全球首例！金唯科白化病眼科基因治疗完成首例患者给药

近日，由成都金唯科生物科技有限公司自主研发、用于治疗眼皮肤白化病1型（OCA1型）的JWK010注射液，在四川大学华西医院眼科由陆方教授团队顺利完成首例受试者给药。这是全球首例针对眼皮肤白化病1型（OCA1型）的眼科基因治疗临床给药，标志着我国在遗传性眼病基因治疗领域取得又一重要突破。

关于眼皮肤白化病1型

白化病患者由于体内缺少黑色素，白天畏光、视力低下，被称为”月亮的孩子”。眼皮肤白化病1型（OCA1型）是我国较为常见的白化病亚型，由酪氨酸酶基因（TYR）突变所致，可导致黑色素合成完全或部分障碍。患者主要表现为皮肤、毛发及眼部色素显著减低或缺如。眼部受累尤为突出，因视网膜色素缺乏及黄斑中心凹（视觉最敏锐区域）发育不良，常伴随重度视力低下、眼球震颤、斜视等一系列视觉功能异常，严重影响患者日常生活与社会参与。

长期以来，针对白化病相关眼部症状主要依赖对症治疗，如佩戴遮光眼镜、眼球震颤或斜视矫正手术等，但尚缺乏针对黑色素缺乏这一核心病因的有效干预手段。

关于JWK010注射液

JWK010注射液是由成都金唯科生物科技有限公司研发的具有自主知识产权的基因治疗创新药物。该药物以重组腺相关病毒（AAV）为载体，可将功能性酪氨酸酶基因精准递送至视网膜色素上皮细胞，进而恢复黑色素合成功能。

临床前研究显示，JWK010注射液在OCA1疾病模型中展现出良好的安全性与有效性，为后续临床转化应用奠定了坚实基础。值得关注的是，JWK010采用脉络膜上腔注射这一新型给药途径，可有效降低传统玻璃体手术相关风险、缩短手术时长并减少并发症，为视网膜疾病的基因治疗提供了全新策略与技术路径。

四川大学华西医院眼科陆方教授表示：手术过程非常顺利，此次全球首例给药的成功实施，标志着白化病眼科基因治疗从“实验研究”迈向“临床探索”的关键一步，有望打破长期以来白化病“无根本治疗手段”的局面，为这些“月亮的孩子”带来了在阳光下奔跑欢笑、拥抱更加清晰与多彩世界的新希望。

金唯科生物联合创始人、CEO杨阳研究员表示：当前眼皮肤白化病1型仍缺乏有效临床治疗方案，JWK010的临床推进为患者带来了新的治疗可能。团队将严格依照研究方案，稳步开展受试者给药、定期随访与系统疗效评估，全面验证疗法的安全性与有效性，力争让这项创新治疗技术早日惠及更多患者。

关于金唯科

金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发生物科技公司，目前已有多个在研管线的AAV基因治疗产品进入了临床研究阶段。

金唯科生物已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平研发生产基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过170例患者的临床研究，显示优异的安全性和有效性数据。

金唯科生物的核心管理层均来自国内外知名药企、科研机构和高校，核心技术团队背景涉及AAV载体设计、中试生产、质量研究及医学临床等，赋予金唯科从基因治疗产品源头设计、规模化中试制备以及医学和临床研究等一体化的运营水平。

金唯科生物将基于自身强大的技术平台，通过与国内外领先行业伙伴开展合作，整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者。

转自：金唯科微信公众号