热点聚焦
1、从无药可医到生命重启：派真助力超罕见病家庭架起生命之桥
2025 年 2 月 28 日是第 18 个国际罕见病日，今年的主题是 “More than you can imagine”（不止罕见）。在这个特殊的日子里，给大家分享一个为9岁超罕见病儿子“造药”的母亲的故事，希望能启发和鼓舞更多的罕见病患者家庭。
2、Immunity | 新型AAV病毒Ark313实现体内T细胞精准改造
近日，美国加州大学旧金山分校医学系的Justin Eyquem、William A. Nyberg研究团队以及杜克大学医学院的Aravind Asokan研究团队合作在Immunity杂志发表了文章In vivo engineering of murine T cells using the evolved adeno-associated virus variant Ark313，该研究开发了一种进化型AAV病毒（Ark313）操控小鼠T细胞的体内基因工程技术，并评估了其在体内基因传递、基因编辑和靶向整合大型DNA载体方面的潜力。
3、四川首次发布干细胞地方标准
近日，四川省干细胞地方标准发布暨宣贯会在成都前沿医学中心隆重举行。四川省经信厅、省卫健委、省市场监管局、省质标院等部门领导，省干细胞标准化工作委员会委员，以及行业专家、医疗机构、企业代表和媒体等齐聚一堂，共同见证《DB51/T 3216-2024 人牙来源间充质干细胞质量规范》《DB51/T 3217-2024 人源干细胞库建设与管理规范》两项地方标准的正式发布，共谋干细胞行业标准化发展新蓝图。
4、中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗中心揭牌，深化推进基因与细胞治疗产业布局
近日，中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗中心揭牌仪式暨基因与细胞治疗学术研讨会在天津医科大学肿瘤医院空港医院举行。该中心的正式揭牌，成为天津港保税区深化推进基因与细胞治疗产业布局的关键一步。
5、广州市第一人民医院成功完成华南首例戈谢病基因治疗
近日，在广州市第一人民医院血液内科王顺清主任的主导下，一名罹患罕见遗传病“戈谢病”的患者于近日成功接受基因治疗。这是继该院血液内科在地中海贫血领域取得突破后，CGT（细胞与基因治疗）亚专科完成的又一里程碑式成果，标志着华南地区在基因治疗领域迈入全新阶段。
6、上海儿童医学中心成功完成首批杜氏肌营养不良症基因治疗
半年以来，国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心成功为一批患有杜氏肌营养不良症（DMD）的孩子完成了基因替代治疗，取得了良好的疗效，有望为该疾病的治疗开创新的路径。
7、国内首个！新华医院启动雷特综合征AAV基因治疗临床研究
近日，上海交通大学医学院附属新华医院儿内分泌遗传代谢科余永国教授团队正式启动完成国内首例雷特综合征（RTT）的基因治疗药物GCB-002的受试者给药，为雷特综合征患者带来治疗的希望。
8、谢嵘/李剑峰团队使用甲泼尼龙取代LNP胆固醇组分，递送C3转移酶mRNA协同治疗脊髓损伤
针对以上诉求，2025年2月8日，复旦大学华山医院谢嵘团队与上海科技大学李剑峰团队共同在期刊Journal of Nanobiotechnology发表论文“Methylprednisolone substituted lipid nanoparticles deliver C3 transferase mRNA for combined treatment of spinal cord injury”，通过MP完全替代与其结构相似的胆固醇组分获得了一种新型脂质纳米颗粒MP-LNP，在保留MP抗炎效果的同时，避免全身暴露以减缓MP副作用。使用MP-LNP包封编码C3转移酶的mRNA（MP-LNP-C3），还可将C3转移酶精准递送到损伤部位以修复受损的神经网络。这种协同疗法具备强大的抗炎和神经保护能力，生物相容性良好，有望成为治疗SCI有吸引力的新选择。
创新突破
1、ALS的全新治疗思路：AAV递送抗PC-OxPL抗体片段
近日，来自 VectorY Therapeutics、Tisch MS Research Center of New York 以及加州大学圣地亚哥分校等多家单位的研究团队在预印本平台（bioRxiv）上发布了一项新研究，提出利用 AAV 递送抗PC-OxPL的抗体片段，用以阻断 ALS 患者脑脊液和脑组织中富集的 PC-OxPL 所导致的神经毒性，从而保护运动神经元并抑制 TDP-43 的异常聚集。该研究为包括 ALS 在内的神经退行性疾病提供了新的干预思路，也展示了 AAV 基因疗法在复杂神经系统疾病应用中的潜力。
2、Science重磅：张锋发现全新基因编辑系统——TIGR-Tas，让基因编辑疗法更简单！
2025年2月27日，张锋团队在国际顶尖学术期刊 Science 上发表了题为：TIGR-Tas: A family of modular RNA-guided DNA-targeting systems in prokaryotes and their viruses 的研究论文。
该研究从 Cas9 蛋白的向导 RNA 相互作用结构域出发，通过迭代结构和序列同源性挖掘，在噬菌体及寄生细菌中发现了一类古老的 RNA 引导的 DNA 靶向蛋白家族，并将其命名为 TIGR-Tas 系统，其利用 tigRNA 将 Tas 蛋白引导到特定 DNA 位点，该系统可被重编程以靶向基因组上的任何 DNA 序列（无需依赖 PAM 序列）并直接修饰目标 DNA。更重要的是，与其他 RNA 引导系统（例如 CRISPR 系统）相比，TIGR-Tas 系统结构非常紧凑（Tas 蛋白平均仅为 Cas9 蛋白大小的四分之一），在用于基因编辑疗法时更具优势。
3、针对基因治疗中的拦路石，AAV抗体2期临床启动
近期，Hansa Biopharma和Genethon宣布启动GNT-018-IDES，这是一项针对体内预先存在抗AAV抗体的Crigler-Najjar综合征（Crigler-Najjar syndrome）患者的2期试验。该试验将评估在用imlifidase（Hansa创新免疫球蛋白G（IgG）抗体裂解酶疗法）进行预处理后，对患有严重Crigler-Najjar综合征和预先存在AAV血清型8（AAV8）抗体的患者单次静脉注射Genethon基因疗法GNT-0003的疗效和安全性。
资本速递
1、到 2034 年，mRNA 治疗市场规模将达到 426.4 亿美元
根据Precedence Research最新发布的报告“mRNA Therapeutics Market Size to Hit USD 42.64 Billion by 2034”，2024 年全球 mRNA 治疗市场规模超过 196.8亿美元，预计到 2034 年将达到 426.4 亿美元，2025 年至 2034 年的复合年增长率为 8.28%。
2、国家纳米科学中心新获一项mRNA递送系统专利授权
2025年2月21日，据国家知识产权局公开信息显示，国家纳米科学中心申请的“一种金属离子络合mRNA递送系统的制备方法及其产品和应用”专利获得发明授权（公开(公告)号：CN119488614A ）。