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重磅发布
一周要闻丨基因治疗要闻速递第65期
●派真生物动态速览● 01...
中检院携手业内专家发布基因治疗制品质控共识，派真生物参与起草，助力CGT行业高质量发展
随着越来越多的基因治疗制品进入临床或上市，相关的安全性风险逐渐显现，其中病毒安全性、基因毒性（致瘤性）和免疫毒性备受关注。同时，基因治疗制品的质量控制也面临诸多挑战，例如生产工艺的局限性、结构表征和其他特性分析不够深入、检测项目及标准限度还不完善，甚至很多项目缺少有效的检测方法等。在这一背景下，中国食品药品检定研究院（中检院）联合基因治疗业界的相关专家，历时两年，参考国内外大量指南和规范，调研国内相关单位的实际质量控制现状，共同编写了《基因治疗制品质量控制概述》（简称《质控概述》），以完善和细化基因治疗制品的质量控制技术规范，概述以专...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第64期
●行业动态速览● 热点聚焦 01 方拓生物第三款AAV基因治疗药物获CDE临床试验许可 近日，方拓生物科技（苏州）有限公司自主研发的创新型AAV基因治疗药物FT-004获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验许可，适应症为血友病B（内源性FIX活性≤2%）。这是方拓生物获批临床的第三款创新AAV基因治疗产品。 ...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第63期
●行业动态速览● 热点聚焦 01 诺洁贝生物：眼科AAV基因疗法申报临床，治疗结晶样视网膜变性 近日，据CDE官网公示，诺洁贝生物的NGGT001注射液申报临床，NGGT001 注射液一款治疗结晶样视网膜变性（BCD）的创新性基因治疗药物。 ...
张锋团队在基因编辑又有重磅发现，研究热点CRISPR/Cas9了解一下？
近日，把发NATURE当做家常便饭的CRISPR/Cas9基因编辑大神张峰又有重磅发现了，他所领衔的研究团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统：一种名为Fanzor的蛋白，可以使用 RNA 引导机制，精确靶向和切割 DNA。经过系统工程改造优化后，未来Fanzor有望应用于新一代基因编辑器中。张锋教授表示， CRISPR 系统功能强大，已被广泛使用，这是因为其容易被重新编程以靶向基因组中的不同位点。而该研究发现的新系统是对已有的基因组编辑工具的补充，是另一种对人类细胞进行精确改变的方法。 ...
行业资讯丨Sarepta Therapeutics以1.02亿美元的价格售出罕见儿科疾病优先审查券
2023年7月5日，据Sarepta Therapeutics，Inc.官网发布的新闻报道，该公司已完成其罕见儿科疾病优先审查凭证（Priority Review Voucher，PRV）的出售，并获得了1.02亿美元的付款。Sarepta将把出售PRV的收益投入用于相关研发工作，以支持更有变革性的疗法的开发。 Sarepta因美国FDA加速批准ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec rokl）用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因已确认突变的门诊儿童患者后，被授予PRV。...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第62期
●派真生物动态速览● 01 本周四开讲丨AAV新型血清型筛选技术成果揭秘：未来基因治疗的趋势 2023年7月6日（周四）19:00-20:00，π 学院“小病毒·大应用”系列直播课程邀请了派真生物应用科学家刘璐博士,将为大家带来主题为《AAV新型血清型筛选中的应用现状》的直播分享，本期课程将围绕AAV的发现与发展历程，以及不同变异体的筛选方法展开，课程将深入探讨不同AAV筛选技术的成果与应用，届时欢迎各位在线交流学习！ ●行业动态速览● 热点聚焦 01...
新闻速递丨290万美元！Biomarin A型血友病AAV基因疗法获FDA批准上市
2023年6月29日，Biomarin宣布其A型血友病基因疗法Valoctocogene roxaparvovec获得FDA批准，商品名为Roctavian。此前，该产品已于2022年8月获得欧盟批准上市。Roctavian为全球首款A型血友病基因疗法，Biomarin定价为290万美元。这也是继前几日FDA批准了Sarepta与Roche联合开发的全球首个用于治疗4-5岁杜氏肌营养不良(DMD)患者的AAV基因疗法Elevidys上市之后又一款获FDA批准上市的AAV基因疗法。...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第61期
●行业动态速览● 热点聚焦 01 全球首款杜氏肌营养不良AAV基因疗法获批上市，定价320万美元 近日，Sarepta Therapeutics公司宣布，其与罗氏（Roche）联合开发的AAV基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）获FDA加速批准上市，用于治疗 4-5...
一周要闻丨基因治疗要闻速递第60期
●派真生物动态速览● 01 派真生物病毒业务部负责人刘波谈AAV基因治疗药物生产工艺之Luxturna篇 Luxturna（voretigene...
派真生物病毒业务部负责人刘波谈AAV基因治疗药物生产工艺之Luxturna篇
Luxturna（voretigene...
行业资讯
Sensorion双AAV基因疗法在欧提交CTA，国内多家企业蓄势待发
近日，Sensorion宣布已提交新的临...
XyloCor发布XC001新型AAV基因疗法2期EXACT临床试验数据
近日，XyloCor报告了其治疗难治性心绞痛的基因治疗候选药物XC001的2期临床试验(EXACT)部分的12个月阳性数据。在试验延长期的第12个月，XC001在多项疗效指标上表现出持久的改善，包括患者的总运动持续时间(ted)比基线持续增加，这是治疗心血管疾病中令人兴奋的改善标志。此外，缺血性负担和缺血性症状也持续减缓，胸痛发作(心绞痛)和硝酸甘油的使用也显著减少。12个月时的心脏成像为实现生物学效应的潜在作用机制提供了额外的证据，这些皆表明XC001有潜力作为难治性心绞痛重大未满足医疗需求的新治疗方法。此外，XC001基因治疗也有...
信念医药AAV基因疗法BBM-H803获批IND
2023年7月24日，据国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射液”获得临床试验默示许可，用于治疗血友病A。 关于血友病 血友病作为一种伴X染色体隐性遗传性出血疾病，主要由凝血因子基因突变或缺失引起，根据缺乏凝血因子基因的不同，血友病可分为A型（凝血因子Ⅷ）、B型（凝血因子Ⅸ）和C型（凝血因子Ⅺ）。其中血友病A型为伴X隐性遗传病，患者约占先天性出血疾病的85%左右，其发病率大约是B型血友病的4倍。...
基于CRISPR基因编辑技术，开发治疗阿尔兹海默症的新方法！
近日，在荷兰阿姆斯特丹举行的 2023阿尔茨海默病协会国际会议(AAIC)上，研究者报告了两种新的基于CRISPR的阿尔茨海默病治疗方法。其中一个目标是减少已知最强的阿尔茨海默病风险基因APOE-e4的影响。另一种则致力于减少大脑中有毒蛋白β淀粉样蛋白的产生，β淀粉样蛋白是阿尔茨海默病的标志，也是最近批准的治疗方法的靶点。 阿尔茨海默氏病协会首席科学官Maria C....
FDA新法规：人体细胞和基因治疗产品的生产变更和可比性指南草案
行业指南草案 本指南文件仅用于征求意见。 在《联邦公报》公布指导意见草案的日期之前，就本指导意见草案提交一套电子或书面意见。将电子评论提交至http://www.regulations.gov。将书面意见提交至Dockets Management Staff (HFA-305), Food and Drug Administration, 5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852。您应将所有意见与《联邦公报》上公布的可获得性通知中列出的备审案件编号一并注明。...
诺洁贝完成近4000万美元B轮融资，加速推动创新型基因治疗药物开发
创新型基因治疗药物研发企业诺洁贝近日宣布完成近4000万美元的B轮融资，本轮融资由上海生物医药基金领投，德同资本、中鑫资本、广大汇通及苏州领军创投等数家知名机构跟投，老股东苇渡资本、北极光创投持续注资。本轮融资所募资金将主要用于临床试验用样品的生产和早期临床试验的开展。 诺洁贝自2020年成立以来，已经全面完成具有国际先进水平的1000L规模的cGMP生产体系的建设，目前公司多款差异化的研发管线已经完成临床IIT研究或正在进行注册临床研究。 ...
方拓生物第三款AAV基因治疗药物获CDE临床试验许可
近日，方拓生物科技（苏州）有限公司（以下简称“方拓生物”）自主研发的创新型AAV基因治疗药物FT-004获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验许可，适应症为血友病B（内源性FIX活性≤2%）。这是方拓生物获批临床的第三款创新AAV基因治疗产品。 关于FT-004 ...
高达9.62亿美元！Astellas与4DMT就AAV基因治疗项目达成合作
2023年7月10日，日本制药公司Astellas（安斯泰来）与4D Molecular Therapeutics（简称“4DMT”）宣布已签署一项合作协议，安斯泰来将使用4DMT公司的视网膜靶向的AAV载体R100，开发针对单基因遗传眼病的基因疗法，这笔合作交易总额高达9.62 亿美元。 4D Molecular Therapeutics（4DMT）是一家基于AAV定向进化及精确靶向技术的基因药物开发公司，是临床阶段基因治疗药物研发领域的领导者。基于传统AAV载体存在的挑战，4D...
诺洁贝生物：眼科AAV基因疗法申报临床，治疗结晶样视网膜变性
7月5日，据CDE官网公示，苏州诺洁贝生物技术有限公司（简称“诺洁贝生物”）的NGGT001注射液申报临床，NGGT001 注射液一款治疗结晶样视网膜变性（BCD）的创新性基因治疗药物。 NGGT001是一款基于rAAV2的基因疗法，通过表达密码子优化的人CYP4V2，用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)。研究显示，在BCD相关细胞模型中，由NGGT001介导的CYP4V2表达有效地挽救了由CYP4V2突变引起的表型缺陷，表现出恢复自噬流活性，减少脂质积累和保持细胞活力，提供了通过CYP4V2基因增强恢复功能的治疗理念。...
九天生物AAV眼科基因疗法SKG0106获FDA批准开展I/IIa期临床试验
九天生物（Skyline Therapeutics）近日宣布其自主研发的创新AAV眼科基因治疗药物SKG0106新药临床试验（IND）已获得美国FDA批准，即将开展针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的全球I/IIa期临床试验。 关于SKG0106 ...
降糖减重效果优于司美格鲁肽？AAV基因治疗GLP1 PGTx公布最新数据
近日，Fractyl Health公司在第83届美国糖尿病协会（ADA）科学年会上介绍了其 Rejuva项目的临床前发现，并公布了其一次性GLP-1胰腺基因疗法GLP1 PGTx的最新临床前研究结果，数据显示GLP1 PGTx可使血糖和总体重比长期司美格鲁肽10 nmol/kg/day治疗低54%和20%。 资料显示，Fractyl...
关于派真生物
派真生物是一家专注于重组腺相关病毒（rAAV）载体包装的CRO & CTDMO科技公司, 为细胞与基因治疗(CGT)企业的重组AAV载体药物的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批，提供快速、经济、高质量、规模化的一站式CMC解决方案。自2014年成立以来，作为AAV载体CRO服务领域的引领者，派真生物已经为20多个国家的客户提供上万批次的AAV定制样品，客户涵括全球顶级跨国制药公司与各类研究机构。在CTDMO服务领域，派真生物基于包括π-Alpha™ 293细胞AAV高产平台和π-Omega™质粒高产平台在内的五大技术平台，以完整的质量和分析体系，为药企AAV与质粒的GMP规模化生产需求提供合规服务。 派真生物以“让老百姓用得起基因治疗”为使命，以加速创新基因药上市为己任，致力于成为全球基因药研发生产的长期合作伙伴。派真生物以创新技术作为发展的基础，以先进的载体生产技术以及突破性的载体工具两大方向为双轮驱动，来塑造派真生物在基因治疗领域CRO、CTDMO领域的国际品牌。
