热点聚焦

01、热烈祝贺凌意生物LY-M001注射液治疗I型戈谢病青少年患者的临床研究在上海儿童医学中心取得成功

近日,一项 “评价LY-M001注射液单次静脉输注I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究”在国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心顺利开展并取得疗效。

 

02、推动细胞与基因治疗等创新药物、创新医疗器械产品研发转化和临床应用,天津发布《全链条支持生物医药创新发展的若干意见》征求意见通知

近日,天津发布《天津市全链条支持生物医药创新发展的若干意见(征求意见稿)》(以下简称《征求意见稿》)公开征求意见的通知。

 
03、北京发布《高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案(2024-2026年)(征求意见稿)》

近日,北京市发布了《高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案(2024-2026年)(征求意见稿)》,该方案为北京市细胞与基因治疗产业的高质量发展提供了强有力的政策支持,特别强调了鼓励医疗机构随时备案并开展新增的细胞与基因治疗医疗服务价格项目,积极服务细胞与基因治疗创新药申报国家医保药品目录。优化临床急需的细胞与基因治疗产品进口审批工作流程,提升北京临床急需的细胞与基因治疗产品供应保障能力。

 

04、大涨24%,帕金森病AAV基因疗法临床结果积极

10月15日,MeiraGTx宣布了其帕金森病AAV-GAD基因疗法最新临床数据。结果显示,AAV-GAD在26周后达到了安全性和耐受性的主要终点,并且在关键疗效终点方面获得了统计显著的改善。该消息促使MeiraGTx的股价大幅上涨,收盘时涨14.87%,盘中一度最高涨幅达24%。

 

05、AAV基因替代疗法有效恢复DFNB111型耳聋小鼠的听力

近日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、何英姿团队在  The American Journal of Human Genetics 杂志(IF=8.7)上发表了题为“Hearing restoration by gene replacement therapy for a multisite-expressed gene in a mouse model of human DFNB111 deafness”的研究论文,探索了AAV基因治疗Mpzl2相关听力损失的可能性。

 

06、两款国产mRNA药物在同一天启动 I 期临床试验

近日,威斯津生物启动了一项 I 期临床试验,旨在评估EB病毒mRNA疫苗WGc-043在EB病毒阳性的复发或难治性淋巴瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性及初步抗肿瘤活性。

 

创新突破

01、陈凯等人利用LNP递送Cas9RNP,实现肺和肝脏的高效基因编辑

基于CRISPR-Cas9的基因组编辑技术具有巨大潜力,如果能够开发出安全且有效的递送方法,CRISPR疗法将为遗传疾病提供广泛的治疗。目前,病毒载体是进行体内CRISPR基因编辑的最常用的递送载体,但病毒载体可能具有免疫原性,还存在病毒基因组整合风险,并且由于持续表达基因编辑器,可能导致脱靶DNA损伤。如果能够克服有效性和毒性方面的问题,那么非病毒载体替代策略可能解决上述局限,为CRISPR基因编辑器的递送提供新选择。

 

02、Science:世界首个原子编辑药物发现新范式!直接编辑单个原子,助力药物开发
2024年10月3日,韩国科学技术院(KAIST)的 Yoonsu Park 教授团队在国际顶尖学术期刊 Science 上发表题为:Photocatalytic furan-to-pyrrole conversion(光催化呋喃-吡咯转化)的研究论文。

该研究成功开发了能够将呋喃化合物中的氧原子轻松编辑和校正为氮原子的技术,并将其直接转化为吡咯框架,这一技术有望广泛用于制药领域,为药物开发和疾病治疗提供全新范式!

 

03、Science子刊:碱基编辑疗法治疗罕见免疫缺陷疾病

在一项发表于《科学-转化医学》的最新研究中,美国过敏和传染病研究所(NIAID)和马萨诸塞州总医院的研究团队使用腺嘌呤碱基编辑器ABE8e优化了SpRY酶,并将其用于从X-CGD患者体内提取的HSPC。结果,经过改造的ABE8e-SpRY可以访问HSPC中的一系列靶点,并纠正导致X-CGD的CYBB突变。

 

04、基于mRNA的CAR免疫细胞疗法进展及面临的机遇和挑战
表达嵌合抗原受体(CARs)的基因工程化免疫细胞,已成为癌症免疫疗法的热门。CAR-T细胞治疗的临床疗效已经在众多实践中得到验证。作为一类新的治疗方式,基于mRNA的治疗方法在mRNA疫苗之外有着巨大潜力。当二者相互碰撞,诞生出一个用mRNA编码CAR工程化改造免疫细胞的技术,是目前癌症及其他疾病一个新的前沿领域。

 

资本速递

01、2家国内CGT公司均完成超亿元融资

伴随着细胞与基因治疗领域(CGT)的研发与临床进展突破不断,细胞与基因疗法依旧是当下最热门的投资领域之一。10月21日,炫景生物和士泽生物均正式宣布完成超亿元融资