Lexeo 在向SEC(美国证券交易委员会)提交的文件中表示，此次所募集资金将用于开发三款主要的基因疗法。包括基因疗法LX2006.目前正在针对弗里德里希共济失调心肌病的 I/II 期试验中进行评估，以及阿尔茨海默病候选药物 LX1001.也在 I/II 期研究中。此外，Lexeo 还将利用所得收益来支持其致心律失常性心肌病候选基因疗法LX2020.
据悉，LEXEO是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于开发AAV基因疗法以用于心血管和中枢神经系统疾病。其基础科学源于与威尔康奈尔医学院和加利福尼亚大学圣地亚哥分校的领先学术实验室的合作与独家许可权。该公司于 2021 年 1 月推出，并且获得 8500 万美元的 A 轮融资，不久后于同年 9 月获得1 亿美元的 B 轮融资(合计1.85亿美金，约13.5亿人民币)，并且入选了BioSpace网站发布的2022年值得关注的30家新兴生命科学公司名单。
三款基因疗法取得一定进展
目前，该公司的心血管基因疗法和阿尔茨海默病基因疗法均取得了一定的进展。
据悉，该公司治疗心血管病的基因疗法LX2006使用了一种有效感染心肌细胞的AAV，引入FXN基因，增加frataxin水平，从而恢复线粒体功能。根据该公司在2022美国ASGCT年会上提交的数据，与未经治疗的啮齿类动物相比，接受单次静脉注射LX2006的FA小鼠模型改善了心脏功能、一般活动能力和生存能力，“即使在它们发展到相当晚期的心脏病之后”。
2022年2月，LEXEO Therapeutics公布LX1001在治疗APOE4纯合子阿尔茨海默病患者的1/2期临床试验中获得积极数据。LX1001是一种基于腺相关病毒(AAV)的在研基因疗法，旨在将表达保护性载脂蛋白E2(APOE2)的转基因递送到携带两个APOE4等位基因的阿尔茨海默病患者的中枢神经系统(CNS)，以阻止或减缓疾病进展。
▲LX1001的作用机制(图片来源：LEXEO公司官网)
初步结果显示，在所有随访时间超过3个月的患者中都观察到脑脊液中的APOE2蛋白表达。在随访时间超过12个月的两名患者中，脑脊液中的tau蛋白水平和磷酸化tau蛋白水平与基线相比降低。
另外，8月1日，临床阶段基因治疗公司LEXEO Therapeutics宣布美国FDA已批准其LX2020疗法的IND申请。LX2020是一种基于腺相关病毒血清型rh10(AAVrh10)基因疗法候选药物，用于治疗由PKP2基因变异引起的致心律失常性心肌病(ACM)。
资料来源
1.公众号医麦客News
https://mp.weixin.qq.com/s/Ww89spG8RhlV2DCwVVbOow