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π-Alpha™ 293 平台实现AAV高效高产

GMP质粒全球CDMO服务

mRNA线性化质粒工艺优化到GMP生产

从质粒到病毒,一站式解决方案

  • 现货质粒/AAV病毒
  • AAV定制包装
  • 质粒DNA克隆
  • 质粒抽提
  • AAV与质粒分析检测服务
  • 新冠研究工具

让老百姓用得起基因治疗!

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多种AAV血清型产量提高3~8倍

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通过质粒骨架修饰使质粒产量提高3倍以上

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派真618科研盛典!7月4日,与您相约派真直播间,干货满满助你科研加速!

一年一度的年中大促盛宴火热进行中,派真生物隆重推出派真618科研盛典活动。7月4日,小派特邀派真生物应用科学家 童英博士 及广州医科大学南山学者“骨干人才” 杨鹏辉教授亲临直播间,为大家详细解读常见的病毒载体及AAV的应用和AAV体内实验策略等满满干货。小派在直播间等待各位前来! 派真618科研盛典,干货满满助你科研加速: 干货一:常见的病毒载体及AAV的应用 分享嘉宾:童英博士 派真生物应用科学家 干货二:AAV体内实验策略 分享嘉宾:杨鹏辉 广州医科大学南山学者“骨干人才”,教授...

相约北京,派真生物诚邀您参加ICGT第七届细胞与基因治疗深度聚焦峰会!

ICGT第七届细胞与基因治疗深度聚焦峰会将于2024年6月27-28日在北京盛大开幕。峰会将汇聚业内100+顶尖专家和2000+业内同仁,共同探讨CGT产业链上中下游的关键环节,覆盖免疫细胞、基因治疗和干细胞开发热点议题,直面行业痛点,破解发展难点,共迎CGT产业的黄金十年。 派真生物应主办方的热情邀请将参加ICGT大会,在现场我们准备了精美的礼品与资料,欢迎大家莅临B3号展位参观交流! 会议信息 时间:2024年6月27-28日 地点:北京 展位号:B3 大会架构一览 大会亮点 6大专场论坛 50+展台 1V1商务对接...

齐聚上海 | 派真生物与您相约2024全球罕见病科研论坛

2024 年 5 月 23-25 日,2024 全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将在中国上海举办,大会由瑞鸥公益基金会、国际罕见病研究联盟(International Rare Diseases Research Consortium ,简称 IRDiRC)、复旦大学主办,国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院、湖南省蔻德罕见病关爱中心 联合主办。...

相约澳门 | 派真生物诚邀您参加BEYOND生命科学2024:拥抱未知,连接亚洲创新与全球市场

BEYOND Expo 2024定档于5月22日至25日在澳门威尼斯人会展中心隆重举行!这场科技盛会承诺以“拥抱未知”为主题,揭开未来科技的神秘面纱。在这片创新的热土上,BEYOND生命科学子品牌显现其行业领导地位,精心策划的生命科学展区将汇集亚洲乃至全球医疗科技领域的创新力量,展现生命科学最尖端的技术和突破性研究成果。 作为BEYOND...

五月畅包AAV,满额折扣加赠礼

在科研的探索道路上,派真生物始终与您携手并进,共同迎接每一个挑战。为了感谢各位合作伙伴的信任与支持,派真特此推出2024年满额赠礼活动,以实际行动回馈各位。 本次满额赠礼活动已正式开启,订单金额达2万元即可享受VIP折扣,还有礼品相送。额度越高,礼品越丰盛,包括但不限于拍立得、投影仪、华为/苹果电子产品等! 欢迎拨打电话13503000954或在线咨询,了解更多活动详情! 活动时间 2024年4月25日-5月31日 活动对象 高校和研究所等科研用户 活动推荐...

2024神经环路示踪与调控大会,派真生物期待您赴约!

自2012年以来,在中国神经科学学会的指导下,中国科学院深圳先进院脑所/深港脑院王立平团队与徐富强团队分别连续召开了十届光遗传技术和七届神经环路示踪技术研讨会和培训班,累计将光遗传神经调控与神经环路示踪技术体系辐射到境内外超过1100家实验室,受益人群超过7500人次。 为了提升国内神经科学研究领域整体研究能力,由中国神经科学学会神经科学研究技术分会、深圳市脑科学学会共同主办的“2024神经环路示踪与调控大会·培训班暨针灸研究前沿技术创新大会”将于今年5月7日至12日在深圳光明区召开。...

派真生物中国区总经理张总受邀出席同写意20周年大会

同写意/TONGXIEYI/TONACEA 20周年大会(简称为“T20大会”)将于2024年7月11日-13日在苏州召开,派真生物中国区总经理张超受邀出席会议,在论坛26:”基因治疗“下进行话题为:《基因替代和基因编辑哪条路更加宽阔》的圆桌讨论分享。我们诚挚地邀请您参与本次会议,期待与您相会。 圆桌信息 01、论坛:26-基因治疗 02、话题:基因替代和基因编辑哪条路更加宽阔 03、时间:7月13日16:00-16:40 04、地点:苏州金鸡湖凯宾斯基大酒店(酒店1F层K5/6厅) 05、嘉宾:张超 (派真生物中国区总经理)...

派真生物受邀出席2024 CBA-China年会并作主题报告

美国华人生物医药科技协会(CBA) 首届CBA-China年会将于6月28日-29日在苏州盛大举行。大会邀请了千位国内外重量级嘉宾,围绕AI及新技术、小分子AI制药、核酸药物创新、中药高质量发展等主题,探索生物医药行业的未来发展方向,研讨如何提高临床研究和新药研发的效率与质量。 派真生物运营总监徐敏敏受邀出席本届年会,并将在分会场七“先进治疗领域”为大家带来题为“新型治疗生物安全考量及发展趋势”的主题报告。我们诚挚地邀请您参与本次会议,期待与您相会! 派真生物特邀报告 主题:新型治疗生物安全考量及发展趋势 时间:6月28日...

信息安全升级!派真生物荣获 ISO/IEC 27001:2022 国际权威认证

近日,国际公认的测试、检验和认证机构SGS通标标准技术服务有限公司(以下简称"SGS")为广州派真生物技术有限公司(以下简称"派真生物")颁发ISO/IEC 27001:2022信息安全管理体系认证证书。这标志着派真生物已建立起一套完整的信息安全管理体系,且获得国际权威认证,为公司的信息资产安全提供了保障。 ISO...

重磅!派真生物获批国家级博士后科研工作站分站

近日,全国博士后管委会办公室公布了最新一批广东省博士后科研工作分站备案通知,派真生物获批国家级博士后科研工作分站,获得联合招收培养博士后资格,这标志着派真生物在高层次人才培养平台的建设上取得了新突破。 博士后科研工作站分站是指在企业、科研生产型事业单位和特殊区域机构内,经批准可以招收和培养博士后研究人员的组织,是产学研相结合、增强企业自主创新能力的有效载体,对吸引集聚博士后人才、提高技术创新、推动成果转化具有重大意义。...

齐聚上海,共话CGT | 派真生物2024年细胞与基因治疗创新合作沙龙上海站圆满落幕

4月9日,派真生物于上海举办了2024年细胞与基因治疗创新合作沙龙。本次活动由派真与凯德集团联合举办,邀请了四十多家投资机构和CGT代表企业参会,同时获得了中新广州知识城开发建设办公室的支持,吸引到十余位杰出企业家进行CGT项目路演。这次沙龙旨在促进多方交流,展示项目方成果,并为投资机构提供发现潜力股的机会。 中新广州知识城开发建设办公室党组成员、副主任黄伟坚通过分享具体的例子和数据详细介绍了广州黄埔区优越的营商环境和黄埔区生物医药产业发展情况,展现了黄埔区对生物医药产业的高度重视和政策支持。...

热烈祝贺健达九州​用科技点亮希望之光,首例全盲患者重见光明

健达九州(北京)生物科技有限公司(简称"健达九州")近日宣布在治疗视网膜变性疾病的研究领域取得进展。公司旗下研发的GA001注射液使失明多年的受试者用药后重获光感。作为战略合作伙伴,派真生物对健达九州取得这一重要进展表示诚挚祝贺。 在由眼科专家张旭乡教授主持的GA001项目中,首例受试者在接受治疗两个月后即报告可以感受到外界光刺激,能较准确地感知光源位置,说明视觉功能正在逐步恢复。迄今未观察到与药物相关的不良反应,初步显示了GA001注射液的安全性和有效性。...

热烈祝贺神曦生物NeuroD1基因疗法成功实现全球首例患者给药

近日,由神曦生物(NeuExcell Therapeutics)自主研发的AAV-NeuroD1基因治疗产品NXL-004在苏州大学附属第四医院(苏州市独墅湖医院),由神经外科主任、主任医师、博士生导师黄煜伦教授团队成功完成首例患者给药。作为神曦生物的合作伙伴,派真生物对神曦生物这一重要里程碑事件表示热烈地祝贺! 派真生物倍感荣幸能够助力神曦生物的AAV基因治疗药物推进,为其项目提供从质粒到AAV一站式CDMO服务...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第112期

行业动态速览 热点聚焦 01、治疗罕见心肌病,Lexeo AAV基因疗法临床积极结果公布! 7月15日,Lexeo Therapeutics(以下简称“Lexeo”)宣布其在研基因疗法LX2006的中期积极数据。LX2006是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因治疗候选药物,旨在静脉注射功能性frataxin基因,用于治疗弗里德赖希共济失调心肌病(FA心肌病)。 02、恒瑞医药子公司自主研发的AAV双基因药物国内IND获受理...

治疗罕见心肌病,Lexeo AAV基因疗法临床积极结果公布!

7月15日,Lexeo Therapeutics(以下简称“Lexeo”)宣布其在研基因疗法LX2006的中期积极数据。LX2006是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因治疗候选药物,旨在静脉注射功能性frataxin基因,用于治疗弗里德赖希共济失调心肌病(FA心肌病)。 FA心肌病是一种罕见的、渐进性、衰弱性且致命的疾病,其根源在于frataxin(FXN)基因的突变导致功能丧失。随着疾病的进展,FA心肌病患者往往会出现各种心脏异常,最终发展为心力衰竭,心脏功能障碍是导致高达80%...

恒瑞医药子公司自主研发的AAV双基因药物国内IND获受理

2024年7月17日,恒瑞医药(600276)子公司上海瑞宏迪医药有限公司(以下简称“瑞宏迪”)自主研发的AAV双基因药物RGL-193注射液IND获CDE受理。 据悉,这是国内首个用于帕金森病患者的AAV双基因药物,旨在提高左旋多巴的转化效率,保护并修复受损的多巴胺能神经元,以期达到延缓疾病进展,减少口服抗帕金森药物用量的目的。...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第111期

行业动态速览 热点聚焦 01、复旦大学舒易来等多团队合作在Lancet/Science子刊/Nature子刊发表多篇,迎接耳聋基因治疗新时代 2024年7月10日,哈佛医学院陈正一及复旦大学舒易来等多团队合作在Science Translational Medicine 在线发表题为“Targeted genome editing restores auditory function in adult mice with progressive hearing loss caused by a human microRNA...

恒瑞医药子公司自主研发的AAV双基因药物完成首例人体给药

近日,恒瑞医药(600276)子公司上海瑞宏迪医药有限公司(以下简称“瑞宏迪”)发布消息称,由瑞宏迪公司支持,中国科技大学附属第一医院神经内科施炯教授团队、神经外科牛朝诗教授团队共同参与开展的临床研究(RGL-193-001;ChiCTR2400082369)完成了国内首例帕金森病患者AAV双基因药物手术给药。该手术使用脑立体定向技术和对流增强给药技术,成功将RGL-193注射液递送至患者脑组织特定靶区,患者术后恢复良好,已平安出院。...

CDE公开征求意见!规范腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究

近日,中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)发布了《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则(征求意见稿)》,旨在规范并促进腺相关病毒(AAV)载体基因治疗产品的非临床研究,为该类产品的临床试验和上市提供科学依据。 征求意见稿在概述部分指出,体内基因治疗产品一般选用适当的载体或转染方式将外源基因(或基因编辑工具)导入人体,通过替代、补偿、阻断、修正特定基因以达到治疗疾病的目的。腺相关病毒(adeno-associated...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第110期

行业动态速览 热点聚焦 01、只有一个患者的临床试验!AAV基因治疗对抗无药可治的超罕见绝症 痉挛性截瘫50型(spastic paraplegia type 50.SPG50)是一种超罕见的疾病,全球患儿数量只有约80人,而在加拿大仅有迈克尔一人被报道患有SPG50.SPG50患者会经历发育迟缓、言语功能障碍以及进行性的四肢瘫痪,通常活不到成年阶段。 在2022年,迈克尔参与了以AAV为基础的SPG50基因疗法临床试验,同时他也是这项试验唯一的患者。 这项1期临床试验的结果已经以“AAV gene therapy for...

一周要闻丨基因治疗要闻速递第109期

热点聚焦 01、GLP-1基因疗法减重22%,长效疗法积极结果公布 Fractyl Health公司日前在美国糖尿病协会(ADA)第84届科学会议上,通过口头报告展示了其在研胰腺GLP-1基因疗法Rejuva的最新临床前数据。实验结果显示,单次Rejuva治疗在小鼠模型中减少脂肪重量并改善血糖控制。Rejuvat同时预防在司美格鲁肽停药后的血糖和体重反弹。 Rejuva是该公司的基于腺相关病毒(AAV)的胰腺GLP-1基因疗法(PGTx),旨在通过胰腺内持久生产GLP-1来治疗肥胖和2型糖尿病(T2D)。...

体内基因编辑的黄金搭档:mRNA-LNP与AAV的强强联合

体内基因编辑是一种直接在生物体内进行基因编辑的技术,通过这种方法,可以修复、替换或删除有缺陷的基因,以治疗遗传性疾病或其他相关疾病。CRISPR-Cas9技术通过RNA指导Cas9蛋白精确剪切DNA,具有一次性治愈、高精准度、广泛应用和持久效果等特点。尽管在多种疾病治疗上显示出潜力,但仍需克服脱靶和递送效率等技术难题。 mRNA-LNP和AAV是目前体内基因编辑常用的两种递送工具,它们各自的优缺点如下: 递送系统 优点 缺点 mRNA-LNP 快速表达、大容量、非整合性 肝外组织靶向性较差、暂时性表达 AAV...

艾博生物新冠变异株mRNA疫苗三期临床研究结果发表

近日,艾博生物联合军事科学院军事医学研究院和中国食品药品检定研究院等国内外多家单位在Cell出版社医学旗舰刊Med发表了新冠变异株(BA.4/5)mRNA疫苗(代号:ABO1020)三期临床研究的文章: “Efficacy, immunogenicity, and safety of a monovalent mRNA vaccine, ABO1020. in adults: A randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial”。...

mRNA技术:从疫苗到治疗的创新之旅

mRNA技术及其递送系统的进步,使得基于mRNA的治疗手段进入了医学的新时代。mRNA编码的蛋白具有快速、有效和短暂的特性,无需进入细胞核,不存在基因组整合的风险,使其成为治疗一系列疾病的理想工具。mRNA易于快速生产和大规模制造,成功地支撑了全球对COVID-19大流行的快速响应。然而,mRNA的稳定性、表达持续时间、递送效率和靶向性仍存在诸多挑战。近日,发表在著名医学期刊《柳叶刀》上的一篇综述总结了mRNA技术在疫苗、免疫疗法、蛋白质替代疗法和基因组编辑中的应用进展,以及mRNA递送系统的研发和应用进展。...

国内团队开发出全RNA介导的大片段基因高效精准定点整合技术,助推新一代创新基因疗法的发展

基因组DNA是生命的蓝图,对基因组DNA实现任意尺度的精准操作代表对生命蓝图进行修改绘制的底层能力,是基因工程技术发展的核心。以CRISPR基因编辑技术为代表的技术进步实现了基因组单碱基和短序列尺度的精准编辑,基本解决了基因组精准编辑的挑战。然而,如何针对应用场景的需求,实现大片段DNA在基因组的高效精准整合,仍然是整个基因工程领域亟需突破的难题。该技术的突破意味着可以通过外源功能基因的精准写入来干预多种不同位点基因突变导致的单基因遗传缺陷等疾病,从而开发更为通用的基因与细胞疗法,具有广泛的应用前景。...

帕金森病等神经退行性疾病的基因治疗

前  言 在过去的三十年里,神经退行性疾病(NDs)发生的发病频率有所增加。虽然NDs的确切病因尚不充分清楚,但神经退行性变的发病率随着年龄的增长呈上升趋势,特别是在成年期的中后期,世界上约15%的人口在某种程度上患有NDs,导致认知功能及身体机能下降。常见的NDs,包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)、帕金森病(PD)、阿尔茨海默病(AD),日益增长的患者数量是人类重大的全球性的健康挑战。 尽管NDs是由遗传、环境和生活方式因素引起的,神经炎症仍被认为与所有的NDs有关。许多基因和通路,如NFκB、p38...

解密“致命的舞蹈”:HAP40蛋白调控亨廷顿舞蹈症病程的发展

不是所有的舞步都一样华丽,也不是一切舞姿都姿态万千,充满迷人的魅力。这个世界上有这样一种病,患上这种病的人面部、四肢、身体会不由自主的快速抽动或跳动,行走时会展现一种腾跃的步伐,手的动作也会不断变换,看上去就像跳舞一样,到了后期,患者开始无法行走,会不自主的突然站起又坐下,哪怕在卧床时身体也会一直扭动,继续发展下去,患者眼球开始出现不正常的活动,吞咽困难,出声也开始出现障碍。这就是亨廷顿舞蹈症(Huntington’s disease, HD)。...

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