热点聚焦
01、派真生物与澳大利亚CMRI达成战略合作，共同推出DNA条形码标记高通量AAV衣壳筛选试剂盒
2025年8月26日（美国休斯敦和澳大利亚悉尼时间），全球领先的基因治疗CRO&CDMO派真生物与澳大利亚儿童医学研究所（CMRI）宣布达成战略许可合作协议，共同推出DNA条形码标记的高通量 AAV 衣壳筛选试剂盒，为全球基因治疗研发提供一站式解决方案。
02、重磅，全球首个DMD基因疗法临床应用共识指南发布
美东时间2025年8月23日，由美国肌营养不良协会 (MDA)和美国家庭患者肌营养不良协会 (PPMD) 联合联合15家临床中心专家制定的《DMD基因疗法递送与监测共识指南》在国际著名期刊《神经肌肉疾病》(Neuromuscular Disorders) 发表，为规范DMD基因治疗的临床实践、保障患者安全提供了重要的循证依据。
03、世界首例！中国团队将基因编辑猪肺成功移植人体
8月25日，中国研究团队在英国学术期刊《自然—医学》在线发表论文，报告世界首个将基因编辑猪肺成功移植到脑死亡人体内的案例。该成果有望帮助缓解肺移植供体短缺的难题，被国际专家誉为相关领域的“一个里程碑”。
04、德克萨斯医院成功为3岁女童实施突破性AAV基因疗法手术
2024年11月13日，美国FDA加速批准PTC Therapeutics公司的基因疗法Kebilidi (eladocagene exuparvovec) 正式上市，用于治疗AADC乏症的儿童和成人患者。近日，德克萨斯儿童医院宣布，由功能神经外科与癫痫外科主任Daniel J. Curry博士操刀成功实施了美国首例AADC缺乏症基因疗法Kebilidi的手术治疗。
05、国内首个通用型iNKT细胞注射液新药临床试验获国家药监局批准
近日，国内首个异体通用型iNKT细胞注射液（GKL-006Allo注射液）新药临床试验（IND）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，其适应症为经标准治疗失败的局部晚期或转移性实体瘤。
06、病毒载量减少99%，新型基因编辑疗法带来乙肝“功能性治愈”新希望
近日，来自南非威特沃特斯兰德大学 (金山大学) 的研究团队在《病毒学》杂志发表了一项突破性研究，作者开发了一种基于LNP递送TALEN编码mRNA的新型基因编辑疗法，在多种体外细胞模型和小鼠模型中均展现出显著的抗病毒效果和良好的安全性，为实现慢性乙肝的功能性治愈提供了新的策略。
创新突破
01、全球首款！通用型STAR-T细胞疗法在自免疾病中的进展
8月27日，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）徐沪济教授团队与清华大学教授、华夏英泰科学创始人林欣团队强强联合，在国际顶尖期刊Nature Medicine上发表了一项具有里程碑意义的研究成果。该研究首次报道了全球首个异体通用型CD19特异性STAR-T细胞疗法YTS109在治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）合并狼疮性肾炎（LN）方面的卓越疗效与安全性，为自身免疫性疾病治疗领域带来了新的曙光，有望为患者开辟全新的治疗途径。
02、Nature：蛋白质设计新革命！AI一次性设计出高效结合蛋白，免费开源、人人可用
2025 年 8 月 27 日发表于 Nature 期刊，题为：One-shot design of functional protein binders with BindCraft的论文仅需一次计算设计，甚至无需实验优化，即可获得高效结合蛋白，成功率高达 10%-100%！论文作者来自洛桑联邦理工学院和麻省理工学院等机构。该研究开发了一个名为 BindCraft 的蛋白质从头设计平台，可实现功能性结合蛋白的一次性设计。这是一个开源且自动化的从头设计蛋白质结合剂的流程，其成功率在 10%-100% 之间。BindCraft 利用 AlphaFold2 的权重来生成具有纳摩尔级的高亲和力的蛋白结合剂，无需进行高通量筛选或实验优化，即使在没有已知结合位点的情况下也是如此。
03、Protein & Cell | 国产首批无特定病原体的10基因编辑猪成功培育
2025年8月25日，云南农业大学魏红江教授、安徽医科大学第一附属医院孙倍成教授、浙江大学医学院附属第一医院梁廷波教授、云南大学张子杰研究员等团队通力合作，在Protein & Cell上发表了题为Specific Pathogen Free Ten Gene-Edited Donor Pigs for Xenotransplantation的研究，报道了首批无特定病原体的10基因编辑猪成功培育。
04、Nat Neurosci | AAV外染色体测序的CRISPR筛选（CrAAVe-seq）：一种可扩展的细胞类型特异性体内平台
2025年8月22日，加州大学旧金山分校Martin Kampmann教授团队在Nature Neuroscience在线发表标题为“CRISPR screening by AAV episome-sequencing (CrAAVe-seq): a scalable cell-type-specific in vivo platform uncovers neuronal essential genes”的技术报告，提出体内CRISPR筛选平台CrAAVe-seq。该方法将Cre敏感的sgRNA文库装入AAV载体，在小鼠脑内实现细胞类型特异的基因筛查，并利用AAV外染色体直接扩增sgRNA，显著提升通量和效率。
资本速递
01、融资超1亿美元！通用型CAR-T预计2027年申报上市
8月27日，下一代同种异体现货型CAR-T细胞疗法先驱公司Wugen宣布完成1.15亿美元最新融资。本轮融资由Fidelity Management & Research Company领投，RiverVest Venture Partners等多家机构参投。
02、5.5亿美元合作！诺和诺德押注srRNA新药小众赛道
8月28日，诺和诺德公布：与Replicate Bioscience签署了一份价值高达5.5亿美元的多年的研究合作。此次合作将诺和诺德深厚的治疗知识和药物开发专业知识与Replicate的新型srRNA平台结合起来，开发新的治疗候选药物，用于治疗肥胖、2型糖尿病和其他心脏代谢疾病。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
