行业动态速览●
热点聚焦
01、神济昌华国内首例渐冻症患者AAV基因治疗完成1年随访，患者疾病进展趋于稳定
近日，神济昌华自主研发的渐冻症(肌萎缩侧索硬化症，ALS)AAV基因治疗药物SNUG01首例同情用药受试者完成满1年随访，显示出了良好的安全性及疗效。
2023年5月22日，一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”完成首例受试者同情用药，这是国内首次AAV基因治疗渐冻症临床给药尝试。该受试者治疗前疾病进展迅速，需呼吸机辅助呼吸，生命进入倒计时，且目前国内外缺乏有效治疗方法。在患者及其家属的多次请求下，研究团队在综合判断后，经伦理批准给予同情用药。
02、瑞风生物报道全球首例基因编辑药物治愈α-地贫案例
广州瑞风生物科技有限公司(简称“瑞风生物”)近日宣布，其创新基因编辑药物RM-004在针对α-地贫的临床研究中取得了突破性成果。首例患者成功治愈并顺利出院。这是全球首款α-地贫基因编辑药物应用的首例治愈案例，也是瑞风生物继全球首项新靶点β-地贫药物顺利完成临床I期并治愈所有患者之后，在地贫药物领域开启的又一里程碑式新篇章。
03、Nature Medicine：AAV基因治疗额颞叶痴呆临床数据发布
近日，礼来子公司 Prevail Therapeutics 在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发布了使用腺相关病毒9型(AAV9)递送GRN基因体内基因疗法——PR006的临床研究结果。
这些数据为PR006疗法的安全性和生物活性提供了初步见解。需要更长时间的随访和更多的研究来确认PR006的安全性和潜在疗效。
04、1.25万亿！北京发文支持CGT药物等快速形成产业增量
据北京市人民政府网站消息，5月23日，北京市人民政府办公厅印发《北京市加快医药健康协同创新行动计划(2024-2026年)》。其中提到，在细胞基因治疗、脑机接口、合成生物学等前沿技术领域部署“核爆点”专项，催生具有颠覆性、引领性的科学发现和技术突破。加强基因编辑等产业亟需的关键核心技术研究。支持细胞疗法、基因药物等市场潜力大的品种快速形成产业增量。在炎症、感染等领域，推动全新靶点、全新机制的重磅药物研发。
创新突破
01、突破血脑屏障！新型AAV载体登上《科学》，脑部疾病有望迎来高效基因疗法
最新一期《科学》杂志发表了博德研究所Bejamine Deverman教授的研究成果，筛选出了一种全新的AAV载体，通过靶向一种人类蛋白高效穿越了血脑屏障。在小鼠实验中，这种载体成功地将疾病相关基因递送至大脑的不同区域。新型AAV载体可以为单基因突变引起的神经发育障碍、溶酶体贮积病、神经退行性疾病，以及朊病毒病这类遍布整个脑区的疾病提供更好的治疗选择。
02、世界首例！安医大一院成功完成猪肝移植给右叶巨大肝癌病人
2024年5月17日，安徽医科大学第一附属医院孙倍成教授团队和云南农业大学魏红江教授团队合作，在安徽医科大学第一附属医院成功将10基因编辑供体猪的肝脏移植到了一位71岁右叶巨大肝癌的男性病人身上，目前病人状况良好，肝功能已经恢复正常。本例转基因猪到活体人的异种移植取得成功，开创了转基因猪异种肝移植的先河。经过检索是世界首例活体人的异种肝移植手术，也是全球第五例活体人的异种器官移植手术，是中国科学家从0到1的原始创新，说明中国科学家异种肝移植技术已经站上了全世界的最前沿，将成为医学领域最重要的突破之一。
03、将Cas9的基因编辑效率提升百倍！诺奖得主最新成果再登《细胞》
2024年5月22日，诺奖获得者 Jennifer Doudna 教授在 Cell 期刊发表研究论文，报道了一种工程化iGeoCas9.其基因编辑效率比野生型GeoCas9高出100倍以上。iGeoCas9增强的基因编辑效率源自三处WED结构域的突变，加速了DNA解螺旋。此外，将类似的WED结构域突变引入其他Cas9酶，也提高了其在细胞中的基因编辑活性。这一发现为对基因编辑酶的改进指明了一种通用策略，揭示了Cas9的WED结构域在DNA解螺旋中的新作用，并证明了加速靶标DNA解螺旋可显著提高Cas9介导的基因组编辑活性。
推荐阅读：
资本速递
01、6亿美元！默克收购Mirus Bio，提高病毒载体生产能力
5月22日，德国默克宣布与Mirus Bio签署最终协议，将以6亿美元收购Mirus Bio。Mirus Bio是一家专门从事TransIT-VirusGEN等转染试剂开发和商业化的公司，总部位于美国。据悉，转染试剂在基于病毒载体的基因疗法生产中至关重要。
默克执行董事会成员兼生命科学首席执行官Matthias Heinzel表示：“过去10年内，基于病毒载体的细胞基因疗法已经证实了自身的潜力，有超过20种疗法获得批准，预计2028年增长30%。本次收购，将与我们全面的产品组合相结合，为客户提供真正差异化和系统的产品，满足对这类疗法日益增长的需求。”
02、2024年最强基因疗法：Q1大卖近10亿元
Elevidys是小核酸龙头Sarepta Therapeutics与罗氏合作开发的一款基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法，2023年6月22日获批用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)，定价为320万美元/剂，这是世界范围内首款获批上市的杜氏肌营养不良AAV基因疗法。
Sarepta公布的2023年报告中显示Elevidys销售额达2.004亿美元(约14.5亿元)，销售额远超预期，而Elevidys在2024 Q1销售额约为1.34亿美元(约9.7亿元)，这一成绩远超过华尔街对于Elevidys的销售额预测。
参考资料
1. https://mp.weixin.qq.com/s/Ly_eaZeenExsmHtOHNaqUQ
2. https://mp.weixin.qq.com/s/IQ2h0gvTR65YmjSdCFipBA
3. https://mp.weixin.qq.com/s/z6u76FLOE3O_WvWpxjvszQ?from=industrynews&version=4.1.22.8029&platform=win&nwr_flag=1#wechat_redirect
4. https://mp.weixin.qq.com/s/-JiiolNKUq2RMs9CdigGww
5. https://mp.weixin.qq.com/s/4U5SBzvNc9stdYLU9tCDXg
6. https://mp.weixin.qq.com/s/z_g675KR-E58vBQWubNd9Q?poc_token=HLkmVGajaG_vvKm4cczI7J2gMk8ITbIyHDM3eWBG
7. https://mp.weixin.qq.com/s/zXojqXFlLorYY6GQlV6Amg
8. https://mp.weixin.qq.com/s/p55l9uzhz5e0HwHbAvMiog
9. https://mp.weixin.qq.com/s/22aajHvm-hdGnoBKHqTrdg