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从工艺开发到GMP生产 一站式CDMO服务平台

π-Alpha™ 293 平台实现AAV高效高产

GMP质粒全球CDMO服务

mRNA线性化质粒工艺优化到GMP生产

从质粒到病毒,一站式解决方案

  • 现货质粒/AAV病毒
  • AAV定制包装
  • 质粒DNA克隆
  • 质粒抽提
  • AAV与质粒分析检测服务
  • 新冠研究工具

让老百姓用得起基因治疗!

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π-Alpha™ 293 AAV 高量生产平台
多种AAV血清型产量提高3~8倍

π-Omega™ 质粒DNA高量生产平台
通过质粒骨架修饰使质粒产量提高3倍以上

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筛选高感染性和高组织特异性AAV血清型

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相约北京,派真生物诚邀您参加ICGT第七届细胞与基因治疗深度聚焦峰会!

ICGT第七届细胞与基因治疗深度聚焦峰会将于2024年6月27-28日在北京盛大开幕。峰会将汇聚业内100+顶尖专家和2000+业内同仁,共同探讨CGT产业链上中下游的关键环节,覆盖免疫细胞、基因治疗和干细胞开发热点议题,直面行业痛点,破解发展难点,共迎CGT产业的黄金十年。 派真生物应主办方的热情邀请将参加ICGT大会,在现场我们准备了精美的礼品与资料,欢迎大家莅临B3号展位参观交流! 会议信息 时间:2024年6月27-28日 地点:北京 展位号:B3 大会架构一览 大会亮点 6大专场论坛 50+展台 1V1商务对接...

齐聚上海 | 派真生物与您相约2024全球罕见病科研论坛

2024 年 5 月 23-25 日,2024 全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将在中国上海举办,大会由瑞鸥公益基金会、国际罕见病研究联盟(International Rare Diseases Research Consortium ,简称 IRDiRC)、复旦大学主办,国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院、湖南省蔻德罕见病关爱中心 联合主办。...

相约澳门 | 派真生物诚邀您参加BEYOND生命科学2024:拥抱未知,连接亚洲创新与全球市场

BEYOND Expo 2024定档于5月22日至25日在澳门威尼斯人会展中心隆重举行!这场科技盛会承诺以“拥抱未知”为主题,揭开未来科技的神秘面纱。在这片创新的热土上,BEYOND生命科学子品牌显现其行业领导地位,精心策划的生命科学展区将汇集亚洲乃至全球医疗科技领域的创新力量,展现生命科学最尖端的技术和突破性研究成果。 作为BEYOND...

五月畅包AAV,满额折扣加赠礼

在科研的探索道路上,派真生物始终与您携手并进,共同迎接每一个挑战。为了感谢各位合作伙伴的信任与支持,派真特此推出2024年满额赠礼活动,以实际行动回馈各位。 本次满额赠礼活动已正式开启,订单金额达2万元即可享受VIP折扣,还有礼品相送。额度越高,礼品越丰盛,包括但不限于拍立得、投影仪、华为/苹果电子产品等! 欢迎拨打电话13503000954或在线咨询,了解更多活动详情! 活动时间 2024年4月25日-5月31日 活动对象 高校和研究所等科研用户 活动推荐...

2024神经环路示踪与调控大会,派真生物期待您赴约!

自2012年以来,在中国神经科学学会的指导下,中国科学院深圳先进院脑所/深港脑院王立平团队与徐富强团队分别连续召开了十届光遗传技术和七届神经环路示踪技术研讨会和培训班,累计将光遗传神经调控与神经环路示踪技术体系辐射到境内外超过1100家实验室,受益人群超过7500人次。 为了提升国内神经科学研究领域整体研究能力,由中国神经科学学会神经科学研究技术分会、深圳市脑科学学会共同主办的“2024神经环路示踪与调控大会·培训班暨针灸研究前沿技术创新大会”将于今年5月7日至12日在深圳光明区召开。...

相约深圳 | 5月7-12日,2024神经环路示踪与调控大会·培训班暨针灸研究前沿技术创新大会

自2012年以来,在中国神经科学学会的指导下,中国科学院深圳先进院脑所/深港脑院王立平团队与徐富强团队分别连续召开了十届光遗传技术和七届神经环路示踪技术研讨会和培训班,累计将光遗传神经调控与神经环路示踪技术体系辐射到境内外超过1100家实验室,受益人群超过7500人次。 为了提升国内神经科学研究领域整体研究能力,由中国神经科学学会神经科学研究技术分会、深圳市脑科学学会共同主办的“2024神经环路示踪与调控大会·培训班暨针灸研究前沿技术创新大会”将于今年5月7日至12日在深圳光明区召开。...

mRNA现货上架,限时8折优惠

SARS-CoV-2大流行爆发期间,基于mRNA的疫苗在预防病毒传播上的有效性将mRNA技术从学术界带入公众视野。目前,mRNA技术已经广泛应用于基因表达、基因编辑、基因治疗、肿瘤治疗、病毒疫苗等领域。与基于DNA的蛋白质表达技术不同,mRNA不需要进入细胞核,在细胞质即可实现其功能,因此表达更迅速,而且没有基因组整合风险。...

信息安全升级!派真生物荣获 ISO/IEC 27001:2022 国际权威认证

近日,国际公认的测试、检验和认证机构SGS通标标准技术服务有限公司(以下简称"SGS")为广州派真生物技术有限公司(以下简称"派真生物")颁发ISO/IEC 27001:2022信息安全管理体系认证证书。这标志着派真生物已建立起一套完整的信息安全管理体系,且获得国际权威认证,为公司的信息资产安全提供了保障。 ISO...

重磅!派真生物获批国家级博士后科研工作站分站

近日,全国博士后管委会办公室公布了最新一批广东省博士后科研工作分站备案通知,派真生物获批国家级博士后科研工作分站,获得联合招收培养博士后资格,这标志着派真生物在高层次人才培养平台的建设上取得了新突破。 博士后科研工作站分站是指在企业、科研生产型事业单位和特殊区域机构内,经批准可以招收和培养博士后研究人员的组织,是产学研相结合、增强企业自主创新能力的有效载体,对吸引集聚博士后人才、提高技术创新、推动成果转化具有重大意义。...

齐聚上海,共话CGT | 派真生物2024年细胞与基因治疗创新合作沙龙上海站圆满落幕

4月9日,派真生物于上海举办了2024年细胞与基因治疗创新合作沙龙。本次活动由派真与凯德集团联合举办,邀请了四十多家投资机构和CGT代表企业参会,同时获得了中新广州知识城开发建设办公室的支持,吸引到十余位杰出企业家进行CGT项目路演。这次沙龙旨在促进多方交流,展示项目方成果,并为投资机构提供发现潜力股的机会。 中新广州知识城开发建设办公室党组成员、副主任黄伟坚通过分享具体的例子和数据详细介绍了广州黄埔区优越的营商环境和黄埔区生物医药产业发展情况,展现了黄埔区对生物医药产业的高度重视和政策支持。...

热烈祝贺健达九州​用科技点亮希望之光,首例全盲患者重见光明

健达九州(北京)生物科技有限公司(简称"健达九州")近日宣布在治疗视网膜变性疾病的研究领域取得进展。公司旗下研发的GA001注射液使失明多年的受试者用药后重获光感。作为战略合作伙伴,派真生物对健达九州取得这一重要进展表示诚挚祝贺。 在由眼科专家张旭乡教授主持的GA001项目中,首例受试者在接受治疗两个月后即报告可以感受到外界光刺激,能较准确地感知光源位置,说明视觉功能正在逐步恢复。迄今未观察到与药物相关的不良反应,初步显示了GA001注射液的安全性和有效性。...

热烈祝贺神曦生物NeuroD1基因疗法成功实现全球首例患者给药

近日,由神曦生物(NeuExcell Therapeutics)自主研发的AAV-NeuroD1基因治疗产品NXL-004在苏州大学附属第四医院(苏州市独墅湖医院),由神经外科主任、主任医师、博士生导师黄煜伦教授团队成功完成首例患者给药。作为神曦生物的合作伙伴,派真生物对神曦生物这一重要里程碑事件表示热烈地祝贺! 派真生物倍感荣幸能够助力神曦生物的AAV基因治疗药物推进,为其项目提供从质粒到AAV一站式CDMO服务...

派真生物热烈祝贺星眸生物首款基因治疗药物IND获批

2024年3月1日,合肥星眸生物科技有限公司(以下简称“星眸生物”)自主研发的基因治疗I类创新药“XMVA09注射液”的新药临床试验(IND)申请获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准。XMVA09注射液是首个兼具实现双特异性靶点与玻璃体腔内注射衣壳的基因治疗药物,适应症为湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)。作为星眸生物的战略合作伙伴,派真生物对XMVA09注射液IND获批表示热烈祝贺! ▴药品评审中心官网截图...

感恩认可!派真生物收到龙年第一封感谢信

近日,派真生物收到一封来自成都金唯科生物科技有限公司(下称“金唯科”)的感谢信。金唯科对派真生物及其负责团队的工作表示充分肯定,同时对派真生物团队在合作中体现出的专业性、高效性和协作性进行了高度赞赏,并致以诚挚谢意。 待查收 金唯科生物 2024年2月22日,由金唯科自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)基因治疗I类创新药“JWK001注射液”的新药临床试验(IND)申请顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。...

热烈祝贺金唯科首个采用两质粒包装系统的AAV基因药物IND获批

2024年2月22日,由成都金唯科生物科技有限公司(下称“金唯科”)自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)基因治疗I类创新药“JWK001注射液”的新药临床试验(IND)申请顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。派真生物对金唯科取得这一重要进展表示诚挚祝贺!...

先导编辑研究新进展:卷曲螺旋异二聚体结构使先导编辑器的灵活性极大增强!

研究背景 先导编辑是一种革命性的基因编辑技术,能够在不“切割”两条DNA链的情况下,实现精确的碱基替换、小片段的插入和删除。先导编辑系统是一种由两种成分组成的复合物。其中一个组件是先导编辑器(Prime editor, PE),它结合了Cas9切口酶(第一个CRISPR-Cas基因编辑技术用到的核酸酶)和逆转录酶(RT,一种将RNA逆转录成DNA的酶)。另外一个组成成分是引导RNA(prime editing guide RNA,...

热烈祝贺凌意生物研发的首个儿童戈谢病I型基因治疗临床研究正式启动

国内戈谢病基因治疗领域迎来新突破。本月,由国家儿童医学中心(上海)及上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心的内分泌与遗传代谢科,王秀敏教授主导的IIT临床研究项目正式启动。该项目旨在“评价LY-M001注射液在I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性”,标志着对青少年戈谢病患者治疗研究的深入。...

心脏基因治疗新进展:郭宇轩团队《Circulation》发表突破性研究

1、研究背景 基因治疗作为现代医学的前沿领域,其载体的选择至关重要。AAV(腺相关病毒)因其高效、低免疫原性等优点,被广泛应用于体内基因治疗。特别是AAV9血清型,因其心脏亲和性,常被用于心脏疾病的基因治疗。然而,AAV9-Tnnt2载体在非靶器官,如肝脏的基因表达泄漏问题,限制了其在临床应用的安全性和有效性。...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第105期

行业动态速览● 热点聚焦 01、星眸生物“XMVA09注射液”新适应症IND获受理 2024年5月31日,合肥星眸生物科技有限公司宣布其自主研发基因治疗I类创新药“XMVA09注射液”的第2项IND申请已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理,新申请的适应症为糖尿病性黄斑水肿(DME)。2024年3月1日,XMVA09注射液针对湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)适应症的IND申请获得CDE临床默示许可。 02、Ia型糖原储积病的AAV基因疗法DTX401达到3期临床主要终点,预计明年递交上市申请...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第104期

行业动态速览● 热点聚焦 01、神济昌华国内首例渐冻症患者AAV基因治疗完成1年随访,患者疾病进展趋于稳定 近日,神济昌华自主研发的渐冻症(肌萎缩侧索硬化症,ALS)AAV基因治疗药物SNUG01首例同情用药受试者完成满1年随访,显示出了良好的安全性及疗效。 2023年5月22日,一项“评估 SNUG01...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第103期

行业动态速览● 热点聚焦 01、神曦生物展示原位神经再生基因疗法最新研究突破 近日,神曦生物(NeuExcell Therapeutics)在2024美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会首次展示其基于全球创新的原位神经再生基因疗法平台技术开发的针对脑卒中的NXL-001产品的最新研究突破。NXL-001成功实现大脑皮层的原位神经再生,恢复皮质脊髓束投射,并显著改善运动功能。 02、中美双报!威斯津生物EB病毒相关肿瘤mRNA疫苗IND申请获CDE受理...

罗氏超1.9亿美元合作,神曦生物展示原位神经再生基因疗法最新研究突破

近日,神曦生物(NeuExcell Therapeutics)在2024美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会首次展示其基于全球创新的原位神经再生基因疗法平台技术开发的针对脑卒中的NXL-001产品的最新研究突破。 此前,神曦生物在2021年与罗氏制药旗下的Spark Therapeutics达成一项超过1.9亿美元的合作协议,利用原位神经再生技术平台,共同开发治疗亨廷顿舞蹈症的基因疗法。 在2024 ASGCT年会上,神曦生物在“AAV载体- 非人灵长类和大动物模型(AAV Vector - Non-Human...

将这种Cas9的基因编辑效率提升百倍!诺奖团队重磅Cell论文,找到改进基因编辑的通用策略

2012年8月17日,Jennifer Doudna和 Emmanulle Charpentier 合作,在 Science 杂志发表了基因编辑史上的里程碑论文,成功解析了CRISPR基因编辑的工作原理。仅仅8年后,她们二人获得了2020年度诺贝尔化学奖。 而最近,Jennifer Doudna团队在CRISPR基因编辑领域再获新突破,找到了一种改进CRISPR-Cas9基因编辑活性的通用方法。 2024年5月22日,加州大学伯克利分校 Jennifer Doudna教授在Cell期刊发表了题为:Rapid DNA...

Science Advances (IF 13.6):亨廷顿病治疗的潜在新靶点

亨廷顿病(Huntington's disease, HD), 又名慢性进行性舞蹈症,是一种缓慢起病的遗传性神经退行疾病,主要临床表现为短暂不能控制的装鬼脸、点头、手指跳动,精神障碍和认知障碍。患者通常在发病15-20年后死亡,目前的治疗手段仅限于针对症状的治疗,没有预防发病或减缓进展的方法,因此国内外医学界称之为“死亡之舞”。 图片来源:https://trypanophobia.wordpress.com/2012/10/30/darker-dancing/...

Nature子刊:来自人类肠道细菌的小型化Cas9,可用于高效精准的基因组编辑

CRISPR基因编辑技术极大地加速了遗传疾病治疗方法的开发。然而,临床的进一步发展在很大程度上取决于开发多样化工具以应对基因组编辑的挑战。其中,最关键的一个方面是递送,因为Cas核酸酶及其衍生的融合产物(包括碱基编辑器、先导编辑器)的尺寸较大。 腺相关病毒(AAV)是最高效和最广泛使用的体内递送载体,但其载体容纳量仅为4.7...

张锋创立的Editas公司正式发布首个体内CRISPR基因编辑临床试验数据,改善遗传性失明患者视力

2023年12月8日,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。该疗法最初由CRISPR Therapeutics于2018年启动,此后与Vertex Pharmaceuticals合作推进。 几天后,Vertex Pharmaceuticals宣布将向张锋创立的基因编辑疗法开发公司Editas...

浙江大学刘帅课题组开发单组分阳离子脂质mRNA递送载体,静脉给药后靶向脾脏T细胞

四组分脂质纳米颗粒(LNPs)已被广泛应用于上市COVID-19 mRNA疫苗和大量mRNA疗法的临床试验中,证明了它们在将mRNA传递到肝脏和肌肉方面的有效性。mRNA药物的肝外靶向分布对于治疗影响非肝器官的多种疾病具有巨大的意义,特别是靶向脾脏和T细胞的特异性mRNA递送为癌症免疫治疗和诱导抗病毒免疫反应提供了一个引人注目的选择。 尽管如此,将mRNA靶向递送至肝外组织在很大程度上仍是限制其应用开发的重要挑战。目前的脾靶向技术往往以转染效率或疗效降低为代价,导致使用新型递送载体时,脾中的mRNA整体表达量仍低于肝脏。...

Nat Genet (IF=30.8) | 派真AAV助力哺乳动物肝脏高精度时空图谱的描绘

客户文献解读 4月16日,Nature Genetics 杂志(IF=30.8)刊登关于哺乳动物肝脏高精度时空图谱的研究论文,揭示了小鼠肝脏稳态的空间分子特征,以及肝部分切除与再生过程中的复杂分子机制,确定了转录辅助因子TBL1XR1 作为一个炎症诱导的调节器,促进肝细胞增殖。该研究的数据有望为肝脏疾病治疗、肝脏再生与移植提供新的思路和策略。...

张然/李宁团队证实超小型TnpB系统可实现高效体内基因编辑

来自细菌和古菌的适应性免疫系统CRISPR已经彻底改变了基因组编辑,但大部分CRISPR系统尺寸较大,例如最广泛使用的Cas9、Cas12的尺寸通常超过1000个氨基酸,限制了在体内基因编辑治疗方面的应用。 最近的一些研究发现,原核转座子编码的IscB和TnpB蛋白分别是Cas9与Cas12核酸酶的祖先,它们分别可以在ωRNA和reRNA的引导下切割DNA双链,这表明它们具有Cas核酸酶类似的功能,具有可编程的RNA引导的核酸内切酶活性。...

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