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相约成都 | 派真生物诚邀您共聚BIONNOVA西部创新论坛
派真618科研盛典！7月4日，与您相约派真直播间，干货满满助你科研加速！
一年一度的年中大促盛宴火热进行中，派真生物隆重推出派真618科研盛典活动。7月4日，小派特邀派真生物应用科学家 童英博士 及广州医科大学南山学者“骨干人才” 杨鹏辉教授亲临直播间，为大家详细解读常见的病毒载体及AAV的应用和AAV体内实验策略等满满干货。小派在直播间等待各位前来! 派真618科研盛典，干货满满助你科研加速： 干货一：常见的病毒载体及AAV的应用 分享嘉宾：童英博士 派真生物应用科学家 干货二：AAV体内实验策略 分享嘉宾：杨鹏辉 广州医科大学南山学者“骨干人才”，教授...
相约北京，派真生物诚邀您参加ICGT第七届细胞与基因治疗深度聚焦峰会！
ICGT第七届细胞与基因治疗深度聚焦峰会将于2024年6月27-28日在北京盛大开幕。峰会将汇聚业内100+顶尖专家和2000+业内同仁，共同探讨CGT产业链上中下游的关键环节，覆盖免疫细胞、基因治疗和干细胞开发热点议题，直面行业痛点，破解发展难点，共迎CGT产业的黄金十年。 派真生物应主办方的热情邀请将参加ICGT大会，在现场我们准备了精美的礼品与资料，欢迎大家莅临B3号展位参观交流！ 会议信息 时间：2024年6月27-28日 地点：北京 展位号：B3 大会架构一览 大会亮点 6大专场论坛 50+展台 1V1商务对接...
齐聚上海 | 派真生物与您相约2024全球罕见病科研论坛
2024 年 5 月 23-25 日，2024 全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将在中国上海举办，大会由瑞鸥公益基金会、国际罕见病研究联盟(International Rare Diseases Research Consortium ，简称 IRDiRC)、复旦大学主办，国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院、湖南省蔻德罕见病关爱中心 联合主办。...
相约澳门 | 派真生物诚邀您参加BEYOND生命科学2024：拥抱未知，连接亚洲创新与全球市场
BEYOND Expo 2024定档于5月22日至25日在澳门威尼斯人会展中心隆重举行!这场科技盛会承诺以“拥抱未知”为主题，揭开未来科技的神秘面纱。在这片创新的热土上，BEYOND生命科学子品牌显现其行业领导地位，精心策划的生命科学展区将汇集亚洲乃至全球医疗科技领域的创新力量，展现生命科学最尖端的技术和突破性研究成果。 作为BEYOND...
五月畅包AAV，满额折扣加赠礼
在科研的探索道路上，派真生物始终与您携手并进，共同迎接每一个挑战。为了感谢各位合作伙伴的信任与支持，派真特此推出2024年满额赠礼活动，以实际行动回馈各位。 本次满额赠礼活动已正式开启，订单金额达2万元即可享受VIP折扣，还有礼品相送。额度越高，礼品越丰盛，包括但不限于拍立得、投影仪、华为/苹果电子产品等! 欢迎拨打电话13503000954或在线咨询，了解更多活动详情! 活动时间 2024年4月25日-5月31日 活动对象 高校和研究所等科研用户 活动推荐...
2024神经环路示踪与调控大会，派真生物期待您赴约！
自2012年以来，在中国神经科学学会的指导下，中国科学院深圳先进院脑所/深港脑院王立平团队与徐富强团队分别连续召开了十届光遗传技术和七届神经环路示踪技术研讨会和培训班，累计将光遗传神经调控与神经环路示踪技术体系辐射到境内外超过1100家实验室，受益人群超过7500人次。 为了提升国内神经科学研究领域整体研究能力，由中国神经科学学会神经科学研究技术分会、深圳市脑科学学会共同主办的“2024神经环路示踪与调控大会·培训班暨针灸研究前沿技术创新大会”将于今年5月7日至12日在深圳光明区召开。...
活动全年有效！邀请好友包AAV，悦享双份好礼~
关于派真
派真携手GC4K，威尔康奈尔医学院为超罕见病患者带来新生
2024年3月20日，在美国德克萨斯州休斯顿，一对澳大利亚夫妇面对14个月大的女儿Tallulah因超罕见神经性疾病遗传性痉挛性截瘫56型（SPG56）而生命垂危的困境，毅然决然地变卖了所有家产，只为全力救治女儿。他们的勇敢之举推动了澳大利亚非营利组织Genetic Cures for...
双十一返场热购：AAV定制包装低至1999起
AAV定制包装超值优惠，低至1999元起mRNA下单即送50%,更有满额送iphone 16 Pro等豪礼! 活动时间: 2024年10月21日-12月31 活动对象:国内高校科研院所用户
倒计时2周 | 派真生物诚邀您共聚第二届大湾区细胞基因治疗发展论坛
CGT产业的新机遇 2024年11月21-22日，InnoXBio2024第二届大湾区细胞基因治疗发展论坛将于广州召开。派真生物创始人李华鹏受邀作为“专题三：基因治疗与递送技术 | 眼科、CNS基因治疗”的主持嘉宾出席大会，同时派真生物工艺科学家盛龙祥也在该专题下进行关于《AAV基因治疗载体的CMC成药性评估》的主题演讲，超多干货让您不虚此行，更有专业团队携全面一站式解决方案和多种精美礼品在展位B06恭候您的到来，诚邀您莅临展位交流探讨。...
黄埔生物医药企业专访系列 | 派真生物：致力于让老百姓用得起基因治疗
访谈对象 | 广州派真生物科技有限公司联合创始人、中国区总经理张超及其团队成员 策 划 | 广东省食品药品审评认证技术协会项目背景：黄埔区是大湾区生物医药产业聚集区，具有众多优秀的生物医药创新企业，本栏目将通过专访辖区生物医药企业，分享企业最新动态、研发成果，见证企业高质量发展进程中的守正创新。本期推文聚焦广州派真生物科技有限公司（下称“派真生物”），深入探讨其在基因治疗领域的创新成就与未来发展。■ ...
对话范晓虎、张超：CGT创新与国际化，向何处？
一个值得注意的事实是，国内已经批准了六款CAR-T疗法，跟美国市场情况齐平。放诸任何一个生物制药细分领域，这都属于少见的成就。...
荣耀时刻！派真生物获得国家级专精特新小巨人认定
2024年9月3日，广东省工业和信息化厅发布了关于广东省第六批专精特新“小巨人”企业和第三批专精特新“小巨人”复核通过企业名单的公示，派真生物获得第六批专精特新“小巨人”企业认定，2024年广东省（深圳除外）获得认定企业263家，全国认定企业3000余家，较第五批小巨人认定数减少600多家。 作为一家专注于 AAV...
基因治疗与小核酸药物论坛暨派真生物与益诺思战略合作签约仪式在北京成功举办！
2024年8月28日下午，2024同写意CGT产业大会在北京盛大开幕。作为峰会的重要组成部分，由上海益诺思生物技术股份有限公司（以下简称“益诺思”）承办的基因治疗与小核酸药物论坛隆重举行。会上，派真生物与益诺思正式宣布达成战略合作。签约仪式在大会现场隆重举行，此次合作标志着双方将携手共进，共同推动创新药产业快速发展，为人类健康事业贡献更多力量。随着全球生物医药产业的快速发展，基因治疗作为继药物治疗、手术治疗之后的又一场医疗革命，正逐渐成为未来医疗发展的核心方向。中国细胞和基因治疗药物行业在政策支持、经济投入、科研能力提升以及公众意识提...
派真生物中国区总经理张总受邀出席同写意20周年大会
同写意/TONGXIEYI/TONACEA 20周年大会（简称为“T20大会”）将于2024年7月11日-13日在苏州召开，派真生物中国区总经理张超受邀出席会议，在论坛26：”基因治疗“下进行话题为:《基因替代和基因编辑哪条路更加宽阔》的圆桌讨论分享。我们诚挚地邀请您参与本次会议，期待与您相会。 圆桌信息 01、论坛：26-基因治疗 02、话题：基因替代和基因编辑哪条路更加宽阔 03、时间：7月13日16：00-16：40 04、地点：苏州金鸡湖凯宾斯基大酒店（酒店1F层K5/6厅） 05、嘉宾：张超 (派真生物中国区总经理)...
行业资讯 | 8.1亿美元！两款AAV基因疗法对外授权合作达成
2025年1月14日，REGENXBIO公司与Nippon Shinyaku（日本新药株式会社）宣布了关于AAV基因治疗领域的一项独家合作计划，旨在开发和商业化用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）的基因疗法RGX-121以及用于治疗黏多糖贮积症I型（MPS I，又称赫勒综合征）的基因疗法RGX-111。 根据合作协议，REGENXBIO将获得1.1亿美元的预付款，并有可能在达到特定里程碑时获得高达7亿美元的额外付款。此外，REGENXBIO还将从在美国和亚洲地区的净销售额中获得一定比例的专利使用费。...
国内科研团队开发出一种通用型mRNA抗肿瘤策略
席卷全球的新冠疫情带来的灾难和并发症令人记忆犹新，但令人意外的是，一些肿瘤患者在感染新冠后，肿瘤反而缩小甚至消失。早在19世纪末，纽约外科医生威廉·科利便发现，一位颈部肿瘤患者在感染严重的细菌性皮肤疾病后神奇自愈，这一现象被称之为“癌症自发消退”。事实上，几个世纪以来，由细菌、病毒等病原体感染引起的癌症自发消退现象屡见不鲜。更有趣的是，部分患者尽管没有感染病毒，但在接种疫苗后仍然出现了肿瘤自发消退的现象。这引发科学家们的极大兴趣和深刻思考：如何将病原体感染或疫苗接种后激发的免疫反应转化为一种安全有效可控的癌症治疗策略。...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第135期
热点聚焦 01、热烈祝贺金唯科完成数千万元阶段性融资，加速推进AAV基因治疗药物开发近日，成都金唯科生物科技有限公司（以下简称“金唯科”）宣布完成数千万元阶段性融资，本轮融资由武汉东湖高新股权投资管理有限公司（简称“东湖投资”）和四川创新发展投资管理有限公司（简称“川创投”）共同投资。获得本轮融资后，金唯科将加速推进AAV基因治疗管线的临床转化与商业化进程，为遗传疾病患者带去治愈希望！作为金唯科生物的重要战略合作伙伴，派真生物对此表示由衷的祝贺！ ...
张锋最新论文：开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶，为更安全的基因编辑疗法奠定基础
利用 CRISPR-Cas 系统进行基因组编辑，是治疗遗传疾病的有前景的途径。2023年底，美国 FDA 批准了首款 CRISPR 基因编辑疗法上市，此外，还有许多基于 CRISPR 的基因编辑疗法正在临床试验中，用于治疗多种遗传疾病，包括视网膜营养不良、血友病、溶酶体贮积病以及某些类型的癌症。 然而，源自细菌的 Cas 核酸酶的细胞和体液免疫原性，很大程度上限制了 CRISPR 基因编辑疗法的临床应用。 2025年1月2日，张锋团队在 Nature Communications 期刊发表了题为：Rational...
36家基因治疗企业获融资，基因编辑成“风向标”
全球首款基于CRISPR技术的体外基因编辑疗法Casgevy的获批上市开启了基因编辑疗法的新纪元。回首刚刚过去的2024年，我国基因治疗领域也在稳步向前，尤其是基因编辑领域。并向着更为精准的基因编辑技术、适应症边界不断扩展和更具优势的体内基因编辑疗法等趋势发展，有望实现“一次治疗，终生治愈”的目标。此外，我国还出台了一系列利好政策以助力基因治疗领域的发展。基因治疗领域研发端的持续发力与利好政策的相继发布，激发了投资者对该领域的热情。据不完全统计，2024年国内基因治疗领域共发生了约41起融资事件，涉及企业共36家，已披露融资总金额超2...
热烈祝贺金唯科完成数千万元阶段性融资，加速推进AAV基因治疗药物开发
近日，成都金唯科生物科技有限公司（以下简称“金唯科”）宣布完成数千万元阶段性融资，本轮融资由武汉东湖高新股权投资管理有限公司（简称“东湖投资”）和四川创新发展投资管理有限公司（简称“川创投”）共同投资。获得本轮融资后，金唯科将加速推进AAV基因治疗管线的临床转化与商业化进程，为遗传疾病患者带去治愈希望！作为金唯科生物的重要战略合作伙伴，派真生物对此表示由衷的祝贺！ 金唯科建立了以AAV衣壳改造、基因表达盒设计、大基因递送、基因编辑为核心的技术平台，基因治疗药物研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第134期
热点聚焦 01.2024 AAV领域大事件回顾：克冠达医药“国内首款AAV疫苗”获批临床试验，开启疫苗研发新纪元克冠达医药自主研发的基于腺相关病毒(Adeno-associated virus，AAV)载体技术的疫苗的新药临床试验(IND)申请于 24年初获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。这一进展标志着我国在AAV疫苗领域迈出了具有里程碑意义的一步，实现了AAV技术在疫苗开发中的首次临床应用。 ...
热烈祝贺瑞风生物获数亿元新一轮融资
2024年12月30日 —...
从无声到有声：耳蜗基因治疗的突破与前景
从无声到有声：耳蜗基因治疗的突破与前景...
基因“缝合术”：StitchR技术突破大基因递送极限
在基因治疗中，基因载体的递送能力和基因的大小是两个重要的挑战。对于许多遗传性疾病，如肌肉萎缩症、Stargardt病等，由于病理上涉及的基因较大，现有的递送方法往往无法满足这些较大基因的递送需求。因此，如何在不受基因大小限制的情况下递送大基因，成为了基因治疗领域亟待解决的难题。...
阿尔兹海默症研究新进展：MANF蛋白的意外作用
阿尔兹海默症（Alzheimer’s disease, AD）是最常见的神经退行性疾病，其显著特征为海马和大脑皮层中突触密度的减少，导致认知能力下降。内质网应激（ER-stress）是AD的早期病理标志之一，然而ER-stress对AD疾病发生发展的作用和机制尚不明确。中脑星形胶质细胞源性神经营养因子（Mesencephalic astrocyte-derived neurotrophic factor,...
帕金森病研究新突破：Parkin基因缺失猴模型揭示帕金森病发病新机制和治疗靶点
帕金森病（PD）是全球第二大神经退行性疾病，65岁以上人群中患病率约2%，其特征为中脑黑质脑区多巴胺神经细胞退变和病理性α-synuclein蛋白聚集。约10%的PD由基因突变引起，尤其是PINK1和Parkin基因。大量的体外研究表明PINK1激活Parkin，共同促进受损线粒体清除，保护神经细胞。然而，目前缺乏生理状态下PINK1激活Parkin的体内证据，且现有动物模型无法模拟PD的神经退变特征，这限制了对PINK1和Parkin功能的研究。2024年10月15日，暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院的杨伟莉、李世华及李晓江团队在国...
AAV基因替代疗法有效恢复DFNB111型耳聋小鼠的听力
听力损失是常见的感官障碍之一，尤其在新生儿中。遗传因素导致的听力损失占比高达60%。目前尚无有效的方法可以恢复遗传性听力损失患者的自然听觉感知。近年来AAV基因疗法在治疗遗传性耳聋方面展现了巨大的潜力。然而，先前的AAV基因治疗研究大多集中于特定内耳细胞类型（尤其是毛细胞）中的基因，如Otof、Tmc1、Strc和Kcne1基因等，而对广泛表达于多种内耳细胞的耳聋基因关注较少。 髓鞘蛋白P0样蛋白2（Myelin protein zero-like...
客户文献分享 | 精准激活Wnt信号促进肺泡再生，缓解肺纤维化
肺纤维化是一种严重的进行性肺部疾病，通常伴随着过量的细胞外基质（ECM）沉积，导致肺功能逐渐丧失。现有的治疗方法，如吡非尼酮和尼达尼布，虽然能缓解症状，但无法逆转疾病进程。因此，寻找新的治疗策略，尤其是那些能促进肺泡再生的方案，是当前研究的重点。 Wnt/β-连环蛋白（Wnt/β-catenin）信号通路是组织再生的重要驱动力，特别是在肺泡上皮干细胞（AT2细胞）再生中发挥着核心作用。然而，长期的Wnt信号激活会导致成纤维细胞增殖和纤维化，甚至有致癌风险。因此，实现短暂且特异性的Wnt信号激活，是治疗肺纤维化的关键。...
悉尼大学开发rAAV+睡美人转座子基因递送系统，可用于治疗新生儿遗传性肝病
腺相关病毒（rAAV）载体已经成为体内基因治疗的首选工具，尤其在成人肝脏等分裂不活跃的细胞中，rAAV基因治疗药物的疗效显著。然而，在快速增殖的细胞（如新生儿肝脏）中，传统rAAV载体的疗效非常有限，主要原因是rAAV载体携带的外源基因组处于游离状态，容易在细胞复制时发生丢失或稀释，这一局限性也使得一些需要早期干预的遗传性肝脏疾病的治疗成功率较低。为了应对这一挑战，悉尼大学儿童医学研究所研究人员开发了一种rAAV/ Sleeping...
AAV在肾脏疾病研究中的靶向策略
肾脏疾病是威胁人类健康的主要疾病之一，全球约有13%人口受其影响。目前对肾脏疾病的干预措施包括透析和肾脏移植，这些措施的效果或可用性有限，并且通常会引起各种并发症如心血管疾病和免疫抑制等。因此，迫切需要为肾脏疾病开发新的治疗方法。值得注意的是，高达30%的肾脏疾病病例是由单基因疾病引起的，故基因药物治疗可能对此有所帮助;但由于肾脏结构和功能的复杂性，针对肾脏疾病的基因治疗的研究和开发滞后于肝脏、神经肌肉和眼睛等，目前还没有任何一种针对肾脏的基因治疗药物获批上市。AAV是目前体内基因治疗最合适的载体，已有研究人员利用AAV进行体内外肾脏...
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