将增至178.9亿元，CARG高达276%。
参考资料
1.https://mp.weixin.qq.com/s/xRgoX4sWuz6yoKfprKd6sQ
2.https://mp.weixin.qq.com/s/dELH28ihflD8ZWPfQGQ7oQ
3.https://mp.weixin.qq.com/s/Uh6pvVuTaerNvZJ_5qnyew
4.https://mp.weixin.qq.com/s/NDPAiYo34r0Db2YjdBSLfw
5.https://mp.weixin.qq.com/s/XJfqA8rr6_SBoZrLFeNj7g
6.https://mp.weixin.qq.com/s/Tgt1oKQi3k4Ga2W1vXTwTQ
7.https://mp.weixin.qq.com/s/KKijGZNBXtFbBJc9q-TVcQ