近日，在广州市第一人民医院血液内科王顺清主任的主导下，一名罹患罕见遗传病“戈谢病”的患者于近日成功接受基因治疗。这是继该院血液内科在地中海贫血领域取得突破后，CGT（细胞与基因治疗）亚专科完成的又一里程碑式成果，标志着华南地区在基因治疗领域迈入全新阶段。
1.12年求医终迎转机：基因疗法打破终身用药困局
2.政产学研协同创新：打造南沙生物医药高地
广州市第一人民医院-CGT亚专科临床试验中心-广东医谷转化基地
2024年12月26日，广州市第一人民医院-CGT亚专科临床试验中心-广东医谷转化基地正式揭牌，此次治疗的成功是广州市第一人民医院南沙医院、凌意生物与广东医谷三方协作的重要成果。项目依托南沙自贸区“先行先试”的政策优势，积极响应国家《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》，充分利用了政策红利和制度创新。南沙自贸区作为改革开放的前沿阵地，为基因治疗技术从实验室到临床应用的快速转化提供了坚实的政策保障和支持。广东医谷作为国家级生物医药产业孵化平台，整合上下游产业链资源，通过产业生态体系打造，为细胞基因治疗创新技术落地提供全链条平台支持。
3.展望未来：以科技引领罕见病治疗新方向
广州市第一人民医院表示，将继续深化与科研机构、企业的战略合作，加速基因治疗技术的临床转化与应用，同时提升公众对罕见病的认知与关注，完善医疗保障体系，为更多患者点亮生命希望。
广东医谷未来将进一步夯实细胞基因治疗临床试验中心转化基地的基础，加快细胞基因治疗领域的创新技术转化应用，继续秉承创新驱动发展的理念，持续引进全球顶尖科研团队和创新企业，不断推动国产基因治疗技术的国际化进程。相信在各方的共同努力下，大湾区必将成为全球生物医药创新的重要策源地，为人类健康事业作出更大的贡献。
关于广州市第一人民医院
广州市第一人民医院是集医疗、教学、科研、预防、保健于一体的大型三级甲等综合医院。其血液内科在罕见病诊疗领域处于国内领先地位，CGT亚专科致力于创新疗法的研发与实践，为遗传性疾病患者提供前沿治疗选择。
广州市第一人民医院成功完成华南首例戈谢病基因治疗，标志着华南地区基因治疗领域迈入全新阶段。此次基因治疗不仅为戈谢病患者带来了“一次治疗、终身有效”的新希望，还通过政产学研协同创新模式，推动了大湾区生物医药产业的快速发展。