热点聚焦
2024年9月18日，神济昌华宣布，其自主研发的肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症）基因治疗创新药SNUG01在北京大学第三医院进行的研究者发起的临床研究（IIT）已完成所有受试者入组，并取得积极的临床成果。此次研究由著名ALS专家、北医三院樊东升教授主持，旨在评估SNUG01的安全性和初步有效性。作为神济昌华的战略合作伙伴，派真生物对这一重大进展表示诚挚祝贺！
美国当地时间2024年9月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101的IND申请。这一批准标志着Usher综合征全球首个基于AAV的基因编辑药物研发取得了里程碑式的突破与进展。作为瑞风生物的战略合作伙伴，派真生物对这一重大进展表示衷心祝贺！
2024年9月15日， 2024欧洲肿瘤内科学会（European Society for Medical Oncology，ESMO）年会期间，由成都威斯津生物医药科技有限公司自主研发的EB病毒阳性肿瘤mRNA疫苗 — WGc-043注射液发布了最新的临床研究数据。
新的数据显示，WGc-043在安全性、免疫原性以及抗肿瘤活性上均取得了突破性成果。
近日，BridgeBio公司宣布，美国FDA授予在研基因疗法BBP-812再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗卡纳万病（Canavan disease）。这一认定基于1/2 期临床试验CANaspire 的积极结果，所有接受治疗的患者均有功能性改善，表明BBP-812有潜力成为首款解决Canavan 病患者的未满足需求的疗法。
近日，工信部发布加快布局建设制造业中试平台的通知，加快布局建设一批制造业高质量发展急需的中试验证平台。
制造业中试平台建设指引（2024版）》文件中提到，在质量安全要求高的医药等领域，加快建设智能化绿色化中试放大平台，积极发展合同研发外包（CRO）、合同研发生产外包（CDMO）等模式，提升龙头企业中试平台公共服务效能，降低初创企业门槛。
为深入实施创新驱动发展战略，加快建设具有全球影响力的科技创新中心，根据《上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划》《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022-2024年）》《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》，上海市科学技术委员会特发布2024年度“科技创新行动计划”细胞与基因治疗专项项目申报指南。
创新突破
近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、何英姿团队在 Cell Press 旗下期刊 The American Journal of Human Genetics 上发表了题为：Hearing restoration by gene replacement therapy for a multisite-expressed gene in a mouse model of human DFNB111 deafness 的研究论文。
该研究探索了AAV基因治疗Mpzl2相关听力损失的疗效，研究团队建立了常染色体隐性非综合征型耳聋（DFNB111）小鼠模型，并设计了基于AAV-ie递送系统的基因替代策略，其能够有效递送到各种类型的耳蜗细胞，AAV-ie-Mpzl2给药有效恢复了Mpzl2-/-小鼠的听觉功能，并恢复了外毛细胞（OHC）和Deiter细胞（DC）的结构完整性和存活率。
2024年9月19日，浙江大学杭州国际科创中心姚远团队等在 Nature Chemical Biology 期刊发表了题为：Compact RNA editors with natural miniature Cas13j nucleases 的研究论文。
数据驱动的蛋白酶挖掘可以利用物种资源的多样性进行“新蛋白”的挖掘，该研究采用BT-IT融合技术，通过智能挖掘算法对微生物宏基因组数据进行大规模挖掘，发现极小型Cas13j蛋白并进行高效的体内RNA编辑。
近日，中国科学院上海药物研究所甘勇研究员、俞淼荣副研究员与浙江大学胡国庆教授团队合作在 Nature Nanotechnology 上在线发表了题为 Direct Cytosolic Delivery of siRNA via Cell Membrane Fusion Using Cholesterol-Enriched Exosomes 的研究论文。该研究结合理论建模和实验研究深入揭示了胆固醇在调控外泌体递释 RNA 药物中的关键作用及其背后的机制，并开发出高效的工程化外泌体 RNA 递释系统，为基因治疗提供了一种安全高效的创新递释策略。
近日，加拿大埃德蒙顿阿尔伯塔大学John D. Lewis团队，鉴于目前病毒和非病毒方法的优势和局限性，开发了一种新型蛋白脂质载体（proteolipid vehicle，PLV）平台FAST-PLVs，该平台将工程化的病毒融合蛋白整合到基于脂质的制剂中，实现了核酸货物的细胞内递送，同时在啮齿动物和非人灵长类动物模型中保持优异的耐受性、低免疫原性和良好的生物分布。相关论文以“Safe and effective in vivo delivery of DNA and RNA using proteolipid vehicles”为题，发表在《Cell》杂志上。
资本速递
9月19日，马萨诸塞州剑桥，GC Therapeutics（GCTx）宣布完成6500万美元A轮融资，以扩大并解锁下一代细胞疗法。GCTx的诱导多能干细胞（iPSC）编程平台TFome™ (tee-eff-ome)由哈佛医学院和Wyss研究所的George Church博士实验室的世界级科学家团队发明和开发，整合了合成生物学、基因编辑、细胞工程和机器学习的最新进展，以克服与细胞治疗相关的开发和扩展复杂性，并改善患者在广泛疾病领域的可及性。融资由Cormorant Asset Management领投，Mubadala Capital、Andreessen Horowitz（a16z）Bio+Health、Medical Excellence Capital、Cercano Management和Pear VC跟投，使GCTx自从2019年成立以来筹集的总资金达到7500万美元。
NanoVation Therapeutics今日宣布与诺和诺德（Novo Nordisk）达成一项多年研发合作伙伴关系，旨在推进针对心脏代谢性疾病和罕见病的创新基因药物（genetic medicine）的开发。
近日，江苏无锡生物医药产业专项母基金（有限合伙）成立，执行事务合伙人为无锡战新私募基金管理有限公司，出资额40亿元。