近日，神曦生物(NeuExcell Therapeutics)在2024美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会首次展示其基于全球创新的原位神经再生基因疗法平台技术开发的针对脑卒中的NXL-001产品的最新研究突破。
此前，神曦生物在2021年与罗氏制药旗下的Spark Therapeutics达成一项超过1.9亿美元的合作协议，利用原位神经再生技术平台，共同开发治疗亨廷顿舞蹈症的基因疗法。
在2024 ASGCT年会上，神曦生物在“AAV载体- 非人灵长类和大动物模型(AAV Vector – Non-Human Primates and Large Animal Models)”专题汇报会，以专题演讲的方式汇报了NXL-001治疗猴脑卒中模型的最新进展。
NXL-001是基于陈功教授团队开创性的原位转分化技术平台而开发的创新疗法。其工作原理是通过在胶质细胞里过表达神经转录因子NeuroD1.促使其向神经元细胞的转分化，可潜在应用于治疗多种神经损伤和退行性疾病，为诸多无药可治的中枢神经系统疾病提供全新的治疗可能性。
前期陈功教授团队在小鼠以及非人灵长类猴子局部脑卒中模型上发表论文，证实NeuroD1介导的原位转分化可以实现细胞层面大量神经再生和神经环路重建，并在小鼠脑卒中模型中实现显著运动行为学改善。这些论文的发表引起了广泛关注，并被美国国立卫生研究院 (NIH) 院长专题报道。
基于上述研究，神曦生物开发了针对脑卒中适应症的NXL-001基因治疗产品。在本次ASGCT会议中，神曦生物科学家Anna Kabanova博士以”Neuron Regeneration Drives Functional Recovery from Severe Stroke Following Intracranial Administration of NXL-001 Gene Therapy in Non-Human Primates” 为题进行了详细汇报。
在此次披露的最新研究数据中，在与临床更接近的灵长类重度卒中模型上（tMCAO，短暂性脑中动脉阻塞），NXL-001成功实现大脑皮层的原位神经再生，恢复皮质脊髓束投射，并显著改善运动功能。汇报引发了与会专家们的浓厚兴趣与热烈交流。上述积极的灵长类数据有助于神曦生物尽快将卒中管线推上临床。
盛健博士在接受医药观澜采访时曾表示，“在既往的认知里，神经元一旦死亡就不可再生，而细胞和基因治疗(CGT)技术的飞速发展突破了这一医学难题。人们可以通过体外或者体内的方式再生神经元，从而有望在根本上延缓甚至治愈那些与神经元死亡相关的疾病，如脑中风、亨廷顿舞蹈症、渐冻症、阿尔茨海默病、帕金森病等神经损伤和神经退行性疾病，而不再是单纯对这些疾病的残存功能进行修修补补。”
盛健博士还提到，“公司针对脑卒中等适应症的研发管线非常有潜力，可能为包括我父亲在内的广大脑卒中患者群体带来新的治疗希望。脑卒中基因治疗产品会相继在美国和中国递交新药临床试验申请(IND)，继而开展1/2期临床研究。”
关于神曦生物
神曦生物专注于开发新型的神经再生疗法，来治疗神经退行性疾病和神经损伤。其核心技术基于陈功教授团队的科研成果，将星形胶质细胞原位转分化为具有功能性的神经元，从而再生并修复神经系统。技术平台可应用于众多神经疾病的治疗，如脑卒中、脑胶质瘤、阿尔茨海默症、亨廷顿舞蹈症、渐冻症、帕金森病以及眼科疾病等。神曦生物致力攻克神经再生的医学难题，以挽救患者生命，改善患者生活质量为使命。