2024年2月23日，健达九州(北京)生物科技有限公司(以下简称“健达九州”)宣布，由张旭乡教授主持，在北京天坛医院眼科开展的 “在视网膜变性导致的一级盲及全盲人群中单次玻璃体腔内注射GA001注射液的研究”顺利完成首例受试者安全性审查会议。
该受试者安全状况良好，未观察到与药物相关不良事件及眼内炎症等眼部不良反应，受试者研究眼相关检查结果已有改善迹象。
派真生物对健达九州取得这一重要进展表示诚挚祝贺。目前国内尚无已获批的安全有效干预手段治疗视网膜变性致盲，此研究的推进将为视网膜变性致盲患者治疗带来希望和光明。
派真生物有幸能够为该项目制备病毒样品，助力战略合作伙伴健达九州研发新方案，以治疗因视网膜色素变形引起的失明。这种新型手段涉及将编码光敏蛋白的基因引入视网膜神经节细胞，使之能对光做出反应，不受限于致盲的具体基因突变，具有广泛的应用前景。未来，派真生物将继续深耕载体工艺与技术的开发，为医药创新提供一站式CMC解决方案，推进基因药物申报，助力成果转化。
关于GA001
GA001注射液由健达九州自主研发，该药物是一种不限定基因突变类型的广谱基因治疗药物，通过单次玻璃体腔注射，感染视网膜神经节细胞，产生感光性，有望为视网膜变性失明患者带来新的希望。
目前本研究正面向全国招募全盲或一级盲的视网膜变性患者，欢迎患者及家属到北京天坛医院眼科进行咨询(电话：13381353572)。
健达九州(北京)生物科技有限公司由资深神经科学家罗敏敏教授创立，专注于研发针对脑及眼科疾病的基因治疗新方案。
公司的研发管线涵盖多种疾病，包括癫痫、难治性疼痛、抑郁症、神经退行性疾病、恶性脑瘤以及视网膜变性等。候选产品通过微创手术实施一次性精准注射，旨在为患者提供持久的神经功能恢复。
关于派真生物
派真生物(PackGene)是一家专注于重组腺相关病毒(rAAV)载体包装的CRO & CTDMO科技公司, 为细胞与基因治疗(CGT)企业的重组AAV载体药物的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批，提供快速、经济、高质量、规模化的一站式CMC解决方案。自2014年成立以来，作为AAV载体CRO服务领域的引领者，派真生物已经为20多个国家的客户提供上万批次的AAV定制样品，客户涵括全球顶级跨国制药公司与各类研究机构。在CTDMO服务领域，派真生物基于包括π-Alpha™293细胞AAV高产平台和π-Omega™质粒高产平台在内的五大技术平台，以完整的质量和分析体系，为药企AAV与质粒的GMP规模化生产需求提供合规服务。
派真生物以“让老百姓用得起基因治疗”为使命，以加速创新基因药上市为己任，致力于成为全球基因药研发生产的长期合作伙伴。派真生物以创新技术作为发展的基础，以先进的载体生产技术以及突破性的载体工具两大方向为双轮驱动，来塑造派真生物在基因治疗领域CRO、CTDMO领域的国际品牌。