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相约成都 | 派真生物诚邀您共聚BIONNOVA西部创新论坛
派真618科研盛典！7月4日，与您相约派真直播间，干货满满助你科研加速！
一年一度的年中大促盛宴火热进行中，派真生物隆重推出派真618科研盛典活动。7月4日，小派特邀派真生物应用科学家 童英博士 及广州医科大学南山学者“骨干人才” 杨鹏辉教授亲临直播间，为大家详细解读常见的病毒载体及AAV的应用和AAV体内实验策略等满满干货。小派在直播间等待各位前来! 派真618科研盛典，干货满满助你科研加速： 干货一：常见的病毒载体及AAV的应用 分享嘉宾：童英博士 派真生物应用科学家 干货二：AAV体内实验策略 分享嘉宾：杨鹏辉 广州医科大学南山学者“骨干人才”，教授...
相约北京，派真生物诚邀您参加ICGT第七届细胞与基因治疗深度聚焦峰会！
ICGT第七届细胞与基因治疗深度聚焦峰会将于2024年6月27-28日在北京盛大开幕。峰会将汇聚业内100+顶尖专家和2000+业内同仁，共同探讨CGT产业链上中下游的关键环节，覆盖免疫细胞、基因治疗和干细胞开发热点议题，直面行业痛点，破解发展难点，共迎CGT产业的黄金十年。 派真生物应主办方的热情邀请将参加ICGT大会，在现场我们准备了精美的礼品与资料，欢迎大家莅临B3号展位参观交流！ 会议信息 时间：2024年6月27-28日 地点：北京 展位号：B3 大会架构一览 大会亮点 6大专场论坛 50+展台 1V1商务对接...
齐聚上海 | 派真生物与您相约2024全球罕见病科研论坛
2024 年 5 月 23-25 日，2024 全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将在中国上海举办，大会由瑞鸥公益基金会、国际罕见病研究联盟(International Rare Diseases Research Consortium ，简称 IRDiRC)、复旦大学主办，国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院、湖南省蔻德罕见病关爱中心 联合主办。...
相约澳门 | 派真生物诚邀您参加BEYOND生命科学2024：拥抱未知，连接亚洲创新与全球市场
BEYOND Expo 2024定档于5月22日至25日在澳门威尼斯人会展中心隆重举行!这场科技盛会承诺以“拥抱未知”为主题，揭开未来科技的神秘面纱。在这片创新的热土上，BEYOND生命科学子品牌显现其行业领导地位，精心策划的生命科学展区将汇集亚洲乃至全球医疗科技领域的创新力量，展现生命科学最尖端的技术和突破性研究成果。 作为BEYOND...
五月畅包AAV，满额折扣加赠礼
在科研的探索道路上，派真生物始终与您携手并进，共同迎接每一个挑战。为了感谢各位合作伙伴的信任与支持，派真特此推出2024年满额赠礼活动，以实际行动回馈各位。 本次满额赠礼活动已正式开启，订单金额达2万元即可享受VIP折扣，还有礼品相送。额度越高，礼品越丰盛，包括但不限于拍立得、投影仪、华为/苹果电子产品等! 欢迎拨打电话13503000954或在线咨询，了解更多活动详情! 活动时间 2024年4月25日-5月31日 活动对象 高校和研究所等科研用户 活动推荐...
2024神经环路示踪与调控大会，派真生物期待您赴约！
自2012年以来，在中国神经科学学会的指导下，中国科学院深圳先进院脑所/深港脑院王立平团队与徐富强团队分别连续召开了十届光遗传技术和七届神经环路示踪技术研讨会和培训班，累计将光遗传神经调控与神经环路示踪技术体系辐射到境内外超过1100家实验室，受益人群超过7500人次。 为了提升国内神经科学研究领域整体研究能力，由中国神经科学学会神经科学研究技术分会、深圳市脑科学学会共同主办的“2024神经环路示踪与调控大会·培训班暨针灸研究前沿技术创新大会”将于今年5月7日至12日在深圳光明区召开。...
活动全年有效！邀请好友包AAV，悦享双份好礼~
关于派真
开工大吉 | 派真生物祝大家蛇来运转，开工大吉展宏图！
派真携手GC4K，威尔康奈尔医学院为超罕见病患者带来新生
2024年3月20日，在美国德克萨斯州休斯顿，一对澳大利亚夫妇面对14个月大的女儿Tallulah因超罕见神经性疾病遗传性痉挛性截瘫56型（SPG56）而生命垂危的困境，毅然决然地变卖了所有家产，只为全力救治女儿。他们的勇敢之举推动了澳大利亚非营利组织Genetic Cures for...
双十一返场热购：AAV定制包装低至1999起
AAV定制包装超值优惠，低至1999元起mRNA下单即送50%,更有满额送iphone 16 Pro等豪礼! 活动时间: 2024年10月21日-12月31 活动对象:国内高校科研院所用户
倒计时2周 | 派真生物诚邀您共聚第二届大湾区细胞基因治疗发展论坛
CGT产业的新机遇 2024年11月21-22日，InnoXBio2024第二届大湾区细胞基因治疗发展论坛将于广州召开。派真生物创始人李华鹏受邀作为“专题三：基因治疗与递送技术 | 眼科、CNS基因治疗”的主持嘉宾出席大会，同时派真生物工艺科学家盛龙祥也在该专题下进行关于《AAV基因治疗载体的CMC成药性评估》的主题演讲，超多干货让您不虚此行，更有专业团队携全面一站式解决方案和多种精美礼品在展位B06恭候您的到来，诚邀您莅临展位交流探讨。...
黄埔生物医药企业专访系列 | 派真生物：致力于让老百姓用得起基因治疗
访谈对象 | 广州派真生物科技有限公司联合创始人、中国区总经理张超及其团队成员 策 划 | 广东省食品药品审评认证技术协会项目背景：黄埔区是大湾区生物医药产业聚集区，具有众多优秀的生物医药创新企业，本栏目将通过专访辖区生物医药企业，分享企业最新动态、研发成果，见证企业高质量发展进程中的守正创新。本期推文聚焦广州派真生物科技有限公司（下称“派真生物”），深入探讨其在基因治疗领域的创新成就与未来发展。■ ...
对话范晓虎、张超：CGT创新与国际化，向何处？
一个值得注意的事实是，国内已经批准了六款CAR-T疗法，跟美国市场情况齐平。放诸任何一个生物制药细分领域，这都属于少见的成就。...
荣耀时刻！派真生物获得国家级专精特新小巨人认定
2024年9月3日，广东省工业和信息化厅发布了关于广东省第六批专精特新“小巨人”企业和第三批专精特新“小巨人”复核通过企业名单的公示，派真生物获得第六批专精特新“小巨人”企业认定，2024年广东省（深圳除外）获得认定企业263家，全国认定企业3000余家，较第五批小巨人认定数减少600多家。 作为一家专注于 AAV...
基因治疗与小核酸药物论坛暨派真生物与益诺思战略合作签约仪式在北京成功举办！
2024年8月28日下午，2024同写意CGT产业大会在北京盛大开幕。作为峰会的重要组成部分，由上海益诺思生物技术股份有限公司（以下简称“益诺思”）承办的基因治疗与小核酸药物论坛隆重举行。会上，派真生物与益诺思正式宣布达成战略合作。签约仪式在大会现场隆重举行，此次合作标志着双方将携手共进，共同推动创新药产业快速发展，为人类健康事业贡献更多力量。随着全球生物医药产业的快速发展，基因治疗作为继药物治疗、手术治疗之后的又一场医疗革命，正逐渐成为未来医疗发展的核心方向。中国细胞和基因治疗药物行业在政策支持、经济投入、科研能力提升以及公众意识提...
行业资讯 | 信念医药杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液IND获NMPA受理
中国上海，2025年2月5日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）宣布：杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）受理。 信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“很高兴在新春之际和大家分享BBM-D101注射液临床试验申请在中国受理的好消息。此前，BBM-D101注射液美国IND已经获得FDA批准。我们期待与NMPA合作开展IND评审工作。”...
行业资讯 | Viralgen和Axovia合作开发针对视网膜营养不良的基因疗法
近日， Viralgen和Axovia Therapeutics确认合作伙伴关系，以推进一种基于AAV9的基因疗法的开发和生产，该疗法用于治疗因BBS1基因突变导致视网膜营养不良的Bardet-Biedl综合征（BBS）患者，此次合作旨在预防BBS患者的视力丧失。 该研究性基因疗法利用经过密码子优化的BBS1 AAV9载体，旨在减缓由遗传缺陷引起的视力丧失。...
阿尔茨海默病的靶向基因治疗及其递送障碍
阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease，AD）是一种以记忆缺陷和认知功能减退为特征的神经退行性疾病，其主要神经病理学特征为神经元外β-淀粉样蛋白（β-amyloid protein，Aβ）聚集成老年斑和细胞内高磷酸化Tau 蛋白积累形成神经原纤维缠结。已上市的常规药物只能改善AD 的临床症状，并不能有效延缓病情进展。随着对AD遗传学研究的深入，基因疗法成为当前最有希望治愈AD的治疗方法之一，其中小干扰 RNA（siRNA）基因疗法是当前的研究热点。...
23家基因疗法公司获批IND，AAV和眼科疾病为关键词
新年新气象，基因治疗领域捷报频传。1月22日，信念医药的AAV基因治疗候选药物BBM-D101注射液获得了FDA的新药临床试验申请（IND）批准，治疗杜氏肌营养不良症；前一日，该AAV基因疗法的IND也已在国内获得药品审评中心（CDE）受理。1月16日，恒瑞医药子公司瑞宏迪医药的首款双靶点AAV基因治疗候选药物RGL-2201的IND已获CDE默示许可，适应症为拟治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。 回首2024年，是基因治疗飞速发展的一年，基因疗法凭借其独特的长期性和潜在治愈性疗效成为了最有潜力的精准医疗手段之一，也为各类难治性疾病患...
国家重点研发计划颠覆性技术创新项目“高效稳定的mRNA靶向递送系统”立项
近日，四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室宋相容研究员牵头负责的国家重点研发计划颠覆性技术创新项目“高效稳定的mRNA靶向递送系统”立项，这是我国信使核糖核酸（mRNA）领域的首批国家专项项目，也是我校华西医院首次承担此类型项目。 国家重点研发计划颠覆性技术创新项目，作为科技计划管理改革"试验田"，通过支持具有战略价值和技术突破的颠覆性技术创新，为未来产业发展注入新动力，为国家经济社会发展提供科技支撑，由京津冀国家技术创新中心管理。...
基因治疗在心血管疾病中的应用：最新进展和未来方向
心血管疾病是全球主要致死原因。研究显示，遗传因素在其发病中发挥重要作用，并已确定多种基因治疗靶点。针对肥厚型、扩张型心肌病及高胆固醇血症等单基因遗传疾病，创新的基因治疗策略通过递送外源基因来补充因基因突变导致的蛋白质缺失，或通过基因编辑技术修复突变序列，以恢复蛋白功能。...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第136期
热点聚焦 01、患上必死绝症后，夫妻俩研究朊病毒自救，联合刘如谦开发碱基编辑疗法，有望延长50%寿命2025 年 1 月 14 日，Sonia Vallabh 和 Eric Minikel 联合刘如谦教授，在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表了题为：In vivo base editing extends lifespan of a humanized mouse model of prion disease 的研究论文。 该研究通过体内碱基编辑，成功将朊病毒病人源化小鼠模型大脑中的致病朊病毒蛋白减少了...
行业资讯 | 8.1亿美元！两款AAV基因疗法对外授权合作达成
2025年1月14日，REGENXBIO公司与Nippon Shinyaku（日本新药株式会社）宣布了关于AAV基因治疗领域的一项独家合作计划，旨在开发和商业化用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）的基因疗法RGX-121以及用于治疗黏多糖贮积症I型（MPS I，又称赫勒综合征）的基因疗法RGX-111。 根据合作协议，REGENXBIO将获得1.1亿美元的预付款，并有可能在达到特定里程碑时获得高达7亿美元的额外付款。此外，REGENXBIO还将从在美国和亚洲地区的净销售额中获得一定比例的专利使用费。...
从无声到有声：耳蜗基因治疗的突破与前景
从无声到有声：耳蜗基因治疗的突破与前景...
基因“缝合术”：StitchR技术突破大基因递送极限
在基因治疗中，基因载体的递送能力和基因的大小是两个重要的挑战。对于许多遗传性疾病，如肌肉萎缩症、Stargardt病等，由于病理上涉及的基因较大，现有的递送方法往往无法满足这些较大基因的递送需求。因此，如何在不受基因大小限制的情况下递送大基因，成为了基因治疗领域亟待解决的难题。...
阿尔兹海默症研究新进展：MANF蛋白的意外作用
阿尔兹海默症（Alzheimer’s disease, AD）是最常见的神经退行性疾病，其显著特征为海马和大脑皮层中突触密度的减少，导致认知能力下降。内质网应激（ER-stress）是AD的早期病理标志之一，然而ER-stress对AD疾病发生发展的作用和机制尚不明确。中脑星形胶质细胞源性神经营养因子（Mesencephalic astrocyte-derived neurotrophic factor,...
帕金森病研究新突破：Parkin基因缺失猴模型揭示帕金森病发病新机制和治疗靶点
帕金森病（PD）是全球第二大神经退行性疾病，65岁以上人群中患病率约2%，其特征为中脑黑质脑区多巴胺神经细胞退变和病理性α-synuclein蛋白聚集。约10%的PD由基因突变引起，尤其是PINK1和Parkin基因。大量的体外研究表明PINK1激活Parkin，共同促进受损线粒体清除，保护神经细胞。然而，目前缺乏生理状态下PINK1激活Parkin的体内证据，且现有动物模型无法模拟PD的神经退变特征，这限制了对PINK1和Parkin功能的研究。2024年10月15日，暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院的杨伟莉、李世华及李晓江团队在国...
AAV基因替代疗法有效恢复DFNB111型耳聋小鼠的听力
听力损失是常见的感官障碍之一，尤其在新生儿中。遗传因素导致的听力损失占比高达60%。目前尚无有效的方法可以恢复遗传性听力损失患者的自然听觉感知。近年来AAV基因疗法在治疗遗传性耳聋方面展现了巨大的潜力。然而，先前的AAV基因治疗研究大多集中于特定内耳细胞类型（尤其是毛细胞）中的基因，如Otof、Tmc1、Strc和Kcne1基因等，而对广泛表达于多种内耳细胞的耳聋基因关注较少。 髓鞘蛋白P0样蛋白2（Myelin protein zero-like...
客户文献分享 | 精准激活Wnt信号促进肺泡再生，缓解肺纤维化
肺纤维化是一种严重的进行性肺部疾病，通常伴随着过量的细胞外基质（ECM）沉积，导致肺功能逐渐丧失。现有的治疗方法，如吡非尼酮和尼达尼布，虽然能缓解症状，但无法逆转疾病进程。因此，寻找新的治疗策略，尤其是那些能促进肺泡再生的方案，是当前研究的重点。 Wnt/β-连环蛋白（Wnt/β-catenin）信号通路是组织再生的重要驱动力，特别是在肺泡上皮干细胞（AT2细胞）再生中发挥着核心作用。然而，长期的Wnt信号激活会导致成纤维细胞增殖和纤维化，甚至有致癌风险。因此，实现短暂且特异性的Wnt信号激活，是治疗肺纤维化的关键。...
悉尼大学开发rAAV+睡美人转座子基因递送系统，可用于治疗新生儿遗传性肝病
腺相关病毒（rAAV）载体已经成为体内基因治疗的首选工具，尤其在成人肝脏等分裂不活跃的细胞中，rAAV基因治疗药物的疗效显著。然而，在快速增殖的细胞（如新生儿肝脏）中，传统rAAV载体的疗效非常有限，主要原因是rAAV载体携带的外源基因组处于游离状态，容易在细胞复制时发生丢失或稀释，这一局限性也使得一些需要早期干预的遗传性肝脏疾病的治疗成功率较低。为了应对这一挑战，悉尼大学儿童医学研究所研究人员开发了一种rAAV/ Sleeping...
AAV在肾脏疾病研究中的靶向策略
肾脏疾病是威胁人类健康的主要疾病之一，全球约有13%人口受其影响。目前对肾脏疾病的干预措施包括透析和肾脏移植，这些措施的效果或可用性有限，并且通常会引起各种并发症如心血管疾病和免疫抑制等。因此，迫切需要为肾脏疾病开发新的治疗方法。值得注意的是，高达30%的肾脏疾病病例是由单基因疾病引起的，故基因药物治疗可能对此有所帮助;但由于肾脏结构和功能的复杂性，针对肾脏疾病的基因治疗的研究和开发滞后于肝脏、神经肌肉和眼睛等，目前还没有任何一种针对肾脏的基因治疗药物获批上市。AAV是目前体内基因治疗最合适的载体，已有研究人员利用AAV进行体内外肾脏...
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