技术平台
交付项目
客户
GMP厂房
新闻中心
会议预告 | 派真生物诚邀您参加首届粤港澳大湾区未来健康产业大会
2025年首届粤港澳大湾区未来健康产业大会”将于2025年3月28-30日在广州市南沙区正式开幕。派真生物诚挚邀请您参加大会，届时派真生物专业技术团队将携全套技术方案在A08展位恭候您的到来，期待与您面对面交流，同时我们在展位还准备了精美礼品等您揭秘！ 会议信息 时间：2025年3月28-30日地点：广州南沙国际会展中心（国际金融论坛（IFF）永久会址）派真展位：A08 会议日程 16:00-21:30 / 28日 16:00-18:00 参观考察：南沙规划展示馆、生物医药产业载体...
会议邀请 | 派真生物诚邀您参加BIOCHINA2025（第十届）易贸生物产业展览
BIOCHINA2025（第十届）易贸生物产业展览将于2025年3月13-15日在苏州国际博览中心召开。派真生物联合创始人总经理张超受邀出席会议，在“北京大学校友会访谈”圆桌进行讨论分享。我们诚挚地邀请您参与本次会议，期待与您相会。 本次大会邀请来自科研、产业、投资、临床、政府等相关机构的 850 位演讲嘉宾、30000 名观众，共聚 50000平展览。通过“大会-展览-约见-活动”四大体系，推动创新药研发转化、先进技术应用、项目合作与企业融资。 部分议程...
罕见病月特辑：派真生物邀你加入万分号活动，助力万分之一的希望
2025年2月28日是第18个国际罕见病日，全球罕见病群体再次成为医学界关注的焦点。基因治疗，尤其是基于腺相关病毒（AAV）载体的疗法，正以革命性的方式改变罕见病的治疗格局。作为这一领域的有力推动者，派真生物今年加入了蔻德的万分号计划，希望能携手全球伙伴一起，为罕见病的宣传和研究贡献力量。 在接下来的几天，我们将推出一系列科普文章，并在线下设置打卡活动，让更多人了解罕见病以及基因治疗的进展。欢迎大家通过线上或线下的形式加入我们，一起助力万分之一的希望吧。 ...
【国际网络研讨会】派真生物诚邀您相聚云端，一同探讨AAV递送与靶向策略
你是否正在探索如何减少AAV（腺相关病毒）载体的免疫原性和提高递送效率？是否希望深入了解当前AAV研究中的效力相关挑战，并掌握相关解决策略？2025年2月26日上午11时（北京时间），派真生物将联合Atlantis Bioscience进行主题为《Master AAV Delivery & Targeting with Proven...
相约成都 | 派真生物诚邀您共聚BIONNOVA西部创新论坛
派真618科研盛典！7月4日，与您相约派真直播间，干货满满助你科研加速！
一年一度的年中大促盛宴火热进行中，派真生物隆重推出派真618科研盛典活动。7月4日，小派特邀派真生物应用科学家 童英博士 及广州医科大学南山学者“骨干人才” 杨鹏辉教授亲临直播间，为大家详细解读常见的病毒载体及AAV的应用和AAV体内实验策略等满满干货。小派在直播间等待各位前来! 派真618科研盛典，干货满满助你科研加速： 干货一：常见的病毒载体及AAV的应用 分享嘉宾：童英博士 派真生物应用科学家 干货二：AAV体内实验策略 分享嘉宾：杨鹏辉 广州医科大学南山学者“骨干人才”，教授...
相约北京，派真生物诚邀您参加ICGT第七届细胞与基因治疗深度聚焦峰会！
ICGT第七届细胞与基因治疗深度聚焦峰会将于2024年6月27-28日在北京盛大开幕。峰会将汇聚业内100+顶尖专家和2000+业内同仁，共同探讨CGT产业链上中下游的关键环节，覆盖免疫细胞、基因治疗和干细胞开发热点议题，直面行业痛点，破解发展难点，共迎CGT产业的黄金十年。 派真生物应主办方的热情邀请将参加ICGT大会，在现场我们准备了精美的礼品与资料，欢迎大家莅临B3号展位参观交流！ 会议信息 时间：2024年6月27-28日 地点：北京 展位号：B3 大会架构一览 大会亮点 6大专场论坛 50+展台 1V1商务对接...
齐聚上海 | 派真生物与您相约2024全球罕见病科研论坛
2024 年 5 月 23-25 日，2024 全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将在中国上海举办，大会由瑞鸥公益基金会、国际罕见病研究联盟(International Rare Diseases Research Consortium ，简称 IRDiRC)、复旦大学主办，国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院、湖南省蔻德罕见病关爱中心 联合主办。...
派真生物赋能基因疗法，为雷特综合征患儿开启生命新程
2025年3月14日，广州妇儿中心增城院区研究型病房里，来自山西的雷特综合征（Rett Syndrome, RTT）患儿溪溪（化名）的父亲眼中满是欣慰。过去几年，溪溪一直被病痛折磨，如今却有了可喜的变化——她能通过哭闹主动表达需求了。这背后，是广州妇儿中心院长周文浩教授团队与上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授团队合作开展的中南地区首个RTT基因治疗研究者发起的临床研究取得的积极成果。派真生物很荣幸能助推该IIT项目从研发到临床转化。 01、基因疗法为RTT患儿“补”上希望...
2025派真生物校园大使招募开启
你是否具备一定的组织策划能力，希望在校园活动中一展风采给自己的履历添上漂亮的一笔?来吧，加入我们! 1.你需要做 品牌宣传:协助公司开拓所在院校的宣传渠道，加强品牌宣传，包括不限于校园微信群、QQ群、学校论坛等线上平台推广，张贴海报、组织线下活动等; 用户调研:协助公司开展调研活动，及时反馈客户需求; 产品推荐:向科研用户推荐派真生物的产品和服务，协助公司就有意向的老师进行约访; 2.你将获得 实习机会:同等条件下，优先获得派真的实习及全职工作机会;...
【罕见病宣传月特辑】 关于大脑“品质”的奥秘
2025年2月28日是第18个国际罕见病日，全球罕见病群体再次成为医学界关注的焦点。基因治疗，尤其是基于腺相关病毒（AAV）载体的疗法，正以革命性的方式改变罕见病的治疗格局。作为这一领域的有力推动者，广州派真生物技术有限公司（PackGene Biotech）凭借其技术优势与创新实践，为罕见病患者带来了新的希望。今年加入了蔻德的万分号计划，希望能携手全球伙伴一起，为罕见病的宣传和研究贡献力量。...
科研新助手来袭！派载体(piVector)上线，注册即享惊喜好礼
派真生物推出的派载体(piVector)线上服务平台来帮您解忧！从载体设计、下单到售后，我们提供一站式服务，让您的科研之路更加顺畅。 简化操作，载体设计轻松搞定 在派载体(piVector)平台上，载体设计变得前所未有的简单。只需通过简单的拖拽和拼接，就像玩拼图一样，您就可以免费获取个性化的载体设计方案。无论您是科研新手还是资深专家，都能迅速上手，大幅缩短设计时间，加速科研项目的进展。 注册有礼，惊喜多多...
热烈欢迎法国驻广州总领事一行到访派真生物
2025年2月14日下午，法国驻广州总领事一行在法国驻广州总领事福希玮的带领下，莅临广州派真生物技术有限公司（以下简称“派真生物”）进行考察访问。派真生物联合创始人兼总经理张超先生、CDMO事业部高级总监曹凤兰女士、产品技术总监钟德清先生、工艺开发科学家盛龙祥博士等人进行了热情接待。 ...
深耕技术创新，开启全球视野，让基因治疗能真正惠及百姓
随着全球基因治疗市场的高速增长，腺相关病毒（AAV）因其能长期表达、毒性低、免疫原性低、组织特异性高等优势，已成为基因治疗领域最重要的基因载体之一。而 AAV 产品价格高昂，主要在于其工业化生产的多个方面未得到全面优化，如何降低成本、扩大商业化生产力是 AAV 基因治疗产业化最大难题。 带着这些问题，丁香园专程联系了广州派真生物技术有限公司（以下简称「派真生物」）创始人/董事长李华鹏先生，作为一名资深的行业从业者，他是如何看待 AAV 在基因治疗领域的独特地位和发展趋势，以及派真生物在 AAV...
开工大吉 | 派真生物祝大家蛇来运转，开工大吉展宏图！
派真携手GC4K，威尔康奈尔医学院为超罕见病患者带来新生
2024年3月20日，在美国德克萨斯州休斯顿，一对澳大利亚夫妇面对14个月大的女儿Tallulah因超罕见神经性疾病遗传性痉挛性截瘫56型（SPG56）而生命垂危的困境，毅然决然地变卖了所有家产，只为全力救治女儿。他们的勇敢之举推动了澳大利亚非营利组织Genetic Cures for...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第143期
会议推荐 1、派真生物诚邀您参加首届粤港澳大湾区未来健康产业大会 2025年首届粤港澳大湾区未来健康产业大会”将于2025年3月28-30日在广州市南沙区正式开幕。派真生物诚挚邀请您参加大会，届时派真生物专业技术团队将携全套技术方案在A08展位恭候您的到来，期待与您面对面交流，同时我们在展位还准备了精美礼品等您揭秘！ 2、派真生物邀您参加【第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会】，相约上海张江科学会堂！...
祝贺神济昌华全球首创针对渐冻症基因治疗药物获美国FDA 临床研究许可
2025年3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称"神济昌华"）宣布，其自主研发的全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称"渐冻症"）。此次获批标志着该药物将进入I/IIa期国际多中心注册临床试验阶段，系统评估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效，实现从基础研究向临床转化的关键跨越。作为神济昌华的战略合作伙伴，派真生物对这一重大进展表示诚挚祝贺！...
祝贺金唯科针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物JWK002获IND受理
近日，由成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗I类创新药“JWK002注射液”临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，有望成为国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验。作为金唯科生物的重要战略合作伙伴，派真生物对这一重大进展表示衷心的祝贺！ 此前，JWK002注射液已获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）。...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第142期
热点聚焦 1、客户文献分享 | 昆明理工大学陈永昌团队发表DMD治疗新策略：通过MyoAAV-UA激活内源性全长utrophin 2025年3月10日，昆明理工大学的陈永昌教授及其合作团队在Nature Communications期刊发表标题为“Activation of endogenous full-length utrophin by MyoAAV-UA as a therapeutic approach for Duchenne muscular...
芳拓生物rAAV基因治疗产品获批临床新适应症
3月13日，芳拓生物宣布其自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-003注射液再次获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，拟用于治疗糖尿病视网膜病变（DR）。DR适应症是继nAMD 和DME之后，FT-003注射液获批的第三个新适应症。...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第141期
热点聚焦 1、热烈祝贺华南首例戈谢病基因治疗成功落地广州市第一人民医院 近日，在广州市第一人民医院血液内科王顺清主任的主导下，一名罹患罕见遗传病“戈谢病”的患者于近日成功接受基因治疗。这是继该院血液内科在地中海贫血领域取得突破后，CGT（细胞与基因治疗）亚专科完成的又一里程碑式成果，标志着华南地区在基因治疗领域迈入全新阶段。 2、热烈祝贺神曦生物NXL-001原位神经再生治疗阿尔茨海默病临床研究正式启动 2025年3月5日，由神曦生物 (NeuExcell...
热烈祝贺神济昌华SNUG01在北京大学第三医院正式启动多中心IIT临床研究
2025年3月6日，由北京大学第三医院神经内科牵头、渐冻症领域权威专家樊东升教授领衔开展的SNUG01基因治疗药物多中心临床研究（IIT-02）在京启动，标志着该药物针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的临床研究进入新阶段。作为神济昌华的战略合作伙伴，派真生物对这一重大进展表示诚挚祝贺！...
热烈祝贺神曦生物NXL-001原位神经再生治疗阿尔茨海默病临床研究正式启动
2025年3月5日，由神曦生物 (NeuExcell Therapeutics) 支持的 “一项评估NXL-001注射液脑内注射治疗阿尔茨海默病的探索性临床研究” 项目启动会在中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）成功召开。中国科学技术大学附属第一医院神经内科施炯教授担任该研究主要研究者（PI），并得到神经外科钱若兵教授、齐印宝教授团队的大力支持。...
打破AAV基因治疗的中和抗体壁垒: CD19-CAR-T细胞疗法的惊艳表现
腺相关病毒（AAV）载体是基因治疗中最广泛使用的递送工具之一，然而，AAV中和抗体（NAb）的存在对AAV载体的初次或重复给药构成了重大障碍。近期发表在《Molecular Therapy》上的一项研究展示了一种创新的免疫调节策略：通过CD19靶向嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法成功清除AAV Nab，这一研究为解决AAV基因治疗中的免疫屏障提供了重要的前沿进展。 一、研究背景...
为基因治疗铺平道路（下）：中国人群的AAV9抗体研究
近年来，基因治疗作为一种革命性的治疗手段，正在为许多遗传性疾病和罕见病患者带来新的希望。然而，基因治疗的成功不仅依赖于先进的技术，还受到患者自身免疫系统的影响。如果患者体内存在针对基因治疗递送载体（如腺相关病毒AAV）的抗体，基因治疗的效果可能会大打折扣。因此，了解不同人群中AAV抗体的分布情况，对于优化基因治疗方案至关重要。上期我们介绍了新生儿和幼儿中AAV9抗体的血清流行率与动力学相关研究结果，今天，我们为大家分享中国人群中AAV9的抗体情况。一项由北京协和医院和锦篮基因联合开展的研究，首次聚焦中国健康人群和罕见病患者的AAV9抗...
为基因治疗铺平道路(上）：新生儿和幼儿中AAV9抗体的血清流行率与动力学研究
近年来，基因治疗技术的快速发展为许多遗传性疾病带来了新的希望，其中腺相关病毒（AAV）载体因其高效的基因递送能力成为研究热点。AAV9载体因其能够穿越血脑屏障并高效转导细胞，已被广泛应用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）等疾病。然而，AAV9抗体（AAV9-Ab）的存在可能会中和基因治疗载体，影响治疗效果。因此，了解AAV9抗体的血清流行率及其在新生儿中的动态变化，对于优化基因治疗的时机至关重要。 AAV9抗体与基因治疗的挑战...
Science Immunology | AAV递送Env抗体首次实现停药后长期病毒抑制，为HIV治疗提供新思路！
近年来，终止抗逆转录病毒治疗（ART）后病毒反弹一直是HIV治疗的一大难题。近日，《Science Immunology》发表的一项最新研究，首次展示了通过腺相关病毒（AAV）载体递送针对猴免疫缺陷病毒（SIV）Env蛋白的抗体，能在停药后实现长期病毒抑制，为HIV治疗提供了全新的思路和希望。...
从无声到有声：耳蜗基因治疗的突破与前景
从无声到有声：耳蜗基因治疗的突破与前景...
基因“缝合术”：StitchR技术突破大基因递送极限
在基因治疗中，基因载体的递送能力和基因的大小是两个重要的挑战。对于许多遗传性疾病，如肌肉萎缩症、Stargardt病等，由于病理上涉及的基因较大，现有的递送方法往往无法满足这些较大基因的递送需求。因此，如何在不受基因大小限制的情况下递送大基因，成为了基因治疗领域亟待解决的难题。...
阿尔兹海默症研究新进展：MANF蛋白的意外作用
阿尔兹海默症（Alzheimer’s disease, AD）是最常见的神经退行性疾病，其显著特征为海马和大脑皮层中突触密度的减少，导致认知能力下降。内质网应激（ER-stress）是AD的早期病理标志之一，然而ER-stress对AD疾病发生发展的作用和机制尚不明确。中脑星形胶质细胞源性神经营养因子（Mesencephalic astrocyte-derived neurotrophic factor,...
帕金森病研究新突破：Parkin基因缺失猴模型揭示帕金森病发病新机制和治疗靶点
帕金森病（PD）是全球第二大神经退行性疾病，65岁以上人群中患病率约2%，其特征为中脑黑质脑区多巴胺神经细胞退变和病理性α-synuclein蛋白聚集。约10%的PD由基因突变引起，尤其是PINK1和Parkin基因。大量的体外研究表明PINK1激活Parkin，共同促进受损线粒体清除，保护神经细胞。然而，目前缺乏生理状态下PINK1激活Parkin的体内证据，且现有动物模型无法模拟PD的神经退变特征，这限制了对PINK1和Parkin功能的研究。2024年10月15日，暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院的杨伟莉、李世华及李晓江团队在国...
联系我们
如有任何问题，请与我们联系，我们的技术专家团队成员将尽快与您联系。