行业动态速览●

热点聚焦

01、星眸生物“XMVA09注射液”新适应症IND获受理

2024年5月31日,合肥星眸生物科技有限公司宣布其自主研发基因治疗I类创新药“XMVA09注射液”的第2项IND申请已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理,新申请的适应症为糖尿病性黄斑水肿(DME)。2024年3月1日,XMVA09注射液针对湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)适应症的IND申请获得CDE临床默示许可

02、Ia型糖原储积病的AAV基因疗法DTX401达到3期临床主要终点,预计明年递交上市申请

DTX401Ultragenyx Pharmaceutical开发的一种AAV8基因疗法,目的是在天然启动子的控制下稳定表达具有活性的G6Pase-α,从而使接受治疗的肝细胞能够响应调节葡萄糖的正常激素信号,包括胰岛素、胰高血糖素和皮质醇。2024年6月1日,Ultragenyx公布了DTX401的3期临床试验结果,与安慰剂相比,在第48周,DTX401治疗显著且具有临床意义地减少了患者每日的玉米淀粉摄入量。Ultragenyx将与监管机构讨论这些结果,以支持在2025年递交上市申请。

03、Moderna呼吸道合胞病毒(RSV)mRNA疫苗获批上市

5月31日,Moderna宣布其RSV mRNA疫苗mRNA-1345获得FDA批准上市,用于预防60岁或以上成人RSV相关下呼吸道疾病(RSV-LRTD)和急性呼吸疾病(ARD)。值得一提的是,这是目前首款RSV mRNA疫苗,也是市场上唯一一款“预充式注射器”疫苗。

04、NMPA最新发文:mRNA疫苗质量控制研究进展

由于mRNA疫苗技术的快速发展和应用,mRNA疫苗的质量控制也成为一个重要的研究课题。国家食品药品监督管理总局(NMPA)的专家团队近日发文讨论了mRNA疫苗质量控制研究的进展,并提出了相关的挑战和对策,以期为今后mRNA疫苗质量控制研究提供参考。

创新突破

01、基因治疗多系统萎缩-帕金森病型研究新进展

Asklepios BioPharmaceutical前不久宣布,在美国俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心进行的AB-1005的1期REGENERATE MSA-101临床试验首位患者入组,AB-1005是一种正在开发的基因疗法,用于治疗多系统萎缩-帕金森病型(multiple system atrophy-parkinsonian type,MSA-P)。AB-1005是一种腺相关病毒载体,编码神经胶质细胞系衍生的神经营养因子(AAV2-GDNF),并递送到壳核中。AB-1005目前也在研究用于治疗轻度至中度帕金森病,1b期研究的患者招募现已完成。

02、张锋及合作团队nature发文,揭示先导编辑系统和靶标 DNA复合物的冷冻电镜结构

2024年5月29日,东京大学Osamu Nureki及博德研究所张锋等团队合作在Nature 在线发表题为“Structural basis for pegRNA-guided reverse transcription by a prime editor”的研究论文,该研究展示了SpCas9-M-MLV RTΔRNaseH-pegRNA-target DNA复合物在多种状态下的冷冻电镜结构。终止结构以及功能分析表明,M-MLV RT将逆转录延伸到预期位点之外,导致支架衍生的结合,从而在目标位点上引起不希望的编辑。该研究结果提供了对先导编辑逐步机制的结构性见解,并将为开发多功能先导编辑工具箱铺平道路。

03、Nature Medicine:非蛋白编码基因RNU4-2的罕见突变导致智力低下

最近,《自然-医学》发表的一项大规模遗传学研究显示,相比目前已知的其他任何非性别相关基因,RNU4-2基因的罕见突变可能是更多临床诊断智力障碍病例的一个促进因素。RNU4-2基因负责编码剪切体这种RNA-蛋白复合物的一种关键成分。这些新发现的突变有望指导特定神经发育疾病的临床诊断和治疗手段。

资本速递

01、9家CGT公司获得融资(2024年5月)

细胞与基因治疗(Cellular and Gene Therapy,CGT)是当前生物制药行业的热点之一,也是医药投资的兵家必争之地,近年来,其投融资市场十分活跃。

据不完全统计,2024年5月,共有9家CGT公司完成融资,如下所示:

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02、2024年有望获批上市的4个细胞和基因治疗产品

2024年到目前为止,FDA已批准四种新的细胞基因疗法(CGT)。

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还有4个细胞和基因治疗产品有望获批上市,分别是Rocket Pharmaceuticals的Kresladi(marnetegragene autotemcel),Adaptimmune的Afami-cel,Autolus Therapeutics的obe-cel,以及Abeona Therapeutics的Pz-cel。

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03、BioNTech获CEPI追加1.45亿美元资金,加速建立非洲mRNA疫苗端到端生产研发体系

2024年5月29日,BioNTech与流行病防范创新联盟(CEPI)共同宣布将扩大双方战略关系。CEPI承诺将提供高达1.45亿美元的资金,以支持BioNTech在位于卢旺达首都基加利的工厂建立mRNA疫苗研发、临床和商业规模生产的能力,更好地为非洲未来可能出现的流行病和大流行病。

参考资料

1. https://mp.weixin.qq.com/s/3UiqSRkKbUX_e2vYKl-BzA

2. https://mp.weixin.qq.com/s/MkDW9fRvU6B0WAFRSfVclw

3. https://mp.weixin.qq.com/s/jLqIFqzhGpuShnhZP0jc6A

4. https://mp.weixin.qq.com/s/ptgXbK2KgvRyRc3mKjKzww

5. https://mp.weixin.qq.com/s/CvX2_9LEDSqkfNrqBzCZfg

6. https://mp.weixin.qq.com/s/B3CGR3wFLzzEXnHG9s3z5g

7. https://mp.weixin.qq.com/s/m9T1FESrqnGHWKLCuwQvpg

8. https://mp.weixin.qq.com/s/RoB50QHMCH6yW4Xoli71qQ

9. https://mp.weixin.qq.com/s/s71_C9s7jx3noPEh5QQfSA

10.https://mp.weixin.qq.com/s/B7LdBzRIafXk8kmtpZvA3g