2025年3月5日，由神曦生物 (NeuExcell Therapeutics) 支持的 “一项评估NXL-001注射液脑内注射治疗阿尔茨海默病的探索性临床研究” 项目启动会在中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）成功召开。中国科学技术大学附属第一医院神经内科施炯教授担任该研究主要研究者（PI），并得到神经外科钱若兵教授、齐印宝教授团队的大力支持。
该研究用的基因治疗药物NXL-001由神曦生物自主研发，标志着全球首个基于大脑原位神经再生技术的阿尔茨海默病基因疗法正式进入临床研究阶段。作为神曦生物的合作伙伴，派真生物对神曦生物这一重要进程表示热烈地祝贺！
中国科学技术大学附属第一医院神经内科施炯教授、程昭昭教授、吴燕教授、神经外科钱若兵教授、齐印宝教授及其相关团队，神曦生物联合创始人、董事长陈功教授、CEO盛健博士及研发团队，合同研究组织、临床研究监察员及临床协调员等共同出席了本次启动会。
施炯教授表示：阿尔茨海默病（Alzheimer’s Disease, AD）是一种常见的神经退行性疾病，患者通常会有大量神经元丢失，然而目前还没有可以再生神经元的有效治疗方案，因此难以根治或逆转疾病的进展，亟需更加有效的新型治疗药物和方法。NXL-001是一种创新的基因疗法，在临床前研究中取得了令人振奋的研究结果，可以在AD模型动物脑内原位再生神经元，并整合到既有的神经网络中，改善模型动物的学习记忆功能，有望为阿尔茨海默病的治疗带来新的希望。
神曦生物创始人陈功教授表示：感谢施院长和大家的共同努力！十年磨一剑，从 2013 年我们发表第一篇 Cell Stem Cell 文章，证明 AD 模型小鼠脑内的星形胶质细胞可以原位转分化为功能性神经元，到近期在 AD 模型动物实现全脑神经再生以及认知功能恢复，再到今天迎来 AD 项目临床启动会这一历史性时刻，我觉得这一切的努力和付出都非常有意义！希望我们的大脑原位神经再生技术能够给全天下千千万万的 AD 患者带来福音！
会议详细介绍了研发背景、产品信息及研究方案，并针对技术平台，患者保护、手术操作等研究执行中需要注意的一系列事项进行了热烈讨论，确保研究严格遵循GCP等相关法律法规，充分保障受试者权益和隐私，力争获得高质量研究成果，为阿尔茨海默病的治疗开创新的未来。派真生物倍感荣幸能够助力神曦生物的AAV基因治疗药物推进，为其项目提供从质粒到AAV一站式CDMO服务，加速推动基因治疗产品NXL-001的临床研究!
