国内戈谢病基因治疗领域迎来新突破。本月，由国家儿童医学中心(上海)及上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心的内分泌与遗传代谢科，王秀敏教授主导的IIT临床研究项目正式启动。该项目旨在“评价LY-M001注射液在I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性”，标志着对青少年戈谢病患者治疗研究的深入。
继2024年4月中国医学科学院血液病医院(血研所)张凤奎教授领导的I/II期临床研究项目之后，这一进展进一步扩展了LY-M001注射液的临床应用范围。张教授的项目“评估LY-M001注射液治疗I型戈谢病成人患者的安全性、耐受性和有效性”，作为国内首个针对成人戈谢病患者的基因治疗药物注册临床研究，已顺利开展。
这两项临床研究的启动，不仅彰显了国内在戈谢病基因治疗领域的快速发展，也为不同年龄段的患者带来了新的治疗希望。LY-M001注射液，由凌意(杭州)生物科技有限公司研发，通过创新的基因治疗方法，有望改善戈谢病患者的生活质量。派真生物很荣幸能够助推凌意生物的AAV基因治疗药物进展，为此项目提供了高质量的CMC服务!未来，派真生物也将在基因治疗领域继续深耕，为药物创新提供一站式CMC解决方案，助力更多优质项目推进。
关于LY-M0
LY-M001注射液是中国首个自主研发，针对I型或III型戈谢病的AAV基因治疗药物。该产品使用重组腺相关病毒rAAV为载体，通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。凌意生物开发了拥有完全自主知识产权的改良型葡萄糖脑苷脂酶基因治疗载体，可在体内长期稳定表达并降解有害糖脂代谢物，从而达到长期治疗戈谢病的目标。由浙江大学医学院附属第一医院黄河院长牵头发起的IIT临床研究项目已完成数例患者给药，初步的IIT数据显示LY-M001注射液在有效性和安全性方面均有良好表现，无任何不良事件发生;LY-M001注射液IND申请于2024年1月获得国家药品监督管理局的默示许可， LY-M001注射液也已获美国食品药品监督管理局(FDA)的新药临床试验(IND)许可及孤儿药(Orphan-drug designation，ODD)资格认定。
关于凌意生物
凌意生物成立于2021年2月，是全球领先的单基因遗传病创新药物开发公司。公司拥有国际一流的基因疗法发现、研究开发及产业化团队，致力于FIC基因治疗管线的研发和产业化。公司立足源头创新，聚焦代谢、中枢神经系统、眼科等临床急需的疾病领域，从遗传病动物模型等关键技术入手，以最高的质量标准为患者提供一次性解决方案。