派真生物动态速览●
01、健达九州GA001项目首例全盲患者重见光明
健达九州近日宣布，在由眼科专家张旭乡教授主持的GA001项目中，首例受试者在接受治疗两个月后即可以感受到外界光刺激，能较准确地感知光源位置，说明视觉功能正在逐步恢复。迄今未观察到与药物相关的不良反应，初步显示了GA001注射液的安全性和有效性。派真生物有幸能够为该项目制备病毒样品，助推健达九州基因治疗药物临床试验进展。
●行业动态速览●
热点聚焦
01、光遗传AAV基因疗法MCO-010将递交上市申请
3月26日，Nanoscope Therapeutics宣布，其基于光遗传学的在研基因疗法MCO-010在2b期临床试验RESTORE中达到主要和关键性次要终点，显著改善患者视力。MCO-010旨在无需考虑基因突变类型，被开发用于治疗因晚期视网膜色素变性(RP)导致的永久性严重视力损失。这一进展代表着光遗传学作为治疗模式的重大突破。基于这些积极结果，该公司计划在今年下半年向美国FDA递交生物制品许可申请(BLA)。
02、基因疗法ATA-200在欧洲首获CTA授权
近日，Atamyo Therapeutics宣布其用于治疗γ-肌聚糖相关肢带肌营养不良症2C/R5型 (LGMD2C/R5)的基因疗法 ATA-200在欧洲首次获得临床试验申请(CTA)授权。该授权首先由意大利药品管理局(AIFA)授予，再由法国药品管理局(ANSM)授予。此前，ATA-200已被欧洲药品管理局(EMA)授予孤儿药资格。
03、浦东医院临港院区开工建设
近日，复旦大学附属浦东医院临港院区在临港新片区泥城社区正式开工建设。本次开工上海市浦东医院临港院区项目总投资为198020.28万元，项目位于泥城镇，将建设成一所集医疗、教学、科研及成果转化于一体的三级综合性医院。复旦大学浦东医院院长余波表示：将集聚复旦大学附属医院细胞免疫治疗的人才和技术优势，在浦东医院总院以及辐射到临港院区。
04、北京市政府强调加强细胞基因治疗等新兴领域前瞻性布局
近日，北京市政府召开常务会议，研究《北京市加快医药健康协同创新行动计划(2024-2026年)》等事项。会议强调，医药健康产业是推动北京创新发展的“双发动机”之一。要加强细胞基因治疗、数字医疗、合成生物制造等新兴领域前瞻性布局，加大政策支持力度，加快形成新优势，培育新的增长点。
创新突破
01、mRNA技术进入新领域：编码抗tau蛋白抗体，治疗阿尔茨海默症
2024年3月25日，澳大利亚墨尔本大学的研究人员在 Brain Communications 期刊发布了题为：mRNA encoded antibody approach for targeting extracellular and intracellular tau 的研究论文。
迄今为止，mRNA技术已在临床上用作传染病疫苗和癌症疫苗，而该研究将mRNA技术带入了一个新方向——阿尔茨海默病。
02、靶向PD-L1的mRNA-LNP疗法，恢复抑癌基因PTEN功能
近日，韩国科学技术研究院的研究人员在《Advanced Science》发表了一篇研究文章，通过改造LNPs的表面，使其表面具有靶向PD-L1的结合肽(称为Pep LNP)，可以实现对TME的靶向递送。该项研究旨在建立一种在三阴性乳腺癌(TNBC)中，通过恢复肿瘤抑制因子PTEN介导的抗癌免疫疗法。
03、国内首例！12岁红斑狼疮女孩成功接受CAR-T治疗，目前已顺利出院
据人民日报3月27日消息，浙江大学医学院附属儿童医院运用CAR-T细胞治疗的系统性红斑狼疮患儿顺利出院。这是国内首个接受CAR-T细胞治疗的红斑狼疮患儿，有望得到彻底治愈。
04、JEM：彭敏团队发现全新的类永生化功能性T细胞，可用于开发更强的CAR-T细胞
2024年3月26日，清华大学基础医学院彭敏副教授团队在 Journal of Experimental Medicine 期刊发表了题为：Induction of immortal-like and functional CAR T cells by defined factors 的研究论文。
该研究报道了一种全新的T细胞状态——类永生化功能性T细胞(Immortal-like and Functional T cells)，简称TIF。TIF具备类似于诱导多功能干细胞(iPSC)那样接近于无限的自我更新能力，同时完整保留了成熟T细胞的生理功能，具有重要的理论和应用价值。
资本速递
01、7.5亿美元!Moderna与Blackstone合作开发mRNA流感疫苗
3月27日，Moderna在疫苗日活动上披露，其最近与黑石生命科学公司(Blackstone Life Sciences )达成了一项开发和商业化资助协议，以推进公司的流感疫苗项目。根据协议条款，黑石集团将为Moderna提供高达7.5亿美元的研发资金。
目前，Moderna正在开发多款流感和流感联合疫苗。其中进度最快的是mRNA-1010(流感疫苗)和mRNA-1083(流感+新冠联合疫苗)，前者计划在2024年递交上市申请，后者有望在2024年读出III期临床数据。
02、3.5万美元！巴西CAR-T疗法来了
3月26日，巴西政府卫生部下属的奥斯瓦尔多-克鲁斯基金会(Fundação Oswaldo Cruz，Fiocruz)与501(c)(3)非营利组织Caring Cross宣布开展合作，在巴西本地开发生产治疗肿瘤、传染病和遗传病的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞和干细胞基因疗法，包括治疗白血病、淋巴瘤和艾滋病感染的CAR-T细胞疗法。
如果在当地生产，这种疗法将免费提供给民众，巴西公共卫生系统的成本将降低到目前欧洲和美国收费的10%，即每剂35.000美元。
参考资料
1. https://mp.weixin.qq.com/s/xdfrjHMd6V7bj-CmU4Ossg
2. https://mp.weixin.qq.com/s/gaMkdWxj7rJD8sGaNo2VhQ
3. https://mp.weixin.qq.com/s/-CGohGu-u_xqV5LM6-HK9Q
4. https://mp.weixin.qq.com/s/jq7wIh7R52ilxAzaO_4KmA
5. https://mp.weixin.qq.com/s/Ayp68XQLZssUAEt-QpbnUg
6. https://mp.weixin.qq.com/s/bnJ35bFolxl6bWimcNttYg
7. https://mp.weixin.qq.com/s/m4lFS_RI9AfE_dF045qYSA
8. https://mp.weixin.qq.com/s/NgjrY7B59_K8T4VFRgHdnw