行业动态速览●
热点聚焦
01、湘雅医院儿童医学中心启动脊髓性肌萎缩症AAV基因治疗药物NKG001临床试验
近日，由中南大学湘雅医院儿童医学中心彭镜教授领衔的“评价NKG001注射液治疗1型/ 2型脊髓性肌萎缩症的安全性、耐受性和初步有效性的单中心、开放、单臂、非随机、单次给药、剂量递增的研究者发起的临床研究(IIT)”项目正式启动。目前正在进行受试者招募。
02、BioNTech公布癌症mRNA疫苗研究成果，接种3年后仍存在免疫反应
日前，BioNTech公布其针对胰腺导管腺癌(PDAC)的个体化癌症疫苗autogene cevumeran的临床试验随访成果。分析表明，患者在接种PDAC癌症疫苗3年后，体内的T细胞免疫应答持续激活，并且患者的无复发生存期(RFS)得到了持续的延长，这一结果印证了该癌症疫苗的免疫持久性。
03、上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
日前，上海交通大学医学院附属第九人民医院宣布开展全球首个基于基因编辑的先天性耳聋治疗临床试验。该临床研究由第九人民医院院长吴皓教授牵头，与合作团队共同开发，这是一款基于RNA编辑的新疗法，用于治疗OTOF基因特定突变引起的听力损失。上海第九人民医院正在全球招募患者。
04、全球首创核酸递送新药正式进入临床，亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗难题有望被突破
近日，根据美国食品药品监督管理局(FDA)邮件确认，艾码生物核酸药物“ER2001注射液”临床试验申请(IND)已获得批准。
据了解，该药物是艾码生物第三代体内自组装siRNA核酸递送技术平台开发的首款候选产品，正被开发用于治疗当前无法治愈的亨廷顿舞蹈症。此前，该药物还获得了FDA孤儿药的资格认定。
05、广州发布生物医药产业新政！最高可获1亿元扶持
2024年4月7日，广州开发区管委会和广州市黄埔区人民政府发布了《广州开发区(黄埔区)促进生物医药产业高质量发展办法》的通知。本办法集成黄埔区以往生物医药专项政策，进行优化调整，形成生物医药全生命周期、全链条扶持。
亮点之一是全程支持创新研发。鼓励新药临床试验，推动新药研发上市，加速建设世界级生物医药产业研发高地。对完成Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验的创新药或改良型新药，分别给予最高1000万元、2000万元、3000万元扶持，获得新药证书或注册批件，给予1000万元补贴，叠加市的政策，一项新药问世，企业最高可获得约1亿元扶持，力度全国最大。
创新突破
01、Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院黄锦海/周行涛团队与暨南大学附属深圳眼科医院雷和田教授团队、温州医科大学附属眼视光医院王勤美教授团队合作，在 Advanced Science 期刊发表了题为：Genome Editing VEGFA Prevents Corneal Neovascularization In Vivo(体内基因组编辑VEGFA阻止角膜新生血管生成)的研究论文。
该研究首次利用腺相关病毒(AAV)介导的CRISPR-Cas9基因编辑VEGFA在体内治疗角膜新生血，为利用CRISPR基因编辑策略治疗此类眼部疾病奠定了基础。
02、NBT：Cas9和AAV6的联合会造成难以检测到的病毒载体基因组的频繁多聚体插入
2024年4月8日，Nature Biotechnology杂志在线发表了斯坦福大学医学院干细胞生物学与再生医学研究所Hiromitsu Nakauchi、Ravindra Majeti、Fabian P. Suchy团队的最新研究成果：Genome engineering with Cas9 and AAV repair templates generates frequent concatemeric insertions of viral vectors。
该研究发现在使用CRISPR-Cas9和腺相关病毒血清型6(AAV6)作为基因组工程工具时，会出现频繁的病毒载体基因组多聚体插入问题。这些错误可能会导致与精确基因组工程目标相悖的不良和不可靠表型。
03、《柳叶刀》子刊：CD30 CAR-T，淋巴瘤治疗新希望
CD30存在于多种血液肿瘤中，表达水平较高的有霍奇金淋巴瘤、间变性大细胞淋巴瘤，其他如T细胞淋巴瘤、部分B细胞非霍奇金淋巴瘤等也有这一受体。一些靶向CD30的抗体药物偶联物(ADC)或双特异性抗体已显示出可喜的疗效，但随着这些疗法逐渐应用于前线治疗，难治/复发患者在造血干细胞移植(HSCT)后的巩固治疗仍需要有其他治疗方案可以选择。
近日，《柳叶刀-血液学》发表一项1期临床研究结果，表明靶向CD30的CAR-T细胞疗法(ATLCAR.CD30)有潜力作为高风险霍奇金淋巴瘤患者在自体HSCT后的巩固治疗。
04、全国首例Mx1基因编辑猪，来自山东农大！
近日，山东农业大学动物遗传与生物技术团队发现了关键抗病基因Mx1(粘性抗病毒蛋白1)，并通过基因编辑手段，研发出全国首例Mx1基因编辑猪，成功通过山东省科技厅验收。Mx1基因编辑猪具有明显的抗蓝耳病和抗猪圆环病毒感染性能，在全国甚至全球都具有首创性，为解决猪蓝耳病和圆环病毒提供了新的路径。
资本速递
01、1.2亿美元融资助力收购，新锐囊获潜在“best-in-class”疗法
近日，Eliem Therapeutics与Tenet Medicines达成了最终的收购协议，合并后的公司将致力于推动其主打疗法TNT119的开发，这是一种针对CD19的靶向抗体药物，目标是治疗多种自身免疫疾病，如系统性红斑狼疮、免疫性血小板减少症和膜性肾病等。为了支持这次收购，Eliem还完成了1.2亿美元的融资。
Tenet的主打产品TNT119是一款CD19靶向抗体，旨在实现广泛而深入的致病性B细胞的耗竭，具有良好的耐受性和方便的给药方案，并有可能进行皮下给药。两家公司合并后的战略将是对该疗法进行临床概念验证，以开发TNT119用于治疗一系列自身免疫介导的疾病。
02、刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2022年，刘如谦与基因编辑先驱 J Keith Young 教授联合创立一家新公司——Nvelop Therapeutics。该公司此前一直处于隐身状态，但已完成了来自Newpath Partners、Atlas venture、F-Prime capital和5AM Ventures等著名生命科学风投公司的1亿美元的种子轮融资。
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
03、海港疗法公司斥资 1 亿美元开发治疗精神障碍的新方法
波士顿生物技术公司Karuna Therapeutics 背后的团队于2023年12 月被制药巨头百时美施贵宝 (Bristol Myers Squibb) 以 140 亿美元的价格收购，该公司周二成立了另一家名为海港疗法(Seaport Therapeutics )的公司，专注于神经精神药物研发生产。
海港疗法公司已在第一轮融资中筹集了 1 亿美元，正在专注于开发一种新的精神疾病治疗方法，治疗抑郁症和焦虑症。
参考资料
1. https://mp.weixin.qq.com/s/KF4x2w7EwXohP-GucNjjSQ
2. https://mp.weixin.qq.com/s/vZMSf85EuhCcS1IHkOvg4A
3. https://mp.weixin.qq.com/s/iJML-IlCVZGnzDE4JbPDTA
4. https://mp.weixin.qq.com/s/dCiauIBGNXJQTmMbTptAkg
5. https://mp.weixin.qq.com/s/o_aqETuYKN6YhUmprNtlng
6. https://mp.weixin.qq.com/s/xH6k5T-hW0bCehfqB0k02A
7. https://mp.weixin.qq.com/s/P1PCE6AlVdrp_RJI0sMmPQ
8. https://mp.weixin.qq.com/s/0hwiiqSZZvAIVGllaqBbAQ
9. https://mp.weixin.qq.com/s/WZdUdJbqS5RLA_6Of7PVLA
10. https://mp.weixin.qq.com/s/8jhuLPfd_WB_Bb74qkTGqQ
11. https://mp.weixin.qq.com/s/ARw9QShQ4xLtcg6PIkOjfQ
12. https://mp.weixin.qq.com/s/MG9R51lHIQBSb3iXm9-VOg