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近日,一项 “评价LY-M001注射液单次静脉输注I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究”在国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心顺利开展并取得疗效。
近日,天津发布《天津市全链条支持生物医药创新发展的若干意见(征求意见稿)》(以下简称《征求意见稿》)公开征求意见的通知。
近日,北京市发布了《高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案(2024-2026年)(征求意见稿)》,该方案为北京市细胞与基因治疗产业的高质量发展提供了强有力的政策支持,特别强调了鼓励医疗机构随时备案并开展新增的细胞与基因治疗医疗服务价格项目,积极服务细胞与基因治疗创新药申报国家医保药品目录。优化临床急需的细胞与基因治疗产品进口审批工作流程,提升北京临床急需的细胞与基因治疗产品供应保障能力。
10月15日,MeiraGTx宣布了其帕金森病AAV-GAD基因疗法最新临床数据。结果显示,AAV-GAD在26周后达到了安全性和耐受性的主要终点,并且在关键疗效终点方面获得了统计显著的改善。该消息促使MeiraGTx的股价大幅上涨,收盘时涨14.87%,盘中一度最高涨幅达24%。
近日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、何英姿团队在 The American Journal of Human Genetics 杂志(IF=8.7)上发表了题为“Hearing restoration by gene replacement therapy for a multisite-expressed gene in a mouse model of human DFNB111 deafness”的研究论文,探索了AAV基因治疗Mpzl2相关听力损失的可能性。
近日,威斯津生物启动了一项 I 期临床试验,旨在评估EB病毒mRNA疫苗WGc-043在EB病毒阳性的复发或难治性淋巴瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性及初步抗肿瘤活性。
创新突破
基于CRISPR-Cas9的基因组编辑技术具有巨大潜力,如果能够开发出安全且有效的递送方法,CRISPR疗法将为遗传疾病提供广泛的治疗。目前,病毒载体是进行体内CRISPR基因编辑的最常用的递送载体,但病毒载体可能具有免疫原性,还存在病毒基因组整合风险,并且由于持续表达基因编辑器,可能导致脱靶DNA损伤。如果能够克服有效性和毒性方面的问题,那么非病毒载体替代策略可能解决上述局限,为CRISPR基因编辑器的递送提供新选择。
该研究成功开发了能够将呋喃化合物中的氧原子轻松编辑和校正为氮原子的技术,并将其直接转化为吡咯框架,这一技术有望广泛用于制药领域,为药物开发和疾病治疗提供全新范式!
在一项发表于《科学-转化医学》的最新研究中,美国过敏和传染病研究所(NIAID)和马萨诸塞州总医院的研究团队使用腺嘌呤碱基编辑器ABE8e优化了SpRY酶,并将其用于从X-CGD患者体内提取的HSPC。结果,经过改造的ABE8e-SpRY可以访问HSPC中的一系列靶点,并纠正导致X-CGD的CYBB突变。
资本速递
伴随着细胞与基因治疗领域(CGT)的研发与临床进展突破不断,细胞与基因疗法依旧是当下最热门的投资领域之一。10月21日,炫景生物和士泽生物均正式宣布完成超亿元融资