客户项目| 愈方生物 JV101 获美国FDA IND批准全球首个端粒靶向心衰基因疗法迈入国际临床

2026年6月18日

中国上海，2026年6月18日 — 愈方生物（Juvensis Therapeutics）今日宣布，公司自主研发的核心产品 JV101 注射液已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验（IND）批准，同意公司在美国开展 JV101 治疗特发性扩张型心肌病（IDCM）的 I 期临床试验。

这是全球首个获得 FDA 临床许可的端粒靶向心力衰竭基因疗法，标志着中国原创心血管基因治疗技术正式获得国际权威监管机构的认可，愈方生物成为首个将心血管端粒调控基因疗法推进至美国临床阶段的中国创新药企。

FDA 快速审评认可彰显产品核心价值

本次 IND 申请在 FDA 30 天标准审评期内未收到任何重大缺陷或临床搁置意见，直接获批启动研究，充分体现了 FDA 对 JV101 科学合理性、非临床数据扎实性及临床开发方案严谨性的高度认可。派真生物很荣幸能为JV101提供CMC和申报支持服务。

在与 FDA 沟通过程中，JV101 的三大核心差异化优势获得监管机构肯定：

全球首创机制：基于 “端粒保护” 机制开发，从根源阻断端粒脱帽触发的 DNA 损伤应答，逆转心肌病理性重构，突破传统药物仅能延缓疾病进展的局限；

心肌特异性精准递送：采用 AAV9 载体结合心肌肌钙蛋白 T（cTnT）启动子，实现治疗基因心肌细胞特异性表达，大幅降低脱靶风险；

单次给药长期获益：单次冠脉内注射即可实现治疗基因长期稳定表达，已在多种心衰动物模型中证实疗效持续超过 12 个月。

扎实临床数据奠定基础多适应症潜力广阔

本次 FDA IND 获批得到了 JV101 中国首次人体探索性临床研究的有力支持，相关数据已在 2026 年 ASGCT 年会上公布：两个剂量组均未报告剂量限制性毒性及药物相关严重不良事件，安全性特征良好；同时患者左心室射血分数升高，左心室舒张末期容积显著下降，超 50% 受试者运动能力及生活质量得到改善。

此外，公司同步公布的 7 项非临床研究证实，JV101 在压力超负荷心衰、心梗后心衰、糖尿病心肌病、肥厚型心肌病、射血分数保留型心衰等全谱系心衰适应症中均展现出显著治疗效果。

千亿心衰市场亟待突破 JV101 开启治愈新纪元

心力衰竭是全球重大公共卫生挑战，目前全球患者超 6430 万，中国患者超 1200 万。现有标准治疗仅能延缓疾病进展，无法逆转心肌损伤，存在巨大未满足临床需求。JV101 直接靶向心肌细胞衰老这一核心病理机制，有望成为首个实现心衰 “一次治疗、长期获益” 的创新疗法。

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关于愈方生物（Juvensis Therapeutics）

愈方生物（Juvensis Therapeutics）成立于2021 年，是一家专注于心血管疾病基因治疗的创新型生物科技公司，致力于开发 “一次给药、长期获益” 的突破性基因疗法。公司已构建从疾病机制研究、靶点发现到临床转化的全链条自主研发体系，依托自主知识产权的重塑端粒稳态技术与心肌靶向递送平台，打造了覆盖心血管罕见病与重大慢性疾病的多元化产品管线。核心产品 JV101 是全球首个进入临床阶段的端粒靶向心衰基因疗法，已在中国完成首次人体探索性临床研究并获得积极数据，本次获美国 FDA IND 批准后，公司将快速推进其美国 I 期临床试验，同步启动全球多中心临床布局，加速产品国际化开发进程。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。

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