成都金唯科生物在AAV眼科基因治疗取得重要进展，临床研究结果发表新英格兰医学杂志

今日，成都金唯科生物科技有限公司自主研发的AAV基因治疗药物JWK002注射液治疗X连锁视网膜劈裂症（X-Linked Retinoschisis，XLRS）的临床研究成果以原创性论著形式正式发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine，NEJM）。作为全球创刊历史最悠久、学术影响力顶尖的综合性医学期刊，《新英格兰医学杂志》凭借严苛的同行评审体系与鲜明的临床转化价值导向享誉全球，长期引领国际临床医学研究的前沿方向。

这是全球首个获得NEJM刊载的XLRS基因治疗临床数据，标志着该遗传性视网膜疾病正式迈入精准基因替代治疗时代，更标志着中国原研First-in-Class眼科基因疗法实现了从概念验证到临床获益验证的突破，为全球遗传性视网膜疾病患者带来了“一次治疗、长期有效”的新希望。

X连锁视网膜劈裂症是由RS1基因突变导致的X连锁隐性遗传病。患者通常在儿童期或青少年期出现进行性视力下降、视网膜劈裂（视网膜层间分离）、黄斑劈裂、黄斑裂孔、视网膜脱离，最终可致法定盲。全球发病率约1/5,000~1/25,000，保守估计全球数十万患者。目前全球无任何获批药物，仅能对症支持或手术处理并发症，无法修复根本基因缺陷。成都金唯科生物创新性地采用自互补重组腺相关病毒血清型8（scAAV8）载体，搭载经序列优化的人源RS1基因与光感受器特异性启动子，精准实现了RS1基因在光感受器细胞中的特异性表达。临床前研究显示，通过视网膜下注射JWK002注射液（scAAV8-hRS1），能够改善XLRS疾病小鼠模型的视网膜结构与功能，且在恒河猴体内表现出良好的安全性，为后续临床试验的开展奠定了坚实基础。

本项临床研究在四川大学华西医院共入组12例受试者。在为期52周的临床试验随访期内，安全性方面，所有受试者的眼部及全身耐受性良好，未出现3级及以上不良事件，未发生与药物相关的不良事件，亦未观察到眼部炎症反应。结构方面，患者视网膜劈裂腔闭合，视网膜结构恢复正常（如图）。中心视网膜厚度（CRT）结果显示，患者治疗眼在第52周的平均CRT较基线下降（437.7±153.4）μm。功能方面，12例患者在治疗后第52周，治疗眼的最佳矫正视力（BCVA）平均提升（10.8±4.9）个字母数。整个随访期间，患者的视功能整体保持稳定增长。本项研究结果显示，视网膜下注JWK002在XLRS患者中安全性良好，且可改善视网膜结构及功能，为后续的临床开发奠定了坚实的基础。目前JWK002项目已完成临床II期患者的全部入组。

图：两名患者在基线和治疗后第52周时的代表性黄斑OCT图像。右上角为最佳矫正视力（BCVA）字母数

本研究由四川大学华西医院眼科陆方教授、成都金唯科生物杨阳研究员、魏于全院士和温州医科大学附属眼视光医院张康教授担任共同通讯作者，四川大学华西医院眼科梁莉聪博士、佘凯芩博士为共同第一作者。

关于金唯科

成都金唯科生物由魏于全院士和杨阳研究员创立，位于成都市温江区三医创新中心，公司致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发生物科技公司，目前已有多个在研管线的AAV基因治疗产品进入了临床研究阶段。

成都金唯科生物已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平研发生产基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。金唯科自主研发的“两质粒包装系统”大幅提升AAV载体包装效率，同时显著降低生产成本，为AAV基因治疗药物临床转化及未来商业化普及奠定了核心优势。公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过200例患者的临床研究，显示优异的安全性和有效性数据。

成都金唯科生物的核心管理层均来自国内外知名药企、科研机构和高校，核心技术团队背景涉及AAV载体设计、中试生产、质量研究及医学临床等，赋予金唯科从基因治疗产品源头设计、规模化中试制备以及医学和临床研究等一体化的运营水平。

成都金唯科生物将基于自身强大的技术平台，通过与国内外领先行业伙伴开展合作，整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者。