美国食品药品监督管理局(FDA)下属生物制品评价与研究中心(CBER)的负责人彼得·马克斯(Peter Marks)表示，针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得批准。他认为如果不充分利用加速审批机制，很多患者可能会被忽视，尤其在治疗极罕见病的儿童群体中。目前全球有超过1万种罕见病，但因患者数量稀少和资金投入等因素制约，相关疗法的研发及上市面临很大挑战。
马克斯强调了加速审批作为一种有力工具的重要性，旨在加快新疗法进入市场的速度，并确保企业在面对前景光明的疗法时不会因为严格的常规审批程序而放弃研发。他指出，有许多针对罕见病的基因疗法已接近成功，关键在于如何推动它们完成最后阶段的研发。
在加速审批途径下，获批药物需要进行确证性试验来验证临床益处，但由于这些疾病患者群体规模小且病情危重，传统的随机对照试验可能不适宜或不合伦理，因此需要调整试验设计。此外，马克斯透露FDA正积极考虑使用尚未正式认定的新生物标志物，以缩短原本需多年时间的审批过程，只要能够准确、可重复地测量这些生物标志物即可，而不一定要求事先完全满足资格认定的所有附加条件。
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公众号细胞与基因治疗领域、ENDPOINT等处。
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